Infos Biotech – Solid Biosciences fait le point sur la suspension clinique IGNITE DMD Phase I / II – Act-in-biotech

CAMBRIDGE, Mass., 24 juillet 2020 (GLOBE NEWSWIRE) –Biosciences solides Inc. (Nasdaq: SLDB), une société de sciences de la vie axée sur l’avancement de thérapies significatives pour la dystrophie musculaire de Duchenne, a annoncé aujourd’hui avoir reçu une communication écrite de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis indiquant que l’essai clinique de phase I / II IGNITE DMD de la société reste en attente clinique.

En novembre 2019, la FDA a placé IGNITE DMD en suspension clinique à la suite d’un événement indésirable grave (EIG) survenu chez le sixième patient traité dans l’essai; comme indiqué précédemment, le SAE a été entièrement résolu. En avril 2020, Solid a fourni à la FDA des informations et des mesures destinées à améliorer la sécurité des patients et Mai 2020, Solid a reçu une communication écrite de la FDA indiquant que le procès était resté en attente. En juin 2020, la société a soumis une réponse à la FDA qui a fourni des données relatives à l’amélioration des processus de fabrication. Aujourd’hui, la FDA a répondu en maintenant le maintien clinique et en demandant des informations supplémentaires sur la fabrication, des données mises à jour sur l’innocuité et l’efficacité pour tous les patients traités, et en fournissant des indications sur la charge virale totale à administrer par patient. Solid évalue les prochaines étapes et fournira une mise à jour le cas échéant.

«La sécurité des patients est notre priorité absolue et nous prévoyons de poursuivre notre dialogue avec la FDA pour déterminer la voie appropriée pour le SGT-001», a déclaré Ilan Ganot, cofondateur, président et chef de la direction de Solid Biosciences. «Nous sommes déçus du résultat aujourd’hui, mais nous continuerons à travailler avec la FDA car nous pensons que le développement clinique du SGT-001 pourrait offrir des avantages significatifs aux patients atteints de cette maladie dévastatrice.

À propos de SGT-001

Le SGT-001 de Solid est une nouvelle thérapie de transfert de gène à médiation vectorielle virale adéno-associée (AAV) conçue pour s’attaquer à la cause génétique sous-jacente de la dystrophie musculaire de Duchenne (Duchenne). La Duchenne est causée par des mutations dans le gène de la dystrophine qui se traduisent par l’absence ou la quasi-absence de protéine dystrophine. SGT-001 est un candidat administré par voie systémique qui délivre un gène synthétique de la dystrophine, appelé microdystrophine, au corps. Cette microdystrophine code pour un substitut protéique fonctionnel qui est exprimé dans les muscles et stabilise les protéines associées essentielles, y compris l’oxyde nitrique synthase neuronal (nNOS). Les données du programme préclinique de Solid suggèrent que SGT-001 a le potentiel de ralentir ou d’arrêter la progression de Duchenne, indépendamment de la mutation génétique ou du stade de la maladie.

SGT-001 est basé sur des recherches pionnières en biologie de la dystrophine par le Dr Jeffrey Chamberlain de l’Université de Washington et le Dr Dongsheng Duan de l’Université du Missouri. SGT-001 a obtenu la désignation de maladie pédiatrique rare, ou RPDD, aux États-Unis et la désignation de médicament orphelin aux États-Unis et dans l’Union européenne.

À propos de Solid Biosciences

Solid Biosciences est une société spécialisée dans le développement de traitements transformateurs pour améliorer la vie des patients atteints de la dystrophie musculaire de Duchenne (Duchenne). Centré sur la maladie et fondé par une famille directement touchée par Duchenne, notre mandat est simple mais complet: travailler pour lutter contre la maladie au cœur en corrigeant la mutation sous-jacente qui cause Duchenne avec notre candidat principal en thérapie génique, SGT-001. Pour plus d’informations, s’il vous plaît visitez www.solidbio.com.

Énoncés prospectifs

Ce communiqué de presse contient des «déclarations prospectives» au sens du Private Securities Litigation Reform Act de 1995, y compris des déclarations concernant l’essai clinique IGNITE DMD de la société, le dialogue attendu de la société avec la FDA concernant la suspension clinique, la levée potentielle de la prise clinique et l’innocuité ou l’efficacité potentielle du SGT-001 et d’autres énoncés contenant les mots «anticiper», «croire», «continuer», «pourrait», «estimer», «s’attendre», «avoir l’intention», «peut», «Planifier», «potentiel», «prévoir», «projeter», «devrait», «cibler», «serait», «travailler» et des expressions similaires. Tout énoncé prospectif est basé sur les attentes actuelles de la direction à l’égard d’événements futurs et est soumis à un certain nombre de risques et d’incertitudes qui pourraient faire en sorte que les résultats réels diffèrent de manière significative et défavorable de ceux énoncés ou sous-entendus par ces énoncés prospectifs. Ces risques et incertitudes incluent, mais sans s’y limiter, les risques associés à la capacité de la Société à répondre de manière satisfaisante aux demandes de la FDA pour plus d’informations et de données concernant IGNITE DMD; résoudre avec succès le blocage clinique concernant IGNITE DMD dans les délais prévus ou pas du tout; obtenir et maintenir les approbations nécessaires de la FDA et d’autres autorités réglementaires et comités d’examen expérimental sur les sites d’essais cliniques; inscrire les patients dans IGNITE DMD; continuer à faire progresser SGT-001 dans les essais cliniques; répliquer dans les essais cliniques les résultats positifs trouvés dans les études précliniques et les premiers stades de développement clinique; faire progresser le développement de ses produits candidats dans les délais prévus dans les essais cliniques actuels et futurs; mettre à l’échelle avec succès son processus de fabrication; obtenir, maintenir ou protéger les droits de propriété intellectuelle liés à ses produits candidats; concurrencer avec succès d’autres entreprises qui cherchent à développer des traitements DMD / Duchenne et des thérapies géniques; gérer les dépenses; et lever le capital supplémentaire substantiel nécessaire pour atteindre ses objectifs commerciaux. Pour une discussion des autres risques et incertitudes, et d’autres facteurs importants, dont l’un quelconque pourrait faire en sorte que les résultats réels de la Société diffèrent de ceux contenus dans les déclarations prospectives, voir la section «Facteurs de risque», ainsi que des discussions sur les risques potentiels , incertitudes et autres facteurs importants, dans les plus récents dépôts de la société auprès de la Securities and Exchange Commission. En outre, les déclarations prospectives incluses dans ce communiqué de presse représentent les opinions de la société à la date des présentes et ne doivent pas être considérées comme représentatives des vues de la société à toute date postérieure à la date des présentes. La Société prévoit que les événements et développements ultérieurs entraîneront un changement de point de vue de la Société. Cependant, bien que la société puisse choisir de mettre à jour ces déclarations prospectives à un moment donné dans le futur, la société décline expressément toute obligation de le faire.

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