Infos Biotech – Rattrapage clinique: 15-19 juin | BioSpace – Act-in-biotech

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Ce fut une semaine chargée pour les annonces d’essais cliniques. Voici un aperçu.

Lié à COVID-19

Gilead Sciences annoncé il était prévu de commencer prochainement à inscrire un essai clinique de phase II / III à bras unique en ouvert sur le remdesivir chez environ 50 patients pédiatriques atteints de COVID-19 modéré à sévère, y compris des nouveau-nés à des adolescents. L’essai sera réalisé dans plus de 30 sites aux États-Unis et en Europe.

«Depuis le début de la pandémie, Gilead a fait progresser le développement de notre remdesivir antiviral expérimental pour le traitement du COVID-19, parallèlement aux nouvelles connaissances sur la maladie», a déclaré Merdad Parsey, médecin-chef de Gilead. « Alors que le nouveau coronavirus semble affecter de manière disproportionnée les adultes – en particulier les personnes âgées et celles qui ont des problèmes de santé sous-jacents – concernant des rapports ont été documentés d’enfants et de jeunes adultes hospitalisés avec COVID-19 et des symptômes auto-immunes associés. »

aTyr Pharma dosé le premier patient dans son essai de phase II sur ATYR1923 chez des patients COVID-19 présentant des complications respiratoires sévères. TYR1923 est un immunomodulateur potentiel de première classe.

Sinovac Biotech annoncé données précoces positives d’un essai clinique de phase I / II de son vaccin COVID-19, CoronaVac. Le vaccin a montré à la fois une immunogénicité et une innocuité favorables. Les essais de phase I / II de Sinovac ont porté sur un total de 743 volontaires sains âgés de 18 à 59 ans. Parmi ces patients, 143 sont en phase I et 600 en phase II. Aucun événement indésirable grave n’a été signalé dans les deux phases. L’essai de phase II a démontré que le vaccin crée des anticorps neutralisants 14 jours après l’administration. Le taux de séroconversion des anticorps est supérieur à 90%, ce qui suggère que le vaccin peut induire une réponse immunitaire positive.

Eli Lilly and Company signalé il avait recruté le premier patient dans son essai de phase III sur le baricitinib chez des adultes hospitalisés avec COVID-19. Le médicament est commercialisé sous le nom d’Olumiant pour les adultes atteints de polyarthrite rhumatoïde (PR) modérément à sévèrement active. La société prévoit d’inscrire 400 patients et sera dirigée aux États-Unis, en Europe et en Amérique latine. Il comprendra les patients hospitalisés qui ont au moins un marqueur élevé d’inflammation mais qui ne sont pas sous ventilation mécanique.

le Projet de co-immunité résultats annoncés de sa phase I de ses tests pour suivre et freiner la propagation du SRAS-CoV-2. Le projet est une collaboration entre l’Université de Louisville (Kentucky) et Louisville Healthcare CEO Council. La phase I a testé des travailleurs de la santé à Louisville. L’essentiel, c’est que les mesures de précaution contribuent à prévenir la transmission de la maladie parmi les agents de santé.

Veru inscrit le premier patient de son essai de phase II de VERU-111, un nouveau médicament de dépolymérisation des microtubules pour lutter contre le COVID-19. L’essai étudiera 40 patients hospitalisés, 20 avec VERU-111 et 20 avec placebo qui ont été testés positifs pour le SRAS-CoV-2 et qui sont à haut risque de SDRA.

Non lié à COVID-19

BeyondSpring annonce positive topline résultats de l’analyse intermédiaire prédéfinie de son essai de phase III PROTECTIVE-2 sur la plinabuline en association avec Neulasta d’Amgen par rapport à Neulasta seul dans la neutropénie induite par la chimiothérapie. Les résultats intermédiaires ont démontré une amélioration significative de la combinaison de deux médicaments dans le taux de prévention des neutropénies de grade 4. La plinabuline est un modulateur différencié des cellules immunitaires et des cellules souches.

Catalyseur Biosciences présenté l’efficacité finale et les données d’innocuité de son essai de phase IIb sur DalcA dans l’hémophilie B. Le médicament est un traitement par facteur IX (FIX) administré par voie sous-cutanée de nouvelle génération. Les données ont montré que 28 jours de DalcA par jour atteignaient des taux de FIX cibles protecteurs de plus de 12% chez tous les patients, avec des taux de FIX allant jusqu’à 27% et une demi-vie de 2,5 à 5,1 jours sans saignement.

Thérapie appliquée à condition de données complémentaires d’efficacité et de sécurité des biomarqueurs de soutien pour AT-007 dans la galactosémie à 40 mg / kg. Il a également lancé l’essai pédiatrique AT-007, ACTION-Galactosemia Kids, chez les enfants de 2 à 17 ans. Le médicament est un inhibiteur de l’aldose réductase pénétrante du SNC.

Brickell Biotech et Kaken Pharmaceuticals libéré positif Résultats de la phase III pour son essai de phase III du gel de bromure de sofprionium, 5% chez les patients japonais atteints d’hyperhidrose axillaire primaire. L’essai a étudié 281 patients japonais randomisés 1: 1 pour appliquer le médicament ou un gel de véhicule placebo sur les aisselles pendant 42 jours. Tous les patients avaient des scores de l’échelle de gravité de l’hyperhidrose (HDSS) égaux ou supérieurs à 3 et supérieurs ou égaux à 50 mg / 5 min de production de sueur gravimétrique (GSP) dans chaque aisselle au départ. Tous les critères d’efficacité primaires et secondaires ont montré des différences statistiquement significatives.

vTv Therapeutics présenté deux séances d’affiches au 80 American’s Diabetes Associatione Sessions scientifiques, présentant les données cliniques de l’étude positive de phase II Simplicit-T1 confirmant le potentiel du TTP399 à fournir des avantages au-delà de l’insuline seule dans le diabète de type 1. Le TTP399 est une pilule à prise unique quotidienne qui réduit l’HbA1c et améliore la durée de l’intervalle sans augmenter l’hypoglycémie ni aucun signal d’événements indésirables, notamment une acidocétose diabétique.

AbbVie a rapporté des résultats positifs de l’essai clinique VIALE-A de Venclexta plus azacytidine chez des patients atteints de leucémie aiguë myéloïde (LMA) non traités auparavant qui n’étaient pas admissibles à une chimiothérapie intensive. L’essai a montré une diminution de 34% du risque de décès par rapport à l’azacytidine en association avec un placebo seul. Les patients recevant l’association vénétoclax ont présenté une amélioration de la survie globale médiane de 14,7 mois par rapport à 9,6 mois dans le bras placebo et 66,4% des patients recevant l’association avaient une rémission complète composite par rapport à 28,3% avec le bras placebo azacytidine.

AbbVie’s Rinvoq (upadacitinib) en monothérapie amélioration démontrée dans la clairance cutanée et les démangeaisons dans son essai de phase III sur la dermatite atopique. Rinfoq est un inhibiteur oral, une fois par jour, sélectif et réversible de JAK étudié dans plusieurs maladies inflammatoires à médiation immunitaire. Il est approuvé pour la polyarthrite rhumatoïde modérément à sévèrement active.

Momenta Pharmaceuticals a annoncé des données positives en tête à partir d’une analyse intermédiaire de son étude de phase II Vivacity-MG du nipocalimab (M281) dans la myasthénie grave (gMG). Les quatre bras de traitement ont montré une efficacité dans les activités MG de la vie quotidienne (MG-ADL), le critère d’évaluation principal. Le nipocalimab est un anticorps monoclonal IgG1 anti-FcRn IgG1 entièrement sans affinité et à affinité élevée.

Genentech présenté données sur deux ans de la partie 1 de son essai pivot SUNFISH chez les patients âgés de 2 à 25 ans atteints d’atrophie musculaire spinale de type 2 ou 3. Le médicament a montré une amélioration significative de la fonction motrice après 24 mois par rapport aux données d’histoire naturelle.

Sarepta Therapeutics annoncé données sur l’innocuité et la tolérabilité à un an de quatre patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) qui ont reçu de la micro-dystrophine SRP-9001. SRP-9001 est une thérapie de transfert de gène conçue pour délivrer son gène codant pour la micro-dystrophine au tissu musculaire pour la production ciblée de protéine micro-dystrophine.

Janssen Pharmaceutical, une société Johnson & Johnson, annoncé résultats de son essai de phase III sur le daratumumab sous-cutané (Darzalex) dans l’amylose à chaîne légère nouvellement diagnostiquée. Les données ont montré que le médicament en association avec le cyclophosphamide, le bortézomib et la dexaméthasone (CyBorD) avait un taux de réponse complète (CR) hématologique plus élevé que CyBorD seul.

Produits pharmaceutiques Phathom annoncé il avait randomisé les premiers nouveaux patients dans chacun de ses deux essais cliniques de phase III depuis leur pause pendant la pandémie. Il s’agit des essais PHALCON-EE et PHALCON-HP de phase III de vonoprazan, un bloqueur d’acide compétitif par potassium (P-CAB). PHALCON-EE est dans l’oesophagite érosive; PHALCON-HP est administré aux patients H. pylori infection.

Ardelyx a annoncé des données positives de son essai NORMALIZE en cours sur le ténapanor en monothérapie ou en association avec le sevelamer chez des patients atteints d’insuffisance rénale chronique sous dialyse. Le ténapanor est un inhibiteur d’absorption du phosphate de premier ordre. Les données sont décrites comme «sans précédent en termes de proportion de patients capables d’atteindre des niveaux de phosphore sérique inférieurs à 4,6 mg / dl».

PTC Therapeutics annoncé données sur deux ans de la partie 1 de l’essai SUNFISH en SMA de type 2 ou 3 et nouvelles données préliminaires sur 12 mois de JEWELFISH. Les données ont montré que le médicament améliorait la fonction motrice par rapport aux données d’histoire naturelle.

Navidea Biopharmaceuticals annoncé inscription complète à son essai de phase IIb NAV3-31 en cours sur le tilmanocept dans la polyarthrite rhumatoïde. La société s’attend à ce que le dernier patient soit dépisté et évalué d’ici la fin de 2020.

Amarin Corporation données présentées de l’essai REDUCE-IT montrant que 4 g / jour de Vascepa (éthyle icosapent) ont entraîné une réduction significative de 23% du premier et du total des principaux événements cardiovasculaires indésirables composites primaires chez les patients diabétiques. Des diminutions de 30% et 29% ont été observées dans le premier et le total dur (3 points) MACE, le critère d’évaluation secondaire secondaire principal, respectivement.

Produits pharmaceutiques Biohaven données présentées de 25 résumés lors de la réunion scientifique annuelle virtuelle 2020 de l’American Headache Society (AHS). Les matériaux ont démontré l’efficacité, l’innocuité, la tolérabilité et la valeur pharmacoéconomique de Nurtec (rimegepant) pour la prévention de la migraine. Le médicament est le premier et le seul antagoniste des récepteurs du peptide apparenté au gène de la calcitonine (CGRP) dans un comprimé à désintégration orale approuvé par la FDA pour le traitement aigu de la migraine chez l’adulte.

Boehringer Ingelheim et Eli Lilly présenté de nouvelles analyses intermédiaires d’EMPRISE, une étude du monde réel de Jardiance (empagliflozine) chez plus de 200000 adultes atteints de diabète de type 2 dans les soins cliniques de routine par rapport aux inhibiteurs du DPP-4 ou aux agonistes des récepteurs du GLP-1. Les nouvelles données des deux analyses ont évalué les risques d’hospitalisation pour insuffisance cardiaque, de mortalité toutes causes confondues et de MACE, tandis que la deuxième comparait le risque de résultats cardiovasculaires chez 23000 adultes âgés de 66 ans et plus qui ont été traités avec Jardiance par rapport aux inhibiteurs du DPP-4 et aux BPL. 1 agonistes des récepteurs.

Eli Lilly annoncé Verzenio (abemaciclib) en association avec un traitement endocrinien adjuvant standard (ET) a atteint le critère principal de survie sans maladie invasive (IDFS), réduisant considérablement le risque de récidive ou de décès par cancer du sein par rapport à l’ET adjuvant standard seul. Celles-ci provenaient d’une analyse intermédiaire pré-planifiée de l’essai monarchE de phase III. Verzenio est le seul inhibiteur des CDK4 et 6 à démontrer une réduction statistiquement significative du risque de cancer pour les personnes atteintes d’un cancer du sein précoce à haut risque HR +, HER2.

Dermavant Sciences résultats publiés de son essai de phase IIb de tapinarof crème pour la dermatite atopique. Les analyses les plus récentes de l’essai ont montré une amélioration supérieure ou égale à 75% et supérieure ou égale à 90% de la zone et de l’indice de gravité de l’eczéma par rapport à la référence (EASI75, EASI90), en plus de la variation moyenne en pourcentage des scores EASI, la variation moyenne du pourcentage de la surface corporelle affectée et variation moyenne du score de gravité total.

MEDIAN Technologies annoncé le résultat d’une étude rétrospective préliminaire du risque de récidive du cancer primitif du foie basée sur un biomarqueur non invasif. La plateforme de découverte de biomarqueurs d’imagerie iBiopsy a produit les données sur l’une des trois indications.

BGG World terminé et publié les données d’un nouvel essai clinique sur son ApplePhenon sur la santé de la peau chez 59 femmes en bonne santé sur 12 semaines. L’ApplePhenon a réduit les coups de soleil après l’irradiation UV et a considérablement réduit l’augmentation delta de la formulation de mélanine après l’irradiation UV. ApplePhenon est produit à partir de pommes largement récoltées en Asie centrale et a un profil phytochimique marqué par une fraction oligomère et une procyanidine polymérique.

Systèmes ZetrOZ données publiées d’une étude ECR en double aveugle montrant que le traitement par ultrasons continus de faible intensité a considérablement réduit la douleur myofasciale du trapèze supérieur du cou et de l’épaule. Les résultats ont indiqué que l’application quotidienne d’un traitement échographique continu de 18720 joules à l’aide d’un dispositif portable de médecine soutenue (sam) a entraîné une amélioration cliniquement significative du score global de changement (GROC) pour les patients.

Pfizer et Sangamo Therapeutics fourni des données de suivi de l’étude de phase I / II Alta sur le giroctocogène fitelparvovec dans l’hémophilie A. Les cinq patients atteints d’hémophilie A sévère traités par la thérapie ont maintenu des niveaux d’activité du facteur VIII, avec une médiane de 64,2% par voie de dosage chromogénique. Aucun patient n’a présenté d’hémorragie ou n’a nécessité de perfusions de FVIII.

GenentechTecentriq et chimiothérapie a rencontré le critère d’évaluation principal de réponse pathologique complète améliorée, quel que soit le statut PD-L1 dans le cancer du sein triple négatif précoce. Tecentriq (atezolizumab) est l’inhibiteur du point de contrôle PD-L1 de Genentech.

Natera a commencé les inscriptions dans les essais cliniques CIRCULATE-Japon et BESPOKE CRC mesurant les résultats des tests de la maladie résiduelle moléculaire (MRD) de Signatera dans les cancers colorectaux réséquables des stades II-IV (CRC). Signatera est un test d’ADN tumoral circulant (ADNct) conçu sur mesure pour la surveillance du traitement et l’évaluation de la maladie résiduelle moléculaire chez les patients qui ont été précédemment diagnostiqués d’un cancer.

Eloxx Pharmaceuticals reprise de l’inscription en Israël et en Europe après une pause pendant la pandémie pour son essai de phase II sur ELX-02 dans la fibrose kystique (FK). ELX-02 est un candidat-médicament à petites molécules conçu pour restaurer la production de protéines fonctionnelles de pleine longueur.

Genentech, une société Roche, signalé que l’essai de phase III IPATential150 de l’ipatasertib en association avec l’abiratérone et la prednisone / prednisolone a atteint l’un des critères d’évaluation co-primaires et a raté l’autre dans le cancer de la prostate métastatique résistant à la castration (mCRPC) et dont les tumeurs avaient une perte de PTEN.

L’essai a rencontré la survie sans progression radiographique (rPFS). Le médicament en association avec l’abiratérone et la prednisone / prednisolone a montré une diminution statistiquement significative du risque d’aggravation ou de décès de la maladie par rapport à la norme de soins plus le placebo. Cependant, le deuxième critère d’évaluation co-primaire de la rPFS dans la population globale de l’étude n’a pas été atteint.

Finch Therapeutics signalé résultats positifs de la ligne de tête de PRISM3, son essai de phase II de CP101, un médicament pour le microbiome oral pour la prévention des C. difficile infection (CDI). Clostridioides difficile l’infection est une infection bactérienne résistante aux antibiotiques dangereuse. Le CP101 est un médicament de microbiome oral expérimental conçu pour délivrer des communautés de microbiome complètes dans une capsule orale à libération entérique. En plus d’être testé pour récurrent C. diff l’infection, il est à l’étude pour le traitement de l’hépatite chronique B.

L’essai PRISM3 a atteint le critère principal d’efficacité, avec 74,5% des patients CDI récurrents qui l’ont reçu atteignant une guérison clinique soutenue jusqu’à la huitième semaine. Cela a été comparé à 61,5% des patients du groupe témoin qui ont reçu une antibiothérapie standard, ce qui est statistiquement significatif. Le traitement a été bien toléré huit semaines après le traitement, sans événement indésirable grave lié au traitement.

CymaBay Therapeutics présenté de nouvelles données à partir d’un essai de phase II ouvert et terminé sur le seladelpar dans la cholangite biliaire primitive. Seladelpar est un agoniste PPARδ puissant, sélectif et oralement actif.

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