Infos Biotech – Praxis Precision Medicines lance plus de 100 millions de dollars pour faire progresser le pipeline de thérapies à impact élevé pour les troubles cérébraux – Act-in-biotech

CAMBRIDGE, Massachusetts – (FIL D’AFFAIRES) – Médicaments de précision Praxis, une entreprise de neurosciences génétiques au stade clinique, a lancé aujourd’hui avec plus de 100 millions de dollars de financement depuis sa création par des investisseurs de premier plan dans le domaine des sciences de la vie dirigés par un investisseur fondateur Blackstone Life Sciences (via les fonds Clarus antérieurs en 2016) ainsi que Novo Holdings, Vida Ventures, Eventide et d’autres fonds importants. Praxis déploie une approche de médecine de précision pour développer des thérapies à fort impact qui ciblent les mécanismes causaux sous-jacents des troubles cérébraux prévalents et rares avec une biologie de la maladie qui se chevauchent.

«La neurologie et la psychiatrie sont enfin prêtes pour une révolution dans la façon dont de nouvelles thérapies sont découvertes et développées, et l’approche de Praxis a le potentiel de changer le paysage du traitement», a déclaré Marcio Souza, président et chef de la direction de Praxis. «La combinaison de l’expertise de notre équipe dans le développement de médicaments sur le SNC, d’un aperçu de la biologie du SNC et de notre approche de la découverte de médicaments, nous positionne comme à l’avant-garde du développement de nouvelles thérapies du SNC.»

«La dépression et, plus largement, les troubles psychiatriques et neurologiques sont un besoin médical important et croissant qui n’est pas satisfait et qui a de profondes répercussions sur l’économie. Praxis vise à tirer parti des récentes percées en génétique pour développer des médicaments innovants qui peuvent améliorer la vie des nombreux patients qui en ont besoin », a déclaré Nicholas Galakatos, Ph.D., président du conseil d’administration de Praxis et directeur mondial de Blackstone Life Sciences .

Approche Praxis et pipeline

Praxis s’appuie sur des découvertes récentes dans la génétique de l’épilepsie, qui ont élucidé des gènes qui, lorsqu’ils sont dérégulés, entraînent une gamme de troubles neuropsychiatriques et du mouvement. En utilisant ces connaissances, Praxis fait rapidement progresser un pipeline de traitements qui ciblent spécifiquement les gènes contrôlant le déséquilibre de l’excitation et l’inhibition des circuits neuronaux au cœur de multiples troubles du SNC. Le portefeuille de la société est dirigé par PRAX-114, un GABAUNE modulateur allostérique positif (PAM) en phase 2 de développement pour le traitement du trouble dépressif majeur (TDM) et de la dépression périménopausique, et PRAX-944, un bloqueur des canaux calciques de type T, en phase 2 de développement pour le traitement des tremblements essentiels. Au cours de la prochaine année, Praxis prévoit de lancer son premier essai pivot pour PRAX-114 dans MDD, de rapporter des données de preuve de concept pour PRAX-944 dans les tremblements essentiels et de faire progresser ses programmes à un stade précoce dans le développement clinique pour les épilepsies rares et autres troubles neurologiques avec des mécanismes génétiquement validés.

« Comme cela a été réalisé en oncologie il y a des décennies, les connaissances génétiques récentes ont offert des opportunités significatives pour traiter les troubles cérébraux de manière entièrement différente et ciblée en fonction des voies spécifiques génétiquement validées conduisant à la maladie d’un patient », a déclaré Kiran Reddy, MD, co-fondateur et membre du conseil d’administration de Praxis. «Nous réduisons ces connaissances à la pratique, afin de créer de nouveaux médicaments qui pourraient modifier fondamentalement la voie de traitement et les résultats pour les patients souffrant de troubles cérébraux.»

Équipe fondatrice reconnue internationalement

Les fondateurs de Praxis sont des scientifiques et des cliniciens de renom menant la compréhension croissante de l’industrie de la génétique et de la biologie des cibles pathogènes dans les troubles psychiatriques et neurologiques.

Le Dr Reddy est partenaire en capital-risque et conseiller principal chez Blackstone Life Sciences. Auparavant, il faisait partie de l’équipe de direction de la stratégie d’entreprise chez Biogen et était associé associé chez Third Rock Ventures, où il a cofondé plusieurs sociétés de biotechnologie. Le Dr Reddy est neurologue et a commencé sa carrière en médecine universitaire au Harvard / Massachusetts General Hospital.

Co-fondateur David Goldstein, Ph.D. est directeur de l’Institut de médecine génomique et professeur au Département de génétique et de développement de l’Université Columbia. Les travaux du Dr Goldstein se concentrent sur de larges aspects de la médecine de précision et sont largement reconnus pour de multiples études influentes en génétique des populations et en génétique humaine, y compris celles du consortium Epi4K qui a découvert et caractérisé de nouveaux gènes d’épilepsie.

Cofondateur et directeur scientifique, Steven Petrou, Ph.D. est directeur du Florey Institute of Neuroscience and Mental Health, chef du département du Florey Institute de l’université de Melbourne en Australie, dirige le Ion Channels and Human Disease Laboratory. Le professeur Petrou est un leader reconnu dans le domaine des neuropathies des canaux ioniques dans les épilepsies pédiatriques rares et autres troubles neurodéveloppementaux. Ses recherches interdisciplinaires publiées se sont concentrées sur la génétique fonctionnelle et la génomique de l’épilepsie, l’élucidation des mécanismes de la maladie, le développement de plusieurs des premiers modèles animaux d’épilepsie génétique et la découverte et l’évaluation des approches de médecine de précision conséquentes.

PDG et équipe de direction en biotechnologie prospères

Avant de rejoindre Praxis en tant que président et chef de la direction, M. Souza était chez PTC Therapeutics, où il occupait des postes de direction depuis 2014, plus récemment en tant que chef de l’exploitation. Il a également occupé des postes de direction aux États-Unis et dans le monde chez NPS Pharmaceuticals, Shire et Genzyme. M. Souza est titulaire d’un diplôme en pharmacie et biochimie de l’Université de São Paulo et d’un MBA de la Fundação Dom Cabral au Brésil.

L’équipe de direction de Praxis est composée de chefs de file reconnus dans la découverte, le développement et la commercialisation de médicaments neuroscientifiques, dont Bernard Ravina, M.D., M.S., médecin-chef; Stuart Chaffee, Ph.D., MBA, directeur des affaires; Dr. Petrou., Co-fondateur et directeur scientifique; Marion Wittmann, Ph.D., vice-présidente de la biologie; Gabriel Martinez, Ph.D., vice-président de la chimie; Rosa Tarng, vice-présidente, gestion de portefeuille; et Karl Hansen, Ph.D., premier vice-président, CMC.

À propos de Praxis Precision Medicines

Praxis Precision Medicines est une société de neurosciences génétiques au stade clinique développant des thérapies révolutionnaires pour les patients et les familles touchés par des troubles cérébraux complexes et débilitants, y compris les troubles psychiatriques, les troubles du mouvement et les épilepsies pédiatriques rares. Ces domaines pathologiques partagent la génétique et la biologie des neurocircuits qui se chevauchent, ainsi qu’un besoin profond de nouvelles options thérapeutiques qui ciblent la cause sous-jacente de la maladie. Praxis propose un pipeline de médicaments révolutionnaires susceptibles de traiter plus précisément les troubles cérébraux. Pour plus d’informations, s’il vous plaît visitez www.praxismedicines.com.

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