Infos Biotech – Passage Bio reçoit une désignation de maladie pédiatrique rare pour PBGM01 pour les patients atteints de gangliosidose GM1 – PBGM01 entrera dans la clinique au quatrième trimestre 2020 – – Act-in-biotech

PHILADELPHIE, 21 mai 2020 (GLOBE NEWSWIRE) –Passage Bio, Inc. (NASDAQ: PASG), une société de médecine génétique axée sur le développement de thérapies transformatrices pour les troubles rares et monogéniques du système nerveux central, a annoncé aujourd’hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé à PBGM01 la désignation de maladie rare pédiatrique (RPD) pour le traitement de la gangliosidose GM1. Le PBGM01 est une thérapie génique délivrée par AAV actuellement en cours de développement pour le traitement de la gangliosidose infantile GM1 (GM1) et a déjà obtenu la désignation de médicament orphelin.

«Il s’agit de la deuxième désignation réglementaire que nous avons reçue de la FDA pour notre programme pilote en GM1 et reflète le besoin élevé non satisfait de cette population de patients», a déclaré Bruce Goldsmith, Ph.D, président et chef de la direction de Passage Bio. «En tant qu’entreprise, nous nous engageons à développer des thérapies qui transforment la vie des patients souffrant de graves troubles du SNC menaçant le pronostic vital. Nous pensons que PBGM01 a le potentiel de restaurer la progression du développement, permettant aux patients d’atteindre des étapes supplémentaires et d’améliorer la qualité de vie. Nous sommes impatients de faire progresser le PBGM01 dans les tests cliniques plus tard cette année. »

La désignation RPD est accordée par la FDA pour encourager les traitements pour les maladies graves ou potentiellement mortelles affectant principalement les enfants de 18 ans et moins et moins de 200 000 personnes aux États-Unis. Dans le cadre du programme de SPR, un promoteur qui reçoit l’approbation d’un médicament ou d’un produit biologique pour une «maladie pédiatrique rare» peut être admissible à un bon d’examen prioritaire qui peut être vendu ou transféré.

Passage prévoit de commencer un essai de phase 1/2 pour PBGM01 pour le traitement GM1 infantile au cours du quatrième trimestre de 2020. L’essai sera une étude ouverte, d’escalade de dose de PBGM01 administrée par une injection unique dans la cisterna magna intra, ou ICM , chez des sujets pédiatriques atteints de GM1 infantile.

À propos de GM1

La gangliosidose GM1 (GM1) est une maladie de stockage lysosomique récessif monogénique rare et souvent mortelle causée par des mutations du gène GLB1, qui code pour la bêta-galactosidase acide lysosomale (β-gal). Une activité bêta-gal réduite entraîne l’accumulation de niveaux toxiques de ganglioside GM1 dans les neurones à travers le cerveau, provoquant une neurodégénérescence progressant rapidement. GM1 se manifeste comme un continuum de la maladie et est plus grave sous la forme infantile, qui se caractérise par l’apparition au cours des 6 premiers mois de la vie d’une hypotonie (diminution du tonus musculaire), d’un dysfonctionnement du SNC progressif et d’une régression développementale rapide. L’espérance de vie des nourrissons atteints de GM1 est de deux à quatre ans, et les GM1 infantiles représentent environ 62,5% de l’incidence de 0,5 à 1 sur 100 000 naissances vivantes. À l’heure actuelle, il n’existe aucune thérapie approuvée pour modifier la maladie.

À propos de PBGM01

Le PBGM01 est une thérapie génique délivrée par AAV actuellement en cours de développement pour le traitement du GM1 infantile, dans laquelle les patients présentent des mutations dans le gène GLB1 provoquant peu ou pas d’activité enzymatique β-gal résiduelle et une neurodégénérescence ultérieure. PBGM01 utilise une capside AAVhu68 de nouvelle génération administrée par le biais de la magna intra-citerne (ICM) pour délivrer un gène GLB1 fonctionnel codant pour la β-gal au cerveau et aux tissus périphériques. En réduisant l’accumulation de gangliosides GM1, PBGM01 a le potentiel d’inverser la toxicité neuronale, restaurant ainsi le potentiel de développement. Dans les modèles précliniques, PBGM01 a démontré une large distribution cérébrale et une large absorption de l’enzyme β-gal dans le système nerveux central (SNC) et les organes périphériques critiques, suggérant un traitement potentiel pour le SNC et les manifestations périphériques de GM1. La société a reçu la désignation de médicament orphelin et de maladie pédiatrique rare pour PBGM01 pour les patients atteints de GM1 et prévoit de lancer un essai de phase 1/2 au quatrième trimestre de 2020 avec des données initiales de sécurité et de biomarqueurs de 30 jours attendues à la fin du premier semestre de 2021.

À propos de Passage Bio

Passage Bio est une société de médecine génétique axée sur le développement de thérapies transformatrices pour les troubles rares et monogéniques du système nerveux central avec des options de traitement limitées ou non approuvées. La société est basée à Philadelphie, en Pennsylvanie, et a conclu un accord de recherche, de collaboration et de licence avec l’Université de Pennsylvanie et son programme de thérapie génique (GTP). Le GTP mène des travaux précliniques de découverte et permettant l’IND et Passage Bio mène toutes les activités de développement clinique, de stratégie réglementaire et de commercialisation dans le cadre de l’accord. La société dispose d’un portefeuille de développement de six produits candidats, avec la possibilité d’en octroyer une licence à onze autres, avec des programmes pilotes dans la gangliosidose GM1, la démence frontotemporale et la maladie de Krabbe.

Énoncés prospectifs

Ce communiqué de presse contient des «déclarations prospectives» au sens et conformément aux dispositions de la sphère de sécurité de la Private Securities Litigation Reform Act de 1995, y compris, mais sans s’y limiter: nos attentes concernant le calendrier et l’exécution des étapes prévues , y compris nos soumissions IND prévues, le lancement d’essais cliniques et la disponibilité des données cliniques de ces essais; nos attentes quant à la capacité de nos collaborateurs et partenaires à exécuter des initiatives clés; la possibilité de recevoir et d’utiliser un bon RPD; et la capacité de nos principaux produits candidats à traiter les causes sous-jacentes de leurs troubles du SNC monogéniques cibles respectifs. Ces déclarations prospectives peuvent être accompagnées de mots tels que «objectif», «anticiper», «croire», «pourrait», «estimer», «attendre», «prévoir», «objectif», «avoir l’intention», «peut »,« Pourrait »,« plan »,« potentiel »,« possible »,« volonté »,« serait »et d’autres mots et termes de même signification. Ces déclarations impliquent des risques et des incertitudes qui pourraient faire en sorte que les résultats réels diffèrent sensiblement de ceux reflétés dans ces déclarations, notamment: notre capacité à développer, à obtenir l’approbation réglementaire et à commercialiser nos produits candidats; le calendrier et les résultats des études précliniques et des essais cliniques; le risque que les résultats positifs d’une étude préclinique ou d’un essai clinique ne soient pas reproduits dans les essais ultérieurs ou que le succès des essais cliniques à un stade précoce ne soit pas prédictif des résultats des essais cliniques à un stade ultérieur; les risques associés aux essais cliniques, y compris notre capacité à gérer adéquatement les activités cliniques, les préoccupations inattendues pouvant découler de données ou d’analyses supplémentaires obtenues au cours des essais cliniques, les autorités réglementaires peuvent exiger des informations supplémentaires ou d’autres études, ou peuvent ne pas approuver ou retarder l’approbation de nos candidats médicaments; la survenue d’événements de sécurité indésirables; l’incapacité à protéger et à faire respecter notre propriété intellectuelle et nos autres droits de propriété; l’incapacité à exécuter ou à réaliser avec succès les avantages prévus de nos initiatives stratégiques et de croissance; les risques liés aux défaillances ou brèches technologiques; notre dépendance à l’égard de collaborateurs et d’autres tiers pour le développement de produits candidats et d’autres aspects de nos activités, qui échappent à notre contrôle total; les risques associés aux retards actuels et potentiels, aux arrêts de travail ou aux perturbations de la chaîne d’approvisionnement causés par la pandémie de coronavirus; les risques associés aux réformes actuelles et potentielles des soins de santé; les risques liés à l’attraction et à la rétention du personnel clé; non-respect des exigences légales et réglementaires; les risques liés à l’accès aux marchés des capitaux et du crédit; et les autres risques et incertitudes décrits dans la section Facteurs de risque des documents que la société dépose de temps à autre auprès de la Securities and Exchange Commission (SEC) et d’autres rapports déposés auprès de la SEC. Passage Bio n’assume aucune obligation de mettre à jour publiquement toute déclaration prospective, écrite ou orale, qui peut être faite de temps à autre, que ce soit à la suite de nouvelles informations, de développements futurs ou autrement.

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