Infos Biotech – OPKO Health annonce les résultats intermédiaires de deux études RAYALDEE en cours– Act-in-biotech

MIAMI, 25 mars 2020 (GLOBE NEWSWIRE) – Opko Health, Inc. (NASDAQ: OPK) a annoncé aujourd’hui les résultats intermédiaires d’un essai clinique de phase 4 en cours comparant RAYALDEE.® avec trois schémas thérapeutiques courants pour l’hyperparathyroïdie secondaire (SHPT) chez les patients adultes atteints d’insuffisance rénale chronique (IRC) de stade 3 ou 4 et d’insuffisance en vitamine D, ainsi que les résultats provisoires d’un essai clinique de phase 2 en cours explorant la Innocuité et efficacité d’un RAYALDEE élevé à haute résistance en tant que nouveau traitement du SSPT chez les patients adultes atteints de MRC de stade 5 qui nécessitent une hémodialyse et une insuffisance en vitamine D.

Étude de phase 4 en tête-à-tête chez les patients de stade 3 ou 4 CKD

Dans cette étude de phase 4, environ 80 patients de plusieurs cliniques américaines. Etats-Unis Ils seront traités au hasard et ouvertement pendant 2 mois avec RAYALDEE, du cholécalciférol à haute dose, du calcifédiol à libération immédiate ou une combinaison de paricalcitol à faible dose et de cholécalciférol. À ce jour, 67 sujets se sont inscrits et 62 ont terminé le traitement. Les inscriptions devraient être terminées d’ici la fin du deuxième trimestre de cette année.

Des résultats provisoires pour tous les sujets subissant ou achevant un traitement indiquent qu’une dose quotidienne de 60 mcg de RAYALDEE est le seul des quatre schémas thérapeutiques éprouvés qui élève de manière fiable la 25-hydroxyvitamine D sérique totale à la fourchette 50 à 100 ng / ml, un niveau nécessaire pour supprimer efficacement l’hormone parathyroïdienne plasmatique élevée (iPTH) intacte chez les patients CKD (Ennis et al 2016, Strugnell et al 2019).

La réduction moyenne de l’iTHP observée jusqu’à présent avec RAYALDEE a dépassé 25% depuis le début du traitement précédent. Le cholécalciférol, à une dose de 300 000 unités internationales (UI) par mois, et le calcifédiol à libération immédiate, à une dose de 265 mcg / mois, comme approuvé en Europe, ont fait passer les taux sériques moyens de 25-hydroxyvitamine D à peu de chose supérieure à 30 ng / ml et a réduit l’iTHP plasmatique moyenne de moins de 10%. L’incapacité du cholécalciférol à élever la 25-hydroxyvitamine D sérique dans la plage cible souhaitée semble être due à l’augmentation du poids corporel observée chez les patients CKD. L’association de paricalcitol (1 mcg par jour passant à 2 mcg par jour) et de cholécalciférol (800 UI par jour) n’a eu aucun effet sur la 25-hydroxyvitamine D sérique, mais a réduit l’iTHP plasmatique à peu près dans la même mesure que RAYALDEE. Les activateurs des récepteurs de la vitamine D, tels que le paricalcitol, peuvent supprimer efficacement l’iTHP sans augmenter la 25-hydroxyvitamine D sérique, mais ne sont plus recommandés pour une utilisation de routine chez les patients de stade 3 ou 4 CKD selon le Clinique mondiale d’amélioration des résultats des maladies rénales (KDIGO) 2017 Guide de pratique mis à jour pour le trouble osseux minéral CKD (CKD-MBD).

Les résultats finaux de la phase 4 du test en cours sont attendus pour le second semestre 2020.

Essai de phase 2 chez des patients atteints d’une IRC de stade 5 sous dialyse

Cet essai de phase 2 est mené en deux cohortes successives, dont la première impliquera environ 44 patients de plusieurs centres de dialyse américains. Etats-Unis Traité au hasard et ouvertement avec RAYALDEE ou un placebo pendant 26 semaines. La deuxième cohorte impliquera environ 300 patients dans plusieurs pays traités au hasard, en double aveugle avec l’une des trois doses différentes de RAYALDEE ou placebo pendant 26 semaines, suivis de 26 autres semaines dans une extension en ouvert.

Les objectifs de la première cohorte sont les suivants: (1) évaluer si les patients peuvent tolérer la dose la plus élevée de RAYALDEE (900 mcg / semaine) utilisée dans la deuxième cohorte; (2) vérifier que le calcifediol, l’ingrédient actif de RAYALDEE, peut être activé en l’absence de reins fonctionnels; et (3) déterminer si RAYALDEE est capable de traiter le SHPT chez les patients atteints d’insuffisance rénale terminale.

Les résultats provisoires de 20 sujets qui ont terminé au moins 3 mois de traitement indiquent que les trois objectifs sont atteints. Plus précisément, RAYALDEE est (1) bien toléré (aucun changement significatif dans le calcium et le phosphore sériques ou une incidence plus élevée d’événements indésirables), (2) activé (les taux sériques de calcitriol, le métabolite actif, sont élevés), et ( 3) capable de traitement SHPT (une diminution ≥ 30% de l’iTHP est observée depuis le début du traitement précédent).

L’inscription complète est attendue au deuxième trimestre 2020 et les données finales finales sont attendues au troisième trimestre 2020.

« Nous sommes heureux d’annoncer des données préliminaires positives de l’essai comparatif de phase 4 en cours, suggérant que RAYALDEE peut augmenter plus efficacement la 25-hydroxyvitamine D sérique totale au niveau requis pour supprimer efficacement l’iTHP élevée », a déclaré Charles W. Bishop, PhD, directeur exécutif, OPKO Kidney Division. «Nous sommes également heureux d’annoncer des données de preuve de concept positives issues de l’essai de phase 2 en cours. Ces données sont en désaccord avec la croyance conventionnelle selon laquelle le calcifediol est peu susceptible d’être activé chez les patients qui n’ont pas de reins fonctionnels et, bien que tôt, indiquent que RAYALDEE peut être utile dans le traitement du SSPT dans la population mondiale croissante de patients atteints de dialyse. « 

À propos de RAYALDEE

RAYALDEE est une formulation à libération prolongée de calcifediol, une prohormone du calcitriol, la forme active de la vitamine D3. Le produit est le seul médicament approuvé par la Food and Drug Administration des États-Unis. Etats-Unis Il augmente la 25-hydroxyvitamine D sérique totale et abaisse les taux sanguins d’iTHP. RAYALDEE, approuvé pour le traitement du SSPT chez les adultes atteints d’insuffisance rénale chronique et d’insuffisance rénale chronique de stade 3 ou 4, a été lancé en novembre 2016. Il n’est pas encore approuvé pour les patients atteints d’IRC de stade 5 en dialyse.

À propos d’OPKO Health, Inc.

OPKO Health est une entreprise de soins de santé diversifiée. En matière de diagnostic, ses Laboratoires BioReference sont l’un des plus grands laboratoires cliniques à service complet du pays; GeneDx est une entreprise de tests génétiques en croissance rapide; Le test 4Kscore® est utilisé pour évaluer un risque individuel de cancer de la prostate pour un cancer agressif de la prostate après un PSA élevé et pour aider à décider des prochaines étapes, telles qu’une biopsie de la prostate; Claros® 1 est une plateforme de diagnostic au point de service avec un test PSA total approuvé par la FDA. Dans notre gamme de produits pharmaceutiques, RAYALDEE est notre premier produit pharmaceutique à être commercialisé. OPK88003, une oxynthomoduline une fois par semaine pour le diabète de type 2 et l’obésité, a rapporté des données positives issues d’un essai clinique de phase 2. Il fait partie d’une nouvelle classe d’agonistes doubles récepteurs GLP-1 / glucagon. OPK88004, un SARM (Selective Androgen Receptor Modulator) est actuellement à l’étude pour plusieurs indications possibles. Le produit le plus avancé de la société utilisant sa technologie CTP, une hormone de croissance humaine injectable une fois par semaine, a atteint avec succès son critère d’évaluation principal et ses critères d’évaluation secondaires clés dans une étude de phase 3 et s’est associé à Pfizer. OPKO possède également des installations de recherche, développement, production et distribution à l’étranger.

Déclaration de précaution sur les déclarations prospectives

Ce communiqué de presse contient des « déclarations prospectives », tel que ce terme est défini dans la Private Securities Litigation Reform Act de 1995 (PSLRA), dont les déclarations peuvent être identifiées par des mots tels que « attendre », « plans », « projets ». «volonté», «pourrait», «peut», «anticiper», «croire», «devrait», «avoir l’intention», «estimer» et d’autres mots d’importance similaire, y compris les efforts de développement de produits et les avantages escomptés de RAYALDEE, si et quand nous terminerons les études cliniques envisagées pour RAYALDEE et si les données finales de l’étude seront positives, notre capacité à développer et à commercialiser RAYALDEE, si RAYALDEE est capable de traiter le SSPT chez les patients atteints d’insuffisance rénale terminale, si RAYALDEE se révélera être efficace dans le traitement des patients atteints de MRC de stade 5 subissant une hémodialyse, si RAYALDEE sera plus efficace que les produits de comparaison pour augmenter le taux total de 25-hydroxyvitamine D sérique dans la plage de 50 à 100 ng / ml et supprimer l’hormone parathyroïdienne plasmatique élevée, ainsi que d’autres déclarations non historiques sur nos attentes, nos croyances ou nos intentions concernant nos activités, nos technologies et nos produits, notre situation financière, nos stratégies ou nos perspectives. De nombreux facteurs pourraient faire en sorte que nos activités ou nos résultats réels diffèrent sensiblement des activités et des résultats prévus dans les futurs états. Ces facteurs comprennent ceux décrits dans nos rapports annuels sur formulaire 10-K déposés et à déposer auprès de la Securities and Exchange Commission et dans nos autres dépôts auprès de la Securities and Exchange Commission, ainsi que les problèmes de liquidité et les risques inhérents à le financement et l’obtention des approbations réglementaires pour de nouveaux produits et traitements commercialement viables et compétitifs, le succès de notre relation avec nos partenaires commerciaux pour RAYALDEE, que les résultats cliniques passés d’efficacité et de sécurité peuvent ne pas être reproductibles ou indicatifs de résultats futurs, Les produits en vente libre et sur ordonnance, ainsi que les produits en développement par d’autres, peuvent être aussi efficaces que nos produits pour les indications étudiées. En outre, les déclarations prospectives peuvent également être affectées par des facteurs généraux du marché, le développement de produits compétitifs, la disponibilité des produits, les lois et réglementations fédérales et étatiques, le processus réglementaire pour les nouveaux produits et indications, les problèmes de fabrication qui peuvent survenir, les positions de brevets et litiges. , Entre autres. Les déclarations prospectives contenues dans ce communiqué de presse se réfèrent uniquement à la date à laquelle les déclarations ont été faites et nous n’assumons aucune obligation de mettre à jour les déclarations prospectives. Nous prévoyons que tous les énoncés prospectifs sont assujettis aux dispositions protectrices de la LRTFP.

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