Infos Biotech – ML Bio Solutions de BridgeBio Pharma annonce le dosage du premier sujet de l’essai clinique de phase 1 de BBP-418 pour la dystrophie musculaire de la ceinture scapulaire de type 2i (LGMD2i)– Act-in-biotech

  • ML Bio Solutions a commencé un essai clinique de phase 1 de BBP-418 chez des volontaires sains
  • L’étude initiale parrainée par ML Bio Solutions recrute des patients LGMD2i dans douze sites aux États-Unis. Etats-Unis Et à l’international, en collaboration avec le consortium LGMD-GRASP

SAN FRANCISCO, 11 juin 2020 (GLOBE NEWSWIRE) – BridgeBio Pharma, Inc. (Nasdaq: BBIO), affilié à ML Bio Solutions, a annoncé aujourd’hui que le premier sujet avait été dosé dans l’essai clinique de phase 1 de BBP-418, une thérapie à petites molécules administrée par voie orale en cours d’évaluation pour le traitement de la dystrophie. Muscle de la ceinture scapulaire de type 2i (LGMD2i) L’essai clinique de phase 1 est conçu pour évaluer l’innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et l’effet alimentaire du BBP-418 chez des volontaires sains. En collaboration avec le consortium GRASP-LGMD basé à Virginia Commonwealth University, dirigé par Nicholas Johnson, M.D., M.S.C.I., ML Bio Solutions inscrit également une étude multicentrique LGMD2i aux États-Unis. Etats-Unis Et l’Europe. ML Bio Solutions a également annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis avait approuvé sa demande de recherche sur les nouveaux médicaments (IND) pour BBP-418 en mars 2020.

« L’acceptation par la FDA de la nouvelle demande de médicament expérimental pour BBP-418 marque un tournant pour les patients LGMD2i, qui n’ont actuellement pas d’options de traitement spécifiques. BBP-418 s’est avéré efficace dans les modèles animaux. légère et sévère LGMD2i, et le début de l’essai de phase 1 nous rapproche un peu plus de traduire son potentiel à changer le cours de cette maladie incurable et débilitante « , a déclaré Uma Sinha, Ph .D., directeur scientifique de ML Bio Solutions et BridgeBio.

Le LGMD2i est une dystrophie musculaire héréditaire qui est associée à deux copies mutantes d’un gène appelé protéine liée à la fukutine (FKRP). L’enzyme FKRP permet le bon fonctionnement d’une protéine alpha-distroglycane (a-DG) entièrement glycosylée dans les cellules musculaires. Alors que la α-DG entièrement glycosylée ancre l’intérieur et l’extérieur des cellules pour agir comme un « tampon », la α-DG hypoglycosylée, comme dans le LGMD2i et les fukutinopathies, conduit à des cellules musculaires qui ne peuvent pas résister au stress de La normalité. Activités cellulaires La thérapie orale ML Bio Solutions BBP-418 est conçue pour améliorer la fonction d’enzymes telles que le FKRP afin de restaurer les niveaux de glycosylation de la protéine α-DG et ainsi retrouver sa fonctionnalité tampon. L’espoir est que BBP-418 sera en mesure de changer le pronostic des patients LGMD2i, qui subissent une perte progressive de la force musculaire squelettique, respiratoire et cardiaque entraînant une perte d’allure, le besoin d’assistance respiratoire, et même décès par insuffisance cardiaque et ceux qui n’ont aujourd’hui que des options de traitement palliatif. BBP-418 a précédemment reçu la désignation de médicament orphelin pour LGMD2i de la FDA.

À ce stade crucial, ML Bio Solutions a nommé un directeur médical, Douglas Sproule, M.D. M.Sc., pour diriger le développement clinique, ainsi que la stratégie et les questions réglementaires pour BBP-418. Le Dr Sproule est un spécialiste neuromusculaire pédiatrique formé qui a récemment occupé le poste de vice-président du développement clinique et des affaires médicales et chef de la zone thérapeutique de l’atrophie musculaire spinale (AME) chez AveXis.

« C’est un privilège de rejoindre ML Bio Solutions, car il fait progresser rapidement un médicament oral susceptible de traiter les patients LGMD2i, ainsi que d’autres alpha-dystroglycanopathies aux États-Unis, dans l’Union européenne et dans le reste du monde. » Les données des études initiales et de phase 1 en cours, les conseils de nos conseillers scientifiques et cliniques de classe mondiale et les contributions de la FDA et d’autres autorités réglementaires éclaireront et accéléreront le développement du BBP-418 pour répondre à un besoin critique non satisfait. de nouvelles options de traitement dans LGMD2i », a déclaré le Dr Sproule.

«Le potentiel d’un traitement modifiant la maladie de ML Bio Solutions pour LGMD2i représente un phare d’espoir pour notre communauté. Nous sommes prêts à fournir des conseils sur les besoins et les expériences des patients et des soignants pour informer le développement du BBP-418 afin de garantir qu’il puisse avoir le maximum d’impact potentiel et d’avantages pour les patients « , a déclaré Kathryn Bryant, PDG et fondatrice de la Speak Foundation, une organisation dirigée par des patients pour les personnes atteintes de dystrophie musculaire de la ceinture scapulaire.

À propos du consortium GRASP-LGMD (Résolution génétique et évaluations pour résoudre les phénotypes dans LGMD)

Le consortium GRASP-LGMD rassemble une équipe internationale de spécialistes neuromusculaires, de scientifiques de base, de physiothérapeutes, de généticiens, d’informaticiens et de défenseurs des patients pour aborder les questions liées aux: diagnostics; élaboration de la mesure des résultats, engagement des patients; et le développement thérapeutique, pour faire progresser l’état de la recherche sur les LGMD et la volonté de soutenir la traduction de la science en développement thérapeutique. Pour plus d’informations, visitez: http://www.grasp-lgmd.org

À propos de l’étude d’introduction au consortium GRASP parrainée par ML Bio Solutions:

Actuellement, une première étude recrute des patients avec un diagnostic génétique confirmé de LGMD2i dans 12 centres aux États-Unis. Etats-Unis Et l’Europe de collecter des données sur les évaluations des résultats cliniques, ainsi que des biomarqueurs musculaires spécifiques à la maladie et des biomarqueurs d’imagerie IRM qui peuvent être utilisés pour éclairer les futurs essais d’études pharmacologiques sur LGMD2i. Pour plus d’informations, visitez: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04202627 Ou contactez info@mlbiosolutions.com

À propos de ML Bio Solutions

ML Bio Solutions, une filiale de BridgeBio Pharma, est une société de biotechnologie spécialisée dans le développement d’une petite molécule comme thérapie de supplémentation de substrat oral pour LGMD2i. ML Bio Solutions est dirigée par une équipe de cadres chevronnés en biotechnologie et, avec les patients et les médecins, vise à mettre sur le marché des traitements sûrs et efficaces le plus rapidement possible. Pour plus d’informations, visitez mlbiosolutions.com.

À propos de BridgeBio Pharma

BridgeBio est une équipe de découvreurs de médicaments, de développeurs et d’innovateurs expérimentés qui travaillent à créer des médicaments qui changent la vie et qui ciblent les maladies génétiques bien caractérisées à leur source. BridgeBio a été fondée en 2015 pour identifier et promouvoir les médicaments transformateurs pour traiter les patients souffrant de maladies mendéliennes, qui sont des maladies qui résultent de défauts d’un seul gène et de cancers avec des facteurs génétiques clairs. Le portefeuille de BridgeBio de plus de 20 programmes de développement comprend des produits candidats allant de la découverte précoce au développement de stade avancé. Pour plus d’informations, visitez bridgebio.com.

Déclarations prospectives de BridgeBio Pharma

Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives. Les déclarations que nous faisons dans ce communiqué de presse peuvent inclure des déclarations qui ne sont pas des faits historiques et sont considérées comme prospectives au sens de l’article 27A du Securities Act de 1933, tel que modifié (le « Securities Act »), et de l’article 21E du Securities Exchange Act de 1934, tel que modifié (le « Exchange Act »), qui est généralement identifié par l’utilisation de mots tels que « anticipe », « estime », « estime », « attend », « cherche » , « peut » « Plans », « projets », « recherche », « devrait », « volonté » et variantes de ces mots ou expressions similaires. Nous avons l’intention que ces déclarations prospectives soient couvertes par les dispositions de la sphère de sécurité pour les déclarations prospectives contenues dans la section 27A de la Securities Act et la section 21E de la Exchange Act et nous faisons cette déclaration afin de nous conformer à ces dispositions de refuge. Ces déclarations prospectives, y compris les déclarations concernant le calendrier et le succès de l’essai clinique de phase 1 de ML Bio Solutions sur le BBP-418 pour le traitement du LGMD2i, les attentes, les plans et les perspectives concernant le processus d’approbation réglementaire de ML Bio Solutions pour BBP-418, la capacité de BBP-418 à traiter LGMD2i chez l’homme, ainsi que le calendrier et le succès de la date de début de la phase 1 de BBP-418, reflètent nos opinions actuelles sur nos plans, nos intentions , attentes, stratégies et perspectives, qui sont basées sur les informations dont nous disposons actuellement et sur les hypothèses que nous avons formulées. Bien que nous croyions que nos plans, intentions, attentes, stratégies et perspectives, tels que reflétés ou suggérés dans ces déclarations prospectives, sont raisonnables, nous ne pouvons garantir que les plans, intentions, attentes ou stratégies seront ou seront réalisés. De plus, les résultats réels peuvent différer sensiblement de ceux décrits dans les déclarations prospectives et seront affectés par un certain nombre de risques, d’incertitudes et d’hypothèses, y compris, mais sans s’y limiter, la capacité de ML Bio Solutions à poursuivre et achever sa phase clinique 1. Essai BBP-418 pour le traitement LDMD2i, succès continu de la collaboration de ML Bio Solutions avec le consortium GRASP-LGMD basé à Virginia Commonwealth University, les données antérieures issues d’études précliniques ne sont pas indicatives des données des essais cliniques futurs, La capacité de ML Bio Solutions à faire progresser BBP-418 dans le développement clinique conformément à ses plans, la capacité de BBP-418 à traiter LGMD2i, ainsi que les risques présentés dans la section Facteurs de risque du dernier rapport trimestriel de BridgeBio Pharma sur le formulaire 10-Q et autres dépôts auprès de la SEC de BridgeBio Pharma. En outre, ML Bio Solutions opère dans un environnement hautement compétitif et en évolution rapide dans lequel de nouveaux risques surviennent de temps à autre. Sauf si la loi applicable l’exige, nous n’assumons aucune obligation de mettre à jour publiquement les déclarations prospectives, que ce soit à la suite de nouvelles informations, d’événements futurs ou autrement.

Contact avec les médias:

Grace Rauh, BridgeBio Pharma
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John Grimaldi, McClellan Burns
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212-213-0006 ext. 362

Source: BridgeBio Pharma

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