Infos Biotech – Lysogene annonce des mises à jour majeures dans l’essai clinique de phase 2/3 d’AAVance avec LYS-SAF302 dans MPS IIIA– Act-in-biotech

PARIS–(FIL COMMERCIAL) – Actualités réglementaires:

Lysogène (Paris: LYS) (FR0013233475 – LYS), une société de plateforme de thérapie génique de phase 3 ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), a annoncé aujourd’hui que, après des discussions avec le United States Food and Drug Administration (FDA), une suspension clinique a été délivrée pour l’essai clinique AAVance (NCT03612869), un essai clinique mondial de phase 2/3 de LYS-SAF302, une thérapie génique pour le traitement de la mucopolysaccharidose de type IIIA (MPS IIIA, également connue sous le nom de syndrome de Sanfilippo type A). À ce jour, 19 patients sur 20 ont été traités, et tous les patients restent dans l’étude et sont suivis par le protocole de l’étude. Les critères d’évaluation des essais primaires et secondaires sont basés sur les analyses de ces 19 patients déjà inscrits et il n’y a aucun impact prévu sur les délais actuels des essais cliniques.

La rétention clinique fait suite à des observations chez certains patients de résultats IRM localisés aux sites d’injection intracérébrale. La nature localisée des résultats suggère un lien possible avec l’accouchement. À ce jour, aucun symptôme clinique n’a été observé qui peut être directement attribué aux résultats de l’IRM observés, et tous les résultats ont été signalés aux autorités compétentes, aux comités d’éthique et au DSMB (Data Security Monitoring Board) du tester. Tous les participants à l’essai continuent d’être étroitement surveillés par leurs équipes de soins. Une voie à suivre avec la FDA a été discutée et Lysogene espère recueillir des informations supplémentaires pour mieux comprendre le profil de sécurité du LYS-SAF302.

« Je voudrais remercier les familles pour leur participation à l’étude » m’a dit Dre Sophie Olivier, directrice médicale de Lysogene. « Nous considérons que la sécurité des patients est la plus haute priorité et nous pensons que le développement clinique du LYS-SAF302 peut offrir des avantages significatifs aux patients atteints de cette maladie dévastatrice. Nous allons maintenant nous concentrer sur la collecte d’informations supplémentaires et continuer à travailler avec la FDA pour déterminer la voie à suivre. »

À propos de Lysogene

Lysogene est une société de thérapie génique spécialisée dans le traitement des maladies orphelines du système nerveux central (SNC). La société a développé une capacité unique pour permettre la livraison sûre et efficace de thérapies géniques au SNC pour traiter les maladies lysosomales et d’autres troubles génétiques du SNC. Un essai clinique de phase 2/3 sur le MPS IIIA est en cours en association avec Sarepta Therapeutics, Inc. et un essai clinique de phase 1/3 sur la gangliosidose GM1 est en préparation. Conformément aux accords signés entre Lysogene et Sarepta Therapeutics, Inc., Sarepta Therapeutics, Inc. détiendra les droits commerciaux exclusifs de LYS-SAF302 aux États-Unis et sur les marchés hors Europe; et Lysogene maintiendra l’exclusivité commerciale du LYS-SAF302 en Europe. Lysogene collabore également avec un partenaire académique pour définir la stratégie de développement du traitement du syndrome du X fragile, une maladie génétique liée à l’autisme. www.lysogene.com.

Énoncé prospectif

Ce communiqué de presse peut contenir certains énoncés prospectifs, notamment en ce qui concerne les progrès de la société dans ses essais cliniques de phase 2-3 et les sorties de fonds. Bien que la Société estime que ses attentes sont basées sur des hypothèses raisonnables, toutes les déclarations autres que les déclarations de faits historiques incluses dans ce communiqué de presse sur les événements futurs sont sujettes (i) à des modifications sans préavis, (ii) à des facteurs indépendants de la volonté de la Société, (iii) les résultats des essais cliniques, (iv) les coûts de fabrication plus élevés et (v) les réclamations possibles sur ses produits. Ces déclarations peuvent inclure, sans limitation, toute déclaration qui est précédée, suivie ou comprend des mots tels que « objectif », « croire », « attendre », « cibler », « faire semblant », « peut », « anticiper », « estimer », «  » Plan « , » objectif « , » projet « , » volonté « , » peut avoir « , » probable « , » devrait « , » serait « , » pourrait « et d’autres mots et termes de signification similaire ou négative. Les déclarations prospectives sont sujettes à des risques et incertitudes inhérents indépendants de la volonté de la Société qui pourraient faire en sorte que les résultats, performances ou réalisations réelles de la Société soient sensiblement différents des résultats, performances ou réalisations attendus, exprimés ou implicites. Une telle liste et description de ces risques, incertitudes et autres risques figurent dans les documents réglementaires de la Société déposés auprès de l’Autorité des Finances, inclus dans le document de référence 2019 (Document de référence ncia), enregistrée auprès des autorités de marché françaises le 30 avril 2020 sous le numéro D.20-0427, ainsi que les présentations et rapports futurs de la Société. De plus, ces déclarations prospectives ne sont valables qu’à la date de ce communiqué de presse. Les lecteurs sont priés de ne pas se fier indûment à ces déclarations prospectives. Sauf si la loi l’exige, la Société n’assume aucune obligation de mettre à jour publiquement ces déclarations prospectives ou de mettre à jour les raisons pour lesquelles les résultats réels pourraient différer sensiblement de ceux anticipés dans les déclarations prospectives, même si de nouvelles informations sont disponibles dans le avenir. Si la Société met à jour un ou plusieurs énoncés prospectifs, il ne devrait pas être déduit qu’elle fera ou ne fera pas de mises à jour supplémentaires concernant ces ou d’autres énoncés prospectifs.

Ce communiqué de presse a été préparé en français et en anglais. En cas de divergence entre les deux textes, la version française sera remplacée.

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