Infos Biotech – La FDA approuve le traitement oral de l’atrophie musculaire spinale– Act-in-biotech

ARGENT PRINTEMPS, Md., 7 août 2020 / PRNewswire / – La Food and Drug Administration des États-Unis a approuvé aujourd’hui Evrysdi (risdiplam) pour traiter les patients âgés de deux mois ou plus atteints de atrophie musculaire de la colonne vertébrale (SMA), une maladie génétique rare et souvent mortelle qui affecte la force et le mouvement des muscles. Il s’agit du deuxième médicament et du premier médicament oral approuvé pour traiter cette maladie.

« Evrysdi est le premier médicament pour cette maladie qui peut être pris par voie orale, offrant une option de traitement importante pour les patients atteints de SMA, après l’approbation du premier traitement pour cette maladie dévastatrice il y a moins de quatre ans », a-t-il déclaré. Billy Dunn, MD, directeur du Bureau des neurosciences au Centre d’évaluation et de recherche sur les médicaments de la FDA.

La SMA est une maladie héréditaire qui provoque une faiblesse musculaire et une atrophie parce que les patients perdent des neurones moteurs inférieurs (cellules nerveuses) qui contrôlent le mouvement. Evrysdi contient un modificateur d’épissage d’ARN dirigé par le motoneurone 2 pour la survie. L’efficacité d’Evrysdi pour le traitement des patients atteints de SMA de l’enfance et d’apparition tardive a été évaluée dans deux études cliniques. L’étude SMA chez le nourrisson comprenait 21 patients âgés en moyenne de 6,7 mois au début de l’étude. Dans cette étude ouverte, l’efficacité a été établie sur la base de la capacité de rester assis sans soutien pendant au moins 5 secondes et de la survie sans ventilation permanente. Après 12 mois de traitement, 41% des patients ont pu s’asseoir de manière indépendante pendant plus de cinq secondes, une différence significative par rapport à la progression naturelle de la maladie car presque tous les nourrissons sans traitement SMA infantile ne peuvent pas s’asseoir debout. indépendamment. Après 23 mois ou plus de traitement, 81% des patients étaient en vie sans ventilation permanente, ce qui représente une nette amélioration par rapport à la progression typique de la maladie sans traitement.

Les patients atteints de SMA tardive ont été évalués dans une deuxième étude randomisée et contrôlée par placebo. L’étude a inclus 180 patients SMA âgés de 2 à 25 ans. Le critère d’évaluation principal était le changement par rapport à la ligne de base du score total MFM32 (un test de la fonction motrice) à un an. Les patients prenant Evrysdi ont vu une augmentation moyenne de 1,36 de leur score à un an, contre une diminution de 0,19 chez les patients recevant le placebo (traitement inactif).

Les effets indésirables les plus courants d’Evrysdi sont la fièvre, la diarrhée, les éruptions cutanées, les ulcères dans la région de la bouche, les douleurs articulaires (arthralgie) et les infections des voies urinaires. Les patients atteints de SMA de l’enfance ont eu des effets secondaires similaires à ceux atteints de SMA tardive. Les effets secondaires supplémentaires pour la population infantile comprennent l’infection des voies respiratoires supérieures, la pneumonie, la constipation et les vomissements. Les patients doivent éviter de prendre Evrysdi avec des médicaments qui sont des substrats d’extrusion de toxines et plusieurs médicaments car Evrysdi peut augmenter les concentrations plasmatiques de ces médicaments.

La FDA a accordé cette demande désignation accélérée et examen prioritaire. Le médicament a également reçu désignation de médicament orphelin, qui offre des incitations pour aider et encourager le développement de médicaments pour les maladies rares. L’application a reçu un Bon d’examen prioritaire pour les maladies pédiatriques rares.

La FDA a accordé cette approbation d’Evrysdi à Genentech, Inc.

Ressources supplémentaires:

Contact avec les médias: Lindsey O’Keefe, 240-731-9982
Demandes des consommateurs: Email, 888-INFO-FDA

La FDA, une agence du département américain de la Santé et des Services sociaux, protège la santé publique en garantissant la sécurité, l’efficacité et la sécurité des médicaments, vaccins et autres produits biologiques à usage humain et dispositifs médicaux pour les humains et les vétérinaires. L’agence est également responsable de la sûreté et de la sécurité des approvisionnements alimentaires, des cosmétiques, des compléments alimentaires, des produits qui émettent des radiations électroniques et de la réglementation des produits du tabac de notre pays.

Logo de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis (PRNewsfoto / FDA)

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SOURCE US Food and Drug Administration.

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