Infos Biotech – La FDA approuve le premier traitement pour les maladies rares qui provoquent de faibles taux de phosphate sanguin et un ramollissement osseux– Act-in-biotech

RESSORT ARGENTÉ, MD., 18 juin 2020 / PRNewswire / – Aujourd’hui, États-Unis Food and Drug Administration (FDA) L’injection approuvée de Crysvita (burosumab-twza) pour le traitement des patients de deux ans et plus atteints d’ostéomalacie induite par une tumeur (TIO), une maladie rare caractérisée par le développement de tumeurs qui provoquent des os affaiblis et affaiblis. Les tumeurs associées aux TIO libèrent une substance semblable à une hormone peptidique connue sous le nom de facteur de croissance des fibroblastes 23 (FGF23) qui abaisse les niveaux de phosphate.

« Le traitement TIO se concentre sur l’identification et l’élimination de la tumeur à l’origine de la maladie. Cependant, lorsque cela n’est pas possible, Crysvita peut aider à augmenter les niveaux de phosphate dans le sang », a-t-il déclaré. Theresa E. Kehoe, M.D., directeur par intérim de la Division d’endocrinologie générale du FDA Center for Drug Evaluation and Research. « En tant que première thérapie approuvée par la FDA pour traiter cette maladie débilitante, l’action d’aujourd’hui est une étape importante dans la recherche d’options de traitement pour les patients vivant avec des TIO dont la tumeur ne peut être trouvée ou enlevée. »

Le FGF23 régule les niveaux de phosphate, un électrolyte qui joue un rôle important dans l’entretien des os, la production d’énergie par les cellules et la fonction nerveuse. Lorsqu’il n’y a pas assez de phosphate dans le corps, les os commencent à se ramollir et à s’affaiblir, provoquant une ostéomalacie (ramollissement marqué des os).

La sécurité et l’efficacité de Crysvita ont été évaluées dans deux études qui ont ensemble recruté 27 adultes atteints de TIO. Dans les deux études, les patients ont reçu Crysvita toutes les quatre semaines. Pour la première étude, la moitié des patients ont atteint des niveaux de phosphate normaux jusqu’à la semaine 24 et ont maintenu des niveaux de phosphate normaux ou presque normaux jusqu’à la semaine 144. Dans la deuxième étude, 69% des participants ont atteint des niveaux de phosphate normaux jusqu’à à la semaine 24 et ils ont maintenu un phosphate normal ou presque normal. jusqu’à la semaine 88. Les résultats des scintigraphies osseuses chez les patients de la première étude suggéraient également la guérison de lésions osseuses liées à l’ostéomalacie (ramollissement des os).

Des réactions d’hypersensibilité telles que des éruptions cutanées et de l’urticaire ont été rapportées chez des patients prenant Crysvita. En cas de réactions d’hypersensibilité sévères, les patients doivent arrêter de prendre Crysvita et parler à leur professionnel de la santé d’un traitement médical supplémentaire. De plus, des niveaux de phosphore plus élevés que la normale peuvent être associés à un risque accru de néphrocalcinose (un trouble qui survient lorsque trop de calcium est déposé dans les reins).

Les effets indésirables les plus fréquemment rapportés chez les adultes atteints de TIO prenant Crysvita étaient les abcès dentaires (infection), les spasmes musculaires, les étourdissements, la constipation, la réaction au site d’injection, les éruptions cutanées et les maux de tête.

Les patients prenant du phosphate oral ou de la vitamine D active, ceux qui ont des niveaux de phosphate sérique dans ou au-dessus de la plage normale pour leur âge, et les patients souffrant d’insuffisance rénale sévère ou d’insuffisance rénale terminale ne doivent pas prendre Crysvita.

Crysvita est également approuvé par la FDA pour traiter les adultes et les enfants de 6 mois et plus atteints d’hypophosphatémie liée à l’X, ce qui provoque de faibles niveaux de phosphate dans le sang et entraîne une altération de la croissance et du développement osseux chez les enfants et les adolescents. La FDA a accordé l’approbation de Crysvita à Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

Ressources additionnelles:

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Demandes des consommateurs: Courrier électronique, 888-INFO-FDA

La FDA, une agence du département américain de la Santé et des Services sociaux. Les États-Unis protègent la santé publique en garantissant la sécurité, l’efficacité et la sécurité des médicaments, vaccins et autres produits biologiques à usage humain et des dispositifs médicaux pour les humains et les vétérinaires. L’agence est également responsable de la sécurité de l’approvisionnement en aliments, cosmétiques, compléments alimentaires, produits émettant des rayonnements électroniques de notre pays et de réglementer les produits du tabac.

Logo de la Food and Drug Administration des États-Unis (FDA) (PRNewsfoto / FDA)

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SOURCE Food and Drug Administration des États-Unis. Etats-Unis

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