Infos Biotech – Jesse’s Journey accorde 1 million de dollars pour lancer un essai clinique sur la dystrophie musculaire de Duchenne au Canada– Act-in-biotech

LONDRES, IN, 10 juin 2020 / CNW / – Le voyage de Jesse, Du Canada leader dans la recherche financée par la dystrophie musculaire de Duchenne, est fier d’annoncer 1 million de dollars Subvention pour un essai clinique évaluant la vamorolone chez les enfants et les adolescents vivant avec Duchenne, la maladie génétique mortelle la plus courante diagnostiquée dans l’enfance.

Cette annonce marquer deux Réalisations novatrices pour l’organisme de bienfaisance canadien: la première fois qu’il donne un million de dollars à un seul projet et à financer directement un essai clinique pour les enfants plus âgés et les adolescents, une tranche d’âge souvent négligée dans les essais cliniques.

Dr Eric Hoffman et son équipe ReveraGen BioPharma Nous avons trouvé un moyen de modifier la chimie des corticostéroïdes standard, la norme de soins actuelle, et nous avons développé une nouvelle molécule qui conserve des avantages anti-inflammatoires mais perd une grande partie de l’activité associée aux effets secondaires.

ReveraGen a terminé avec succès les programmes de phase I et II démontrant que le traitement à la vamorolone a entraîné des améliorations de la force et de la mobilité pendant six mois et a été conservé pendant un an et demi de traitement. Surtout, aucun effet secondaire clé, comme un retard de croissance, n’a été observé et les enfants ont grandi normalement. Ces données confirment que la vamorolone a le potentiel de remplacer les corticostéroïdes comme traitement standard pour les enfants et les jeunes adultes atteints de Duchenne. Son programme de phase III est actuellement en cours.

Cette enquête révolutionnaire ne serait pas possible sans l’investissement financier de Jesse’s Journey.

« L’essai clinique VBP15-006, financé par Jesse’s Journey, fournira les premières données pour le traitement par vamorolone chez les très jeunes enfants sans traitement Duchenne préalable (2 à 4 ans), ainsi que les premières données chez les enfants plus âgés avec Duchenne déjà traités avec des corticostéroïdes et passé à la vamorolone « , a déclaré le Dr Hoffman.

Le financement de Jesse’s Journey garantit que les sites Canada Il sera accompagné pour recruter des enfants avec Duchenne pour la nouvelle étude.

« Les familles vivant avec Duchenne de l’autre côté Canada et les centres médicaux universitaires ont été d’excellents collaborateurs avec l’équipe de développement de vamorolone. Nous sommes ravis de pouvoir poursuivre cette relation « , a poursuivi le Dr Hoffman.

« Le voyage de Jesse a le soutien de nos donateurs, sachant que la recherche est le moyen d’espérer pour cette maladie dévastatrice », explique le directeur de la recherche et de la défense de Jesse’s Journey, Nicola Worsfold. « La plupart des enfants atteints de Duchenne utilisent un fauteuil roulant au début de l’adolescence, et avec le potentiel de nouveaux traitements axés sur la recherche, comme cette étude, nous espérons ralentir la progression de cette maladie. »

«Notre mandat en tant qu’organisation de patients de Duchenne est d’accélérer le processus de découverte de médicaments et l’accès à des médicaments bénéfiques qui répondent à toutes les étapes de la maladie. L’essai clinique VBP15-006 répond au besoin non satisfait d’inclusion pour une tranche d’âge étendue. Nous espérons que cette alternative potentielle aux stéroïdes peut améliorer la qualité de vie des enfants et des jeunes adultes atteints de Duchenne », conclut Nicola.

À propos du voyage de Jesse

Le voyage de Jesse est Du Canada Organisation caritative de premier plan dans la lutte contre la dystrophie musculaire de Duchenne. Au cours des 25 dernières années, Jesse’s Journey a autonomisé les patients, les familles et les soignants vivant avec Duchenne grâce à l’éducation et aux ressources, a fourni une voix collective pour plaider en faveur de l’accès au traitement dans Canada, et est devenu le plus grand bailleur de fonds de recherche de Duchenne au pays, investissant plus de 13,1 M $ dans des projets à travers le monde.

www.jessesjourney.com

À propos de ReveraGen BioPharma

ReveraGen a été fondée en 2008 pour développer des stéroïdes dissociatifs de classe mondiale pour la dystrophie musculaire de Duchenne et d’autres troubles inflammatoires chroniques. Le développement du principal composé de ReveraGen, la vamorolone, a été soutenu par des partenariats avec des fondations du monde entier, notamment la Muscular Dystrophy Association. États Unis, Parent Project Muscular Dystrophy, Foundation to Erradicate Duchenne, Save Our Sons, JoiningJack, Action Duchenne, CureDuchenne, Ryan’s Quest, Alex’s Wish, DuchenneUK, Pietro’s Fight, Michael’s Cause, Duchenne Research Fund et Jesse’s Journey. ReveraGen a également reçu un soutien généreux du CDMRP du Département américain de la Défense. États-Unis, National Institutes of Health (NCATS, NINDS, NIAMS) et la Commission européenne (Horizontes 2020).

www.reveragen.com

SOURCE Le voyage de Jesse

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