Infos Biotech – Ipsen démontre son engagement continu envers les maladies rares avec huit résumés acceptés à ENDO 2020 publiés dans le Journal of the Endocrine Society – Act-in-biotech

PARIS–(FIL D’AFFAIRES) – Actualités réglementaires:

Ipsen (Euronext: IPN; ADR: IPSEY), partage des données de l’espace thérapeutique en croissance des maladies rares de la société, avec la publication de huit résumés dans le Journal de la Société endocrinienne. Les données comprennent une étude unique en son genre intitulée «Une étude d’histoire naturelle de la fibrodysplasie ossiforme progressive (FOP): résultats sur 12 mois», mettant en évidence des données d’un an sur la progression naturelle de la FOP et l’impact de l’ossification hétérotopique ( HO) sur le fonctionnement physique des patients au fil du temps.1 Ipsen et ses partenaires ont également partagé plusieurs études détaillant les résultats de la recherche en économie de la santé et des résultats sur la gestion de l’acromégalie.

La FOP est une maladie osseuse génétique ultra-rare et gravement invalidante qui affecte environ 1,36 par million d’individus dans le monde.2,3 La FOP est caractérisée par la formation d’os dans les tissus mous et conjonctifs, connue sous le nom d’ossification hétérotopique (HO).4 Des épisodes sporadiques de gonflement douloureux des tissus mous appelés «poussées» peuvent précéder l’HO.4 L’HO est permanente, cumulative et affecte gravement la fonction physique au fil du temps, les mouvements de la plupart des patients devenant extrêmement limités, les confinant souvent dans un fauteuil roulant à la vingtaine.4

L’étude prospective d’histoire naturelle (NHS) de la FOP est la première étude longitudinale mondiale multicentrique conçue pour mesurer la progression de la maladie sur trois ans.1 La sélection des participants était représentative de la communauté FOP dans le monde et comprend 114 patients atteints de FOP qui hébergent une mutation ACVR1 documentée, parmi ces 99 (55 hommes / 44 femmes; âge moyen du groupe: 17,4 ans) ayant fait l’objet d’évaluations de base et de 12 mois et inclus dans l’analyse. Quatre-vingt-treize des 99 participants avaient une tomodensitométrie corporelle évaluable et ont été inclus dans l’analyse HO.1

L’analyse a montré qu’au cours des 12 mois, 40% (37/93) des participants avaient de nouveaux HO.1 Parmi les participants du NHS avec une nouvelle HO, 65% (24/37) ont rapporté au moins une poussée (taux moyen de 2,3 poussées / an).1 60% (56/93) des participants du NHS n’ont pas connu de nouvelle HO au cours des 12 derniers mois.1 Parmi ces participants, 43% (24/56) ont signalé au moins une poussée (taux moyen de 1,8 poussée / an).1 CAJIS et FOP-PFQ n’étaient pas suffisamment sensibles pour évaluer la progression de la maladie FOP sur 12 mois.

«Les résultats montrent que l’évaluation de l’OH peut être un moyen viable de mesurer la progression de la maladie et l’effet potentiel du traitement», a déclaré la co-investigatrice et co-auteure de l’étude, Mona Al Mukaddam, MD, MS du Center for Research in FOP and Related Disorders, École de médecine Perelman, Université de Pennsylvanie. «En examinant le cours naturel de la FOP, nous espérons mieux comprendre le fardeau physique de l’HO ainsi que le lien entre les poussées et la progression de la maladie.»

Résumés supplémentaires publiés dans le Journal de la Société endocrinienne comprenait des données sur la prise en charge des patients atteints de FOP ou d’acromégalie.5-11

« Nos recherches renforcent l’engagement d’Ipsen d’écouter activement et de travailler avec les patients, les médecins, les infirmières, les groupes d’associations de patients et d’autres parties prenantes clés pour répondre au mieux à la complexité et aux défis de la vie avec des maladies rares telles que la FOP ou l’acromégalie », a déclaré Jim Roach, MD, premier vice-président et chef mondial, domaine thérapeutique des maladies rares à Ipsen. «Ces maladies ont un impact sur la qualité de vie des patients et de leurs soignants et font souvent peser des charges économiques et sociales en raison des absences du travail et des coûts élevés des soins de santé. En améliorant notre compréhension de ces maladies, nous espérons que nous pourrons développer des solutions qui auront un impact significatif sur les patients. »

Aperçu des données Ipsen acceptées par ENDO 2020:

Médecine / maladie

Numéro / titre du résumé

Auteurs d’étude

DANDY

OR29-05 – Une étude d’histoire naturelle de Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP): résultats sur 12 mois1

Mona Al Mukaddam, Robert J. Pignolo, Geneviève Baujat, Matthew A. Brown, Carmen De Cunto, Maja Di Rocco, Edward C. Hsiao, Richard W. Keen, Kim-Hanh Le Quan Sang, Andrew Strahs, Rose Marino et Frederick S. Kaplan

SUN-344 – Les patients atteints de fibrodysplasie ossifiante progressive ont une prévalence accrue des anomalies de la conduction cardiaque5

Samuel Kou, Carmen De Cunto, Geneviève Baujat, Kelly L. Wentworth, Donna Grogan, Matthew A. Brown, Maja Di Rocco, Richard Keen, Mona Al Mukaddam, Frederick S. Kaplan, Robert J. Pignolo et Edward C. Hsiao

Palovarotène

MON-348 – Prise en charge chirurgicale de la fracture de la hanche bilatérale chez un patient atteint de fibrodysplasie ossifiante progressive traité au palovarotène6

Sukhmani Singh, Joseph Kidane, Kelly L. Wentworth, Daria Motamedi, Saam Morshed et Edward C. Hsiao

Acromégalie

SUN-296 – L’acromégalie a un impact significatif sur les coûts des prestations de santé des employés et augmente l’absentéisme au travail7

Kevin C.J. Yuen, Kathryn A. Munoz, Richard Alan Brook, John D. Whalen, Ian A. Beren et Antonio Ribeiro-Oliveira

MON-141 – Utilisation des services de santé et coûts associés à la prise en charge des patients atteints d’acromégalie8

Antonio Ribeiro-Oliveira, Kathryn A. Munoz, Richard Alan Brook, Ian A. Beren, John D. Whalen et Kevin C.J. Yuen

MON-306 – Coûts de comorbidité de l’acromégalie, qualité de vie et mortalité: comparaisons à vie pour l’acromégalie contrôlée, l’acromégalie non contrôlée et la population générale des États-Unis9

Melanie D. Whittington, Jonathan D. Campbell, R. Brett McQueen, Kathryn A. Munoz, John D. Whalen et Antonio Ribeiro-Oliveira

Somatuline® Autogel / Depot

MON-301 – Modèles de traitement SSA à longue durée d’action en Suède de 2005 à 2017: une étude nationaledix

Daniel S. Olsson, Daniel Granfeldt, Åse Björstad, Antonio Ribeiro-Oliveira, Anna Jonasson, John D. Whalen

MON-LB47 – Une étude internationale sur l’utilisation simulée (PRESTO) pour évaluer les préférences des infirmières entre la nouvelle seringue Lanreotide Autogel et la seringue à libération prolongée Octreotide11

Daphne T. Adelman, Xuan-Mai Truong-Thanh, Marion Feuilly, Aude Houchard et David Cella

À propos de la fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP)

La fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP) est un trouble ultra-rare et gravement invalidant caractérisé par une ossification hétérotopique progressive (HO) ou une transformation anormale des muscles, des ligaments et des tendons en os.4 L’HO peut être spontanée ou associée à des poussées douloureuses de maladie épisodique qui sont généralement précipitées par une lésion des tissus mous.4 Au fur et à mesure que la maladie progresse, l’os extra-squelettique restreint de plus en plus les articulations, entraînant une invalidité grave et une perte de mobilité, une fonction respiratoire compromise et un risque accru de mort précoce.4 La FOP est causée par une mutation du gène de ALK2, connu sous le nom d’ACVR1, conduisant à une activation inappropriée de la voie morphogénétique osseuse.4 La FOP est l’une des maladies humaines les plus rares, et bien qu’il y ait environ 1 000 cas décrits dans le monde, la prévalence de la FOP est estimée à environ 1,36 par million d’individus.2,3

À propos de l’acromégalie

L’acromégalie est un trouble hormonal hypophysaire chronique rare avec des symptômes physiques, neuropsychiatriques et neurocognitifs. En raison du début insidieux, de la progression lente et du manque de sensibilisation à la maladie, l’acromégalie prend souvent 5 à 10 ans pour être diagnostiquée. Les retards diagnostiques peuvent entraîner une augmentation du nombre et des symptômes et des comorbidités plus graves qui peuvent devenir difficiles à gérer, réduire la qualité de vie et augmenter le risque de mortalité.12 Elle est généralement causée par une trop grande quantité d’hormone de croissance dans le corps qui, avec le temps, entraîne certains symptômes et signes caractéristiques, tels que des traits faciaux lourds ou saillants avec une ligne de mâchoire proéminente et des mains et des pieds élargis.12

À propos du palovarotène

Le palovarotène est un agoniste RARγ développé comme traitement potentiel pour les patients atteints de maladies osseuses ultra-rares et débilitantes, y compris la fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP) et les ostéochondromes multiples (MO), ainsi que d’autres affections, y compris la sécheresse oculaire. Le palovarotène, qui avait une maladie pédiatrique rare et des désignations thérapeutiques révolutionnaires pour le traitement d’un trouble osseux ultra-rare, a été acquis par Ipsen lors de l’acquisition en avril 2019 de Clementia Pharmaceuticals.

À propos de Somatuline® (lanréotide)

Somatuline® Autogel® est composé du principe actif lanréotide, qui est un analogue de la somatostatine qui inhibe la sécrétion de l’hormone de croissance et de certaines hormones sécrétées par le système digestif. Les principales indications de Somatuline® et Somatuline® Autogel® sont:13

– Le traitement des personnes atteintes d’acromégalie lorsque les niveaux circulants d’hormone de croissance (GH) et / ou de facteur de croissance analogue à l’insuline (IGF-1) restent anormaux après la chirurgie et / ou la radiothérapie, ou chez les patients qui nécessitent par ailleurs un traitement médical.
– Le traitement des tumeurs neuroendocrines gastro-entéro-pancréatiques (GEP-NET) de grade 1 et d’un sous-ensemble de grade 2 (indice Ki-67 jusqu’à 10%) d’origine intestinale, pancréatique ou inconnue où les sites d’origine de l’intestin postérieur ont été exclus, chez les patients adultes atteints de maladie localement avancée ou métastatique non résécable.
– Le traitement des symptômes associés aux tumeurs neuroendocrines (en particulier carcinoïdes).

Informations de sécurité importantes

Les recommandations détaillées pour l’utilisation de Somatuline® Autogel® sont décrits dans le résumé des caractéristiques du produit (RCP), disponible ici.

À propos d’Ipsen

Ipsen est un groupe biopharmaceutique mondial axé sur les spécialités, axé sur l’innovation et les soins spécialisés. Le Groupe développe et commercialise des médicaments innovants dans trois domaines thérapeutiques clés: l’oncologie, les neurosciences et les maladies rares. Son engagement envers l’oncologie est illustré par son portefeuille croissant de thérapies clés pour le cancer de la prostate, les tumeurs neuroendocrines, le carcinome à cellules rénales et le cancer du pancréas. Ipsen possède également une entreprise de santé grand public bien établie. Avec un chiffre d’affaires total de plus de 2,5 milliards d’euros en 2019, Ipsen vend plus de 20 médicaments dans plus de 115 pays, avec une présence commerciale directe dans plus de 30 pays. La R&D d’Ipsen se concentre sur ses plateformes technologiques innovantes et différenciées situées au cœur des principaux pôles biotechnologiques et des sciences de la vie (Paris-Saclay, France; Oxford, Royaume-Uni; Cambridge, États-Unis). Le Groupe compte environ 5 800 employés dans le monde. Ipsen est cotée à Paris (Euronext: IPN) et aux États-Unis via un programme d’American Depositary Receipt de Niveau I (ADR: IPSEY). Pour plus d’informations sur Ipsen, visitez www.ipsen.com

Déclaration prospective d’Ipsen

Les déclarations, objectifs et cibles prospectifs contenus dans le présent document sont fondés sur la stratégie de gestion du Groupe, ses opinions et hypothèses actuelles. De telles déclarations impliquent des risques et incertitudes connus et inconnus qui peuvent faire en sorte que les résultats, performances ou événements réels diffèrent sensiblement de ceux prévus dans les présentes. Tous ces risques pourraient affecter la capacité future du Groupe à atteindre ses objectifs financiers, qui ont été fixés dans des conditions macroéconomiques raisonnables sur la base des informations disponibles à ce jour. L’utilisation des mots «croit», «prévoit» et «attend» et des expressions similaires sont destinées à identifier des déclarations prospectives, y compris les attentes du Groupe concernant des événements futurs, y compris les dépôts et déterminations réglementaires, et les résultats de cette étude ou d’autres études . De plus, les objectifs décrits dans ce document ont été élaborés sans tenir compte des hypothèses de croissance externe et des futures acquisitions potentielles, susceptibles de modifier ces paramètres. Ces objectifs s’appuient sur des données et hypothèses jugées raisonnables par le Groupe. Ces objectifs dépendent de conditions ou de faits susceptibles de se produire à l’avenir, et non exclusivement de données historiques. Les résultats réels peuvent s’écarter sensiblement de ces objectifs compte tenu de la survenance de certains risques et incertitudes, notamment le fait qu’un produit prometteur en phase de développement précoce ou d’essai clinique puisse ne jamais être lancé sur le marché ou atteindre ses objectifs commerciaux, notamment pour les raisons de concurrence. Le Groupe doit faire face ou pourrait faire face à la concurrence de produits génériques qui pourraient se traduire par une perte de part de marché. Par ailleurs, le processus de Recherche et Développement comporte plusieurs étapes dont chacune comporte le risque important que le Groupe n’atteigne pas ses objectifs et soit contraint d’abandonner ses efforts sur un produit dans lequel il a investi des sommes importantes. Par conséquent, le Groupe ne peut être certain que les résultats favorables obtenus lors des essais précliniques seront confirmés ultérieurement lors des essais cliniques, ou que les résultats des essais cliniques seront suffisants pour démontrer la nature sûre et efficace du produit concerné. Rien ne garantit qu’un produit recevra les approbations réglementaires nécessaires ou que le produit se révélera un succès commercial. Si les hypothèses sous-jacentes s’avèrent inexactes ou si des risques ou des incertitudes se matérialisent, les résultats réels peuvent différer sensiblement de ceux présentés dans les déclarations prospectives. Les autres risques et incertitudes comprennent, sans s’y limiter, les conditions générales de l’industrie et la concurrence; les facteurs économiques généraux, y compris les fluctuations des taux d’intérêt et des taux de change; l’impact de 6 réglementations de l’industrie pharmaceutique et de la législation sur les soins de santé; les tendances mondiales vers la maîtrise des coûts des soins de santé; les progrès technologiques, les nouveaux produits et les brevets obtenus par les concurrents; les défis inhérents au développement de nouveaux produits, notamment l’obtention d’une approbation réglementaire; la capacité du Groupe à prévoir avec précision les conditions futures du marché; difficultés ou retards de fabrication; instabilité financière des économies internationales et risque souverain; dépendance à l’égard de l’efficacité des brevets et autres protections du Groupe pour les produits innovants; et l’exposition à des litiges, y compris des litiges en matière de brevets et / ou des actions réglementaires. Le Groupe dépend également de tiers pour développer et commercialiser certains de ses produits qui pourraient potentiellement générer des redevances importantes; ces partenaires pourraient se comporter de manière à nuire aux activités et aux résultats financiers du Groupe. Le Groupe ne peut être certain que ses partenaires rempliront leurs obligations. Il pourrait ne pas être en mesure de tirer profit de ces accords. Un défaut de l’un des partenaires du Groupe pourrait générer des revenus inférieurs aux prévisions. De telles situations pourraient avoir un impact négatif sur l’activité, la situation financière ou la performance du Groupe. Le Groupe décline expressément toute obligation ou engagement de mettre à jour ou de réviser les déclarations, objectifs ou estimations prospectifs contenus dans ce communiqué de presse afin de refléter tout changement dans les événements, conditions, hypothèses ou circonstances sur lesquels ces déclarations sont fondées, sauf si requis par loi applicable. L’activité du Groupe est soumise aux facteurs de risques décrits dans ses documents de référence déposés auprès de l’Autorité des Marchés Financiers. Les risques et incertitudes exposés ne sont pas exhaustifs et le lecteur est invité à se référer au Document de référence 2019 du Groupe disponible sur son site Internet (www.ipsen.com).

Références

  1. Al Mukaddam M et al. Une étude d’histoire naturelle de Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP): résultats sur 12 mois. Journal de la société endocrinienne. 2020; EST CE QUE JE: https://doi.org/10.1210/jendso/bvaa046.254
  2. Lilijesthrom M & Bogard B. La population FOP connue dans le monde. Présenté au FOP Drug Development Forum. Boston, MA; 2016.
  3. Baujat et al. Prévalence de la fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP) en France: une estimation basée sur un couplage record de deux bases de données nationales. Journal Orphanet des maladies rares. 2017; 12: 123.
  4. La prise en charge médicale de la fibrodysplasie ossifiante progressive: considérations actuelles sur le traitement, IFOPA. Consulté: mai 2020. Disponible: http://fundacionfop.org.ar/wp-content/uploads/2019/05/GUIDELINES-May-2019.pdf
  5. Kou S et al. Les patients atteints de fibrodysplasie ossifiante progressive ont une prévalence accrue des anomalies de la conduction cardiaque. Journal de la Société endocrinienne. 2020; EST CE QUE JE: https://doi.org/10.1210/jendso/bvaa046.238
  6. Singh S et al. Prise en charge chirurgicale de la fracture de la hanche bilatérale chez un patient atteint de fibrodysplasie ossifiante progressive traité au palovarotène. Journal de la Société endocrinienne. 2020; EST CE QUE JE: https://doi.org/10.1210/jendso/bvaa046.371
  7. Yuen K et al. L’acromégalie a un impact significatif sur les coûts des prestations de santé des employés et augmente l’absentéisme au travail. Journal de la Société endocrinienne. 2020; EST CE QUE JE: https://doi.org/10.1210/jendso/bvaa046.375
  8. Ribeiro-Oliveira A et al. Utilisation des services de santé et coûts associés à la gestion des patients atteints d’acromégalie. Journal de la Société endocrinienne. 2020; EST CE QUE JE: https://doi.org/10.1210/jendso/bvaa046.383
  9. Whittington M et al. Coûts de comorbidité de l’acromégalie, qualité de vie et mortalité: comparaisons à vie pour l’acromégalie contrôlée, l’acromégalie non contrôlée et la population générale des États-Unis. Journal de la Société endocrinienne. 2020; EST CE QUE JE: https://doi.org/10.1210/jendso/bvaa046.423
  10. Olsson D et al. Modèles de traitement SSA à longue durée d’action en Suède de 2005 à 2017: une étude nationale. Journal de la Société endocrinienne. 2020; EST CE QUE JE: https://doi.org/10.1210/jendso/bvaa046.818
  11. Adelman D et al. Une étude internationale sur l’utilisation simulée (PRESTO) pour évaluer les préférences des infirmières entre la nouvelle seringue Lanreotide Autogel et la seringue à libération prolongée Octreotide. Journal de la Société endocrinienne. 2020; EST CE QUE JE: https://doi.org/10.1210/jendso/bvaa046.2163
  12. Brue F et al. Les risques de négliger le diagnostic de sécrétion d’adénomes hypophysaires. Journal Orphanet des maladies rares. 2016; 11: 135–52
  13. Somatuline Autogel 60mg SmPC. Consulté: mai 2020. Disponible: https://www.medicines.org.uk/emc/product/4808/smpc

Voir la version source sur businesswire.com: https://www.businesswire.com/news/home/20200607005003/en/

Source: Source link

Laisser un commentaire

Votre adresse de messagerie ne sera pas publiée. Les champs obligatoires sont indiqués avec *