Infos Biotech – FDA Greenlight Bio Uplizna de Viela Bio for Rare Neuroinflammatory Autoimmune Disorder– Act-in-biotech

Lumière verte

Les United States Food and Drug Administration (FDA) approuvé Viela Bio’S Uplizna (inebilizumab-cdon) pour les adultes atteints de trouble du spectre de la neuromyélite optique (NMOSD) qui ont des anticorps anti-AQP4 positifs. Environ 80% de tous les patients NMOSD sont positifs pour les anticorps anti-AQP4.

NMOSD a symptômes semblable à la sclérose en plaques (SEP) et considérée à une époque comme une variation de la SEP. Mais la maladie affecte généralement principalement les yeux et la moelle épinière, par rapport à la SEP, qui affecte également le cerveau. Le risque d’être handicapé est également plus élevé avec NMOSD.

Le NMOSD est une maladie auto-immune, où le système immunitaire attaque une protéine appelée aquaporine 4, qui se trouve à la surface des astrocytes dans le cerveau, la moelle épinière et les nerfs optiques. On pense que ces dommages provoquent une démyélinisation. Chez certains patients NMOSD, le système immunitaire cible une protéine différente, la glycoprotéine oligodendrocytaire de la myéline (MOG), qui se trouve dans la couche externe de la myéline.

Les symptômes comprennent une inflammation du nerf optique, qui peut provoquer des douleurs oculaires et une diminution de la vision, floue ou floue. Parfois, les extrémités sont affectées et les gens perdent temporairement la sensation, les spasmes musculaires, la faiblesse et la paralysie. Ils peuvent perdre le contrôle de la vessie et des intestins. Des hoquets et des nausées et des vomissements intraitables peuvent également survenir.

« Le NMOSD est une maladie extrêmement difficile à traiter », a-t-il déclaré. Bruce Cree, chercheur principal de l’essai N-Momentum et professeur de neurologie clinique au Institut des neurosciences de l’Université de Californie à San Francisco Weill. «Les patients subissent des attaques imprévisibles qui peuvent entraîner une invalidité permanente due à la cécité et à la paralysie. De plus, chaque attaque subséquente peut entraîner une aggravation cumulative de l’invalidité. Dans l’essai pivot N-Momentum, Uplizna, un anticorps monoclonal ciblant le CD19 humanisé, a considérablement réduit le risque de convulsions et a également réduit l’hospitalisation en monothérapie. « 

Le médicament avait reçu des désignations de médicaments orphelins innovantes de la FDA. Dans l’essai N-Momentum, 213 patients avec des anticorps anti-AQP4 positifs et 17 patients avec des anticorps anti-AQP4 négatifs ont atteint l’objectif principal d’une réduction statistiquement significative du risque d’attaques par NMOSD. Dans l’essai, 89% du groupe positif aux anticorps anti-AQP4 étaient sans rechute pendant six mois après le traitement, contre 58% du groupe placebo.

Le médicament a également montré des avantages statistiquement significatifs aux principaux critères d’évaluation secondaires, notamment une diminution des hospitalisations liées au NMOSD. Le médicament avait un profil d’innocuité et de tolérabilité favorable. Les événements indésirables les plus courants ont été une infection des voies urinaires, une rhinopharyngite (nez bouché), une réaction à la perfusion, une raideur articulaire et des maux de tête.

L’étude s’est terminée peu de temps après qu’un comité indépendant de surveillance des données l’ait recommandé sur la base de preuves d’efficacité.

« Jusqu’à récemment, les patients NMOSD n’avaient aucune option de traitement approuvée par la FDA. » m’a dit Billy Dunn, directeur du Bureau des neurosciences au Centre d’évaluation et de recherche des médicaments de la FDA. «Uplizna représente désormais le deuxième traitement approuvé pour ces patients au cours de la dernière année. Nous restons très déterminés à développer des médicaments supplémentaires sûrs et efficaces pour cette maladie rare et dévastatrice. « 

L’autre traitement approuvé est Alexion Pharmaceuticals»Soliris (éculizumab). Bien que Viela Bio n’ait pas annoncé publiquement le prix pour Uplizna, le Soliris d’Alexion tourne autour de 500 000 $ par an.

Uplizna est également dans un essai de phase II sur la désensibilisation des greffes de rein et un autre essai de phase III sur la myasthénie grave et un essai de phase IIb sur les maladies liées aux IgG4 sont prévus.

« Nous sommes fiers que le premier médicament approuvé par Viela Bio ait le potentiel d’aider des milliers de patients atteints de NMOSD, une maladie neuroinflammatoire débilitante et progressive », a-t-il déclaré. Bing Yao, Directeur Exécutif de Biela Bio. « Nous sommes extrêmement reconnaissants envers les patients, les familles et les partenaires de soins qui ont participé et soutenu notre recherche. »

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