Infos Biotech – FDA Action Alert: BioSpecifics et Endo, Eagle Pharma et Verrica – Act-in-biotech

Action de la FDA

C’est un mois relativement lent pour juillet en termes de dates PDUFA pour la US Food and Drug Administration (FDA). Cependant, plusieurs dates sont en attente tout au long du mois. Voici un aperçu de trois pour les deux prochaines semaines.

BioSpecifics et Endo’s Xiaflex pour Cellulite

BioSpecifics Technologies Corporation et Endo InternationalXiaflex (collagénase clostridium histolyticum) a un date cible de l’action du 6 juillet 2020, pour une nouvelle demande de licence biologique (BLA) pour le traitement de la cellulite dans les fesses. Xiaflex est approuvé pour la contracture de Dupuytren et la maladie de La Peyronie. Il est également en cours de développement pour la capsulite adhésive et la fibromatose plantaire.

Le BLA était construit sur les résultats de deux essais de phase III, RELEASE-1 et RELEASE-2, qui ont évalué 845 femmes âgées de 18 ans ou plus aux États-Unis avec une cellulite modérée à sévère. Les études ont montré que le médicament présentait une amélioration cliniquement significative et statistiquement significative par rapport au placebo.

Ryanodex d’Eagle Pharma pour un coup de chaleur à l’effort

Eagle Pharmaceuticals a un date cible de l’action du 8 juillet pour sa nouvelle demande de nouveau médicament (NDA) pour Ryanodex (dantrolène sodique pour suspension injectable) pour coup de chaleur à l’effort. L’entreprise resoumis la NDA en janvier 2020. Elle avait initialement reçu une lettre de réponse complète (LCR) de la FDA en juillet 2017, indiquant que l’agence avait besoin d’un essai clinique supplémentaire avant d’approuver le médicament pour cette indication. La NDA resoumise comprenait des données recueillies auprès de 41 patients traités pour un coup de chaleur à l’effort pendant le pèlerinage du Hajj.

Il n’existe aucun traitement pharmacologique approuvé pour les coups de chaleur à l’effort. Le traitement consiste généralement à refroidir le corps en utilisant une immersion dans l’eau, des accumulateurs de glace ou un brouillard d’eau et des mesures de soutien telles que des fluides intraveineux et un soutien respiratoire.

Ryanodex est indiqué pour le traitement de l’hyperthermie maligne en association avec des mesures de soutien appropriées et pour la prévention de l’hyperthermie maligne chez les patients à haut risque. L’hyperthermie maligne est une réaction sévère en réponse à des médicaments particuliers utilisés pendant l’anesthésie générale. Les symptômes comprennent une rigidité musculaire, une fièvre élevée et une fréquence cardiaque rapide.

Le coup de chaleur à l’effort est une forme grave de maladie liée à la chaleur, marquée par une température corporelle centrale de 40 ° C (104 ° F) ou plus, avec un dysfonctionnement neurologique important, y compris des changements soudains de comportement, des convulsions ou un coma.

Verrica Pharmaceuticals VP-102 pour Molluscum Contagiosum

Verrica Pharmaceuticals a une date d’action cible du 13 juillet pour son NDA pour VP-102 pour molluscum contagiosum. Le médicament est un puissant traitement topique de première classe. Le molluscum contagiosum est une lésion cutanée causée par un poxvirus. IfF approuvé, la société prévoit de commercialiser le médicament sous le nom de marque Ycanth.

Cependant, le 29 juin, la société a reçu une lettre de la FDA indiquant qu’il y avait des lacunes qui empêchent la discussion des exigences d’étiquetage et de post-commercialisation à ce moment-là. Il a également déclaré que la notification ne reflétait pas une décision finale.

La société a indiqué: «La lettre de la FDA n’identifie aucun élément spécifique. Mais, la Société note que les demandes d’informations de la FDA lors de l’examen de la NDA se sont concentrées sur les aspects CMC de la combinaison médicament-dispositif. Cependant, la capacité de Verricia à répondre à ces demandes liées aux CMC a été considérablement affectée en grande partie par la pandémie de COVID-19. »

Les demandes comprenaient des données liées à un éventuel problème de sécurité avec l’applicateur si les instructions n’étaient pas correctement suivies. La société a répondu en ajoutant une fonctionnalité utilisateur supplémentaire dans l’applicateur, mais cette addition a affecté les tests des facteurs humains, qui nécessitaient des données de stabilité supplémentaires sur l’appareil entièrement assemblé. «La société estime que ses données de stabilité à long terme et d’enregistrement avec l’ampoule et l’applicateur tel que soumis, soutiennent une durée de conservation et une stabilité importantes pour VP-102.»

Il n’y a actuellement aucune indication si la date de la PDUFA est reportée ou se maintient au 13 juillet. Verrica dit qu’elle «estime que les résultats positifs de ses deux essais de phase III en double aveugle (CAMP-1 et CAMP-2) qui ont évalué la la sécurité et l’efficacité du VP-102 par rapport au placebo chez les patients de deux ans et plus diagnostiqués avec un molluscum indiquent que le VP-102 reste viable pour l’approbation de la FDA.

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