Infos Biotech – Chiesi Group reçoit l’approbation de la FDA pour les comprimés Ferriprox® (défériprone) deux fois par jour – Act-in-biotech

BOSTON, 21 mai 2020 (GLOBE NEWSWIRE) – Chiesi Global Rare Diseases, une unité commerciale de Chiesi Farmaceutici SpA, un groupe international de soins de santé axé sur la recherche (Groupe Chiesi), a annoncé aujourd’hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis avait comprimés de Ferriprox® (défériprone) approuvés deux fois par jour pour le traitement des patients présentant une surcharge en fer transfusionnelle due à des syndromes de thalassémie lorsque le traitement par chélation actuel est inadéquat1. La nouvelle formulation de comprimés oraux de Ferriprox 1000 mg deux fois par jour élimine la dose de mi-journée.

«La disponibilité d’une nouvelle formulation de comprimés oraux deux fois par jour de Ferriprox offre aux patients la possibilité de réduire les niveaux de ferritine sérique et de fer cardiaque et hépatique», a déclaré Giacomo Chiesi, responsable des maladies rares mondiales de Chiesi. «Cette étape importante pour Chiesi Global Les maladies rares sont un autre reflet de notre engagement à innover pour améliorer la vie des patients atteints de maladies rares dans le monde. »

Les syndromes de thalassémie sont un groupe de maladies hématologiques héréditaires rares, y compris la bêta-thalassémie, et se caractérisent par une baisse de la production d’hémoglobine. Dans certains cas, comme la bêta-thalassémie, les formes graves de ce trouble génétique, si elles ne sont pas traitées, peuvent entraîner des complications potentiellement mortelles. Les patients sont souvent pris en charge par des transfusions sanguines à long terme qui peuvent les mettre à risque de développer des niveaux très élevés de fer dans leur sang et leurs organes vitaux. À mesure que le niveau de fer augmente, il peut générer des radicaux libres qui peuvent être toxiques pour les protéines et les membranes. La défériprone est conçue pour se lier au fer dans les tissus et la circulation, l’inactivant ainsi. Le fer est ensuite excrété dans l’organisme principalement par l’urine. La posologie est initiée à 75 mg / kg / jour et peut être augmentée jusqu’à 99 mg / kg / jour pour améliorer l’efficacité de la chélation du fer. La demande d’autorisation de mise sur le marché a été étayée par des études de bioéquivalence.

«Dans la prise en charge des patients atteints de thalassémie, les cliniciens voient souvent de première main les difficultés qu’ils peuvent avoir avec le dosage et l’observance, et l’impact que cela peut avoir sur l’efficacité du traitement», a déclaré Thomas Coates, MD Chef de section, hématologie à l’Hôpital pour enfants de Los Angeles. « Une option de traitement qui réduit la ferritine sérique, le fer cardiaque et le fer hépatique avec un profil d’innocuité établi et maintenant le dosage des comprimés deux fois par jour peut représenter un avantage significatif pour les patients. »

Pour soutenir les patients traités par Ferriprox (deux fois par jour), Chiesi Global Rare Diseases propose le programme Chiesi Total Care ™. Grâce à ce programme, les professionnels de santé et les patients peuvent accéder à une équipe de spécialistes dédiés capables de fournir un soutien individuel ainsi que des informations sur la prescription, le remboursement, l’aide financière et les recharges de produits. Pour plus d’informations sur Chiesi Total Care, appelez le 866-758-7071.

Indication

Le ferriprox (deux fois par jour) est un chélateur du fer indiqué pour le traitement des patients présentant une surcharge en fer transfusionnelle due à des syndromes de thalassémie lorsque le traitement de chélation actuel est inadéquat.

L’approbation est basée sur une réduction des taux sériques de ferritine. Il n’y a pas d’essais contrôlés démontrant un bénéfice direct du traitement, comme l’amélioration des symptômes liés à la maladie, le fonctionnement ou l’augmentation de la survie.

Limitation d’utilisation: la sécurité et l’efficacité n’ont pas été établies pour le traitement de la surcharge en fer transfusionnelle chez les patients atteints d’autres anémies chroniques.

Informations de sécurité importantes

AVERTISSEMENT: AGRANULOCYTOSE ET NEUTROPÉNIE
FERRIPROX peut provoquer une agranulocytose pouvant entraîner des infections graves et la mort. La neutropénie peut précéder le développement d’une agranulocytose.
Mesurer le nombre absolu de neutrophiles (ANC) avant de commencer FERRIPROX et surveiller chaque semaine pendant le traitement.
Interrompez FERRIPROX si une infection se développe et surveillez l’ANC plus fréquemment.
Conseillez aux patients prenant FERRIPROX de signaler immédiatement tout symptôme indiquant une infection.

Ferriprox est une contre-indication chez les patients présentant une hypersensibilité connue à la défériprone ou à l’un des excipients de la formulation.

Dans les études cliniques, 7,5% des 642 patients traités par la défériprone ont développé des valeurs d’ALT accrues. Quatre (0,62%) sujets traités par la défériprone ont arrêté le médicament en raison de l’augmentation des taux sériques d’ALT et 1 (0,16%) en raison d’une augmentation de l’ALT et de l’AST. Surveiller mensuellement les valeurs sériques d’ALT pendant le traitement par Ferriprox et envisager d’interrompre le traitement s’il y a une augmentation persistante des taux sériques de transaminases. Une diminution des concentrations plasmatiques de zinc a été observée sous traitement à la défériprone. Surveillez le zinc plasmatique et complétez en cas de carence.

Ferriprox DR peut nuire au fœtus. Conseillez aux femmes en âge de procréer d’utiliser une méthode de contraception efficace pendant le traitement par Ferriprox et pendant au moins six mois après la dernière dose.

Évitez la co-administration de Ferriprox avec d’autres médicaments connus pour être associés à la neutropénie ou à l’agranulocytose; cependant, si cela est inévitable, surveillez de près le nombre absolu de neutrophiles. Laisser un intervalle d’au moins 4 heures entre l’administration de Ferriprox et les médicaments ou suppléments contenant un cation polyvalent (par exemple, le fer, l’aluminium ou le zinc).

Les effets indésirables les plus courants sont (incidence ≥ 5%) nausées, vomissements et douleurs abdominales, augmentation de l’alanine aminotransférase, arthralgie et neutropénie.

Conseillez aux patients d’éviter l’alcool tout en prenant Ferriprox. La consommation d’alcool pendant la prise de Ferriprox peut entraîner une libération plus rapide de la défériprone.

S’il vous plaît voir complet Informations de prescription, y compris le coffret AVERTISSEMENT et le Guide de médication.

1. Ferriprox® (défériprone) Renseignements posologiques. Chiesi, 2020

À propos des maladies rares mondiales de Chiesi

Chiesi Global Rare Diseases est une unité commerciale du groupe Chiesi créée en février 2020 et axée sur la recherche et le développement de traitements pour les maladies rares et ultra-rares. L’unité Global Rare Diseases travaille en collaboration avec Chiesi Group pour exploiter toutes les ressources et capacités de notre réseau mondial afin d’offrir de nouvelles options de traitement innovantes aux personnes vivant avec des maladies rares, dont beaucoup ont peu ou pas de traitements disponibles. L’unité est également un partenaire dédié avec des leaders mondiaux dans la défense des droits des patients, la recherche et les soins aux patients.

À propos du groupe Chiesi

Basé à Parme, en Italie, Chiesi Farmaceutici est un groupe international de soins de santé axé sur la recherche avec 85 ans d’expérience dans l’industrie pharmaceutique et une présence mondiale dans 29 pays. Chiesi recherche, développe et commercialise des médicaments innovants dans les domaines de la thérapie respiratoire, de la médecine spécialisée et des maladies rares. Son organisation de R&D est basée à Parme (Italie) et est intégrée à des groupes de R&D en France, aux États-Unis, au Royaume-Uni, au Canada et en Suède pour faire avancer les programmes précliniques, cliniques et d’enregistrement de Chiesi. Chiesi emploie près de 6 000 personnes. Chiesi Group est une société certifiée Benefit. Pour plus d’informations, s’il vous plaît visitez www.chiesi.com.

Contacts:

Médias:
Brian Connor
Relations publiques Berry & Company
bconnor@berrypr.com

Valentina Biagini
Responsable Communication Groupe Senior
Groupe Chiesi
v.biagini@chiesi.com

PP-F-0025 V1.0

PDF disponible: http://ml.globenewswire.com/Resource/Download/7fb97917-5011-4804-bc89-14151179e2ef

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