Infos Biotech – Chiesi Group reçoit l’approbation de la FDA pour les comprimés de Ferriprox® (défériprone) deux fois par jour– Act-in-biotech

BOSTON, 21 mai 2020 (GLOBE NEWSWIRE) – Chiesi Global Rare Diseases, une unité commerciale de Chiesi Farmaceutici SpA, un groupe international de soins de santé axé sur la recherche (Groupe Chiesi), a annoncé aujourd’hui que la Food and Drug Administration États-Unis (FDA) Ferriprox® (défériprone), comprimés approuvés deux fois par jour pour le traitement des patients présentant une surcharge en fer transfusionnelle due à des syndromes de thalassémie lorsque le traitement de chélation actuel est inadéquatune. La nouvelle formulation de comprimé oral Ferriprox 1000 mg deux fois par jour élimine la dose de mi-journée.

« La disponibilité d’une nouvelle formulation de comprimés oraux de Ferriprox deux fois par jour offre aux patients la possibilité de réduire les taux sériques de ferritine et le fer cardiaque et hépatique », a déclaré Giacomo Chiesi, responsable mondial des maladies rares, Chiesi. Une étape importante pour Chiesi Global Rare Diseases est un autre reflet de notre engagement à innover pour améliorer la vie des patients vivant avec des maladies rares dans le monde entier. « 

Les syndromes de thalassémie sont un groupe de maladies hématologiques héréditaires rares, y compris la bêta-thalassémie, et se caractérisent par une altération de la production d’hémoglobine. Dans certains cas, comme la bêta-thalassémie, les formes graves de ce trouble génétique, si elles ne sont pas traitées, peuvent entraîner des complications potentiellement mortelles. Les patients sont souvent pris en charge par des transfusions sanguines à long terme qui peuvent les mettre en danger de développer des niveaux très élevés de fer dans le sang et dans les organes vitaux. À mesure que le niveau de fer augmente, il peut générer des radicaux libres qui peuvent être toxiques pour les protéines et les membranes. La défériprone est conçue pour lier le fer dans les tissus et la circulation, l’inactivant. Le fer est excrété dans l’organisme principalement par l’urine. La posologie commence à 75 mg / kg / jour et peut être augmentée à 99 mg / kg / jour pour améliorer l’efficacité de la chélation du fer. La demande d’autorisation de mise sur le marché a été étayée par des études de bioéquivalence.

« Dans le traitement des patients atteints de thalassémie, les cliniciens voient souvent de première main les difficultés qu’ils peuvent avoir avec le dosage et l’observance, et l’impact que cela peut avoir sur l’efficacité du traitement », a déclaré Thomas Coates, chef de section. MD, Hematology at Children’s Hospital Los Angeles « Une option de traitement qui réduit la ferritine sérique, le fer cardiaque et le fer hépatique avec un profil d’innocuité établi et maintenant le dosage de comprimés deux fois par jour peut représenter un avantage significatif pour les patients. « 

Pour soutenir les patients traités par Ferriprox (deux fois par jour), Chiesi Global Rare Diseases propose le programme Chiesi Total Care ™. Grâce à ce programme, les professionnels de la santé et les patients peuvent accéder à une équipe de spécialistes dédiés capables de fournir un soutien individuel, ainsi que des informations sur les ordonnances, les remboursements, l’aide financière et les recharges de produits. Pour plus d’informations sur Chiesi Total Care, appelez le 866-758-7071.

Indication

Le ferriprox (deux fois par jour) est un chélateur du fer indiqué pour le traitement des patients présentant une surcharge en fer transfusionnelle due à des syndromes de thalassémie lorsque le traitement par chélation actuel est inadéquat.

L’approbation est basée sur une réduction des taux sériques de ferritine. Il n’y a pas d’essais contrôlés démontrant un bénéfice direct du traitement, comme l’amélioration des symptômes liés à la maladie, la fonction ou l’augmentation de la survie.

Limitation d’utilisation: L’innocuité et l’efficacité du traitement de la surcharge en fer transfusionnelle chez les patients atteints d’autres anémies chroniques n’ont pas été établies..

Informations de sécurité importantes

AVERTISSEMENT: AGRANULOCYTOSE ET NEUTROPÉNIE
FERRIPROX peut provoquer une agranulocytose qui peut entraîner des infections graves et la mort. La neutropénie peut précéder le développement d’une agranulocytose.
Mesurez le nombre absolu de neutrophiles (ANC) avant de commencer FERRIPROX et surveillez chaque semaine pendant le traitement.
Arrêtez FERRIPROX si une infection se développe et surveillez l’ANC plus fréquemment.
Conseillez aux patients prenant FERRIPROX de signaler immédiatement tout symptôme indiquant une infection.

Ferriprox est contre-indiqué chez les patients présentant une hypersensibilité connue à la défériprone ou à l’un des excipients de la formulation.

Dans les études cliniques, 7,5% des 642 patients traités par la défériprone ont développé des valeurs d’ALT élevées. Quatre (0,62%) sujets traités avec des défériprons ont arrêté le médicament en raison d’une augmentation des taux sériques d’ALT et 1 (0,16%) en raison d’une augmentation de l’ALT et de l’AST. Surveiller mensuellement les valeurs sériques d’ALT pendant le traitement par Ferriprox et envisager d’arrêter le traitement en cas d’augmentation persistante des taux de transaminases sériques. Une diminution des concentrations plasmatiques de zinc a été observée avec le traitement à la défériprone. Contrôlez le zinc plasmatique et complétez en cas de carence.

Ferriprox DR peut nuire au fœtus. Conseillez aux femmes en âge de procréer d’utiliser une méthode de contraception efficace pendant le traitement par Ferriprox et pendant au moins six mois après la dernière dose.

Évitez la co-administration de Ferriprox avec d’autres médicaments connus pour être associés à la neutropénie ou à l’agranulocytose; cependant, si cela est inévitable, surveillez de près le nombre absolu de neutrophiles. Laisser un intervalle d’au moins 4 heures entre l’administration de Ferriprox et les médicaments ou suppléments contenant un cation polyvalent (par exemple, le fer, l’aluminium ou le zinc).

Les effets indésirables les plus courants sont (incidence ≥ 5%) nausées, vomissements et douleurs abdominales, augmentation de l’alanine aminotransférase, arthralgie et neutropénie.

Conseillez aux patients d’éviter l’alcool tout en prenant Ferriprox. La consommation d’alcool pendant la prise de Ferriprox peut entraîner une libération plus rapide de la défériprone.

S’il vous plaît voir complet Prescrire des informations, y compris le coffret AVERTISSEMENT et le Guide de médication.

1. Prescription d’informations pour Ferriprox® (défériprone). Chiesi, 2020

À propos des maladies rares mondiales de Chiesi

Chiesi Global Rare Diseases est une unité commerciale du groupe Chiesi créée en février 2020 et axée sur la recherche et le développement de traitements pour les maladies rares et ultra rares. L’unité Global Rare Diseases travaille en collaboration avec le groupe Chiesi pour tirer parti de toutes les ressources et capacités de notre réseau mondial pour offrir de nouvelles options de traitement innovantes aux personnes vivant avec des maladies rares, dont beaucoup ont un traitement limité ou inexistant. disponible. L’unité est également un partenaire dédié avec des leaders mondiaux de la défense des patients, de la recherche et des soins aux patients.

À propos du groupe Chiesi

Basé à Parme, en Italie, Chiesi Farmaceutici est un groupe international de soins de santé axé sur la recherche avec 85 ans d’expérience dans l’industrie pharmaceutique et une présence mondiale dans 29 pays. Chiesi recherche, développe et commercialise des médicaments innovants dans les domaines de la thérapie respiratoire, de la médecine spécialisée et des maladies rares. Son organisation R&D est basée à Parme (Italie) et est intégrée à des groupes R&D en France, USA. États-Unis, Royaume-Uni, Canada et Suède pour faire progresser les programmes précliniques, cliniques et d’enregistrement de Chiesi. Chiesi emploie près de 6 000 personnes. Chiesi Group est une société d’avantages sociaux certifiée. Pour plus d’informations, s’il vous plaît visitez www.chiesi.com.

Contacts:

Moyens de communication:
Brian Connor
Relations publiques Berry & Company
bconnor@berrypr.com

Valentina Biagini
Responsable Communication Senior Groupe
Groupe Chiesi
v.biagini@chiesi.com

PP-F-0025 V1.0

PDF disponible: http://ml.globenewswire.com/Resource/Download/7fb97917-5011-4804-bc89-14151179e2ef

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