Infos Biotech – Arcturus Therapeutics annonce le premier volontaire en bonne santé dosé dans l’étude de phase 1 de l’ARCT-810 pour le déficit en ornithine transcarbamylase (OTC)– Act-in-biotech

SAN DIEGO, 5 juin 2020 (GLOBE NEWSWIRE) – Arcturus Therapeutics, Inc. (la « Société », « Arcturus », Nasdaq: ARCT), une société pharmaceutique leader dans le domaine des ARN messagers axée sur la découverte, le développement et la commercialisation de thérapies et de vaccins contre les maladies rares, a annoncé aujourd’hui qu’elle avait dosé le premier volontaire. en bonne santé dans une étude de phase 1 avec ARCT-810, le candidat thérapeutique basé sur l’ARN messager (ARNm) de la Société pour le déficit en Ornithine Transcarbamylase (OTC).

« Nous sommes ravis de faire progresser l’ARCT-810, un candidat thérapeutique très prometteur basé sur l’ARNm pour une carence en OTC, dans une étude de phase 1. Cette étape importante marque la transition d’Arcturus vers une société biopharmaceutique au stade clinique », a déclaré Steve Hughes. , MD, directeur du développement, Arcturus. « ARCT-810 est soutenu par des données précliniques convaincantes qui soutiennent le potentiel de ce candidat pour transformer la vie des patients atteints de carence en vente libre, une maladie potentiellement mortelle. »

ARCT-810 utilise la plate-forme d’administration à médiation lipidique LUNAR® d’Arcturus pour délivrer efficacement l’ARN messager OTC aux cellules hépatiques. L’expression de l’enzyme ornithine transcarbamylase dans le foie des patients présentant une carence en OTC a le potentiel de restaurer l’activité normale du cycle de l’urée, empêchant les dommages neurologiques et la nécessité d’une greffe du foie. Le programme ARCT-810 est soutenu par des données précliniques dans des modèles murins déficients en OTC démontrant que le dosage LUNAR-OTC produit une expression et une activité robustes de la protéine ornithine transcarbamylase, entraînant des améliorations de l’uréegénèse et de l’ammoniac dans le plasma, et une plus grande survie.

Les droits mondiaux de développement et de commercialisation d’ARCT-810 sont la propriété exclusive d’Arcturus.

L’étude de phase 1 ARCT-810 est un essai contrôlé par placebo en double aveugle d’augmentation de la dose chez des volontaires adultes en bonne santé. L’étude évaluera cinq cohortes, chacune avec six sujets. Dans chaque cohorte, quatre sujets reçoivent ARCT-810 et deux reçoivent un placebo. L’étude évaluera l’innocuité et la tolérabilité, la pharmacocinétique et les biomarqueurs pharmacodynamiques.

À propos du déficit en ornithine transcarbamylase (OTC)

La carence en ornithine transcarbamylase (OTC) est un trouble grave du cycle de l’urée avec une prévalence d’environ 10 000 dans le monde. Le manque d’enzyme OTC dans les cellules hépatiques produit des niveaux élevés d’ammoniac dans le sang et peut provoquer des convulsions, le coma et la mort chez les patients non traités. Il n’y a aucun médicament approuvé par la FDA pour la carence en OTC.

À propos d’Arcturus Therapeutics

Fondée en 2013 et basée à San Diego, en Californie, Arcturus Therapeutics Holdings Inc. (Nasdaq: ARCT) est une société de vaccins et de médicaments à base d’ARNm au stade clinique avec des technologies habilitantes: (i) la livraison à médiation lipidique LUNAR®, (ii ) Technologie d’ARNm STARR ™ et (iii) substance pharmacologique de l’ARNm ainsi qu’une expérience dans la fabrication pharmaceutique. Le portefeuille diversifié de candidats thérapeutiques ARN d’Arcturus comprend des programmes pour traiter potentiellement la carence en ornithine transcarbamylase (OTC), la fibrose kystique, la maladie de stockage du glycogène de type 3, l’hépatite B, la stéatohépatite non alcoolique (NASH) et un vaccin à ARNm auto-reproductible. pour SARS-CoV -2. Les plates-formes thérapeutiques d’ARN polyvalentes d’Arcturus peuvent être appliquées à plusieurs types de médicaments à base d’acide nucléique, y compris l’ARN messager, le petit ARN interférent, l’ARN réplicon, l’ARN antisens, le microARN, l’ADN et les thérapies d’édition de gènes. Les technologies Arcturus sont couvertes par son vaste portefeuille de brevets (187 brevets et demandes de brevet, délivrés aux États-Unis, en Europe, au Japon, en Chine et dans d’autres pays). L’engagement d’Arcturus à développer de nouvelles thérapies à base d’ARN a conduit à des collaborations avec Janssen Pharmaceuticals, Inc., une partie des Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson, Ultragenyx Pharmaceutical, Inc., Takeda Pharmaceutical Company Limited, CureVac AG, Synthetic Genomics Inc ., Duke-NUS, Catalent Inc. et la Fondation de la fibrose kystique. Pour plus d’informations, visitez www.ArcturusRx.com

Énoncés prospectifs

Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives qui impliquent des risques et des incertitudes substantiels aux fins de la sphère de sécurité prévue par le Private Securities Litigation Reform Act de 1995. Toute déclaration, autre que les déclarations de faits historiques incluses dans ce communiqué de presse, y compris celles relatives à la performance attendue de la société, au développement par la société de tout nouvel ARNm thérapeutique spécifique, à la probabilité de succès, à l’efficacité ou à l’innocuité de l’ARCT-810, à la capacité d’initier ou de terminer des programmes de développement clinique, à la probabilité que les données précliniques sont prédictives des données cliniques, de la suffisance de toute substance pharmaceutique ou produit pharmaceutique de la Société pour répondre aux objectifs ou attentes cliniques actuels de la Société et aux attentes d’exclusivité du marché en ce qui concerne les programmes de développement Les déclarations cliniques sont des déclarations prospectives. Arcturus peut ne pas réellement réaliser les plans, réaliser les intentions ou répondre aux attentes ou projections divulguées dans les déclarations prospectives telles que celles qui précèdent, et ne doit pas se fier indûment à ces déclarations prospectives. Ces déclarations sont basées sur les attentes actuelles de la direction et impliquent des risques et des incertitudes, y compris ceux discutés sous la rubrique «Facteurs de risque» dans le rapport annuel d’Arcturus sur formulaire 10-K pour l’exercice clos le 31 décembre. 2019, déposé auprès de la SEC en mars. 16 de 2020 et dans les dépôts ultérieurs auprès de la SEC ou les dépôts auprès de la SEC. Il n’y a aucune garantie que les résultats rapportés dans les études précliniques puissent être reproduits dans des études ultérieures ou chez l’homme, ou qu’un vaccin puisse être développé ou approuvé avec la technologie de la Société. Sauf disposition contraire de la loi, Arcturus nie toute intention ou obligation de mettre à jour ou de réviser toute déclaration prospective, qui ne concerne que la date à laquelle elle a été faite, que ce soit à la suite de nouvelles informations, événements ou circonstances futurs, ou autrement .

Contact

Arcturus Therapeutics
Neda Safarzadeh
(858) 900-2682
IR@ArcturusRx.com

Relations avec les investisseurs de Kendall
Carlo Tanzi, Ph.D.
(617) 914-0008
ctanzi@kendallir.com

Logo principal

Source: Source link

Laisser un commentaire

Votre adresse de messagerie ne sera pas publiée. Les champs obligatoires sont indiqués avec *