Infos Biotech – Apellis annonce son intention de présenter un NDA pour le pegcetacoplan dans l’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN)– Act-in-biotech

Présentation de Demande de nouveau médicament (NDA) prévu pour le second semestre 2020 après une réunion pré-NDA réussie avec la FDA

WALTHAM, Massachusetts, 21 mai 2020 (GLOBE NEWSWIRE) – Apellis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: APLS), une société biopharmaceutique mondiale pionnière des thérapies ciblées C3, a annoncé aujourd’hui son intention de soumettre une demande de nouveau médicament (NDA) pour le pegcétacoplan pour le traitement de l’hémoglobinurie nocturne paroxystique (HPN) au cours du second semestre 2020. Sur la base des commentaires de la Food and Drug Administration des États-Unis (FDA) lors d’une réunion pré-NDA pour discuter de la stratégie d’enregistrement du pegcetacoplan, Apellis prévoit de présenter la NDA avec les résultats de l’essai PEGASUS de phase 3 comparant le pegcetacoplan. avec l’éculizumab chez les patients atteints d’HPN.

« Nous sommes satisfaits du résultat positif de la réunion pré-NDA et nous nous engageons à travailler en étroite collaboration avec la FDA et d’autres autorités réglementaires pour apporter du pegcetacoplan à la communauté PNH », a déclaré Federico Grossi, MD, Ph.D., Directeur médical d’Apellis « Sur la base des résultats de notre étude de phase 3 PEGASUS, nous sommes ravis du potentiel du pegcetacoplan pour redéfinir le traitement des personnes vivant avec l’HPN. »

Des discussions sur la réglementation sont également en cours dans l’UE, et Apellis prévoit de rencontrer des agences de réglementation européennes au deuxième trimestre 2020 pour discuter des prochaines étapes pour le dépôt d’une demande d’autorisation de mise sur le marché pour le pegcetacoplan à PNH.

L’étude PEGASUS a atteint son objectif principal, démontrant la supériorité du pegcétacoplan sur l’éculizumab avec une amélioration statistiquement significative des taux d’hémoglobine à 16 semaines. Les résultats de première ligne ont également montré que le profil d’innocuité du pegcétacoplan était comparable à celui de l’éculizumab dans l’étude. Comme annoncé précédemment, les résultats de l’étude PEGASUS ont été sélectionnés pour une présentation orale à 25 anse Congrès de l’Association Européenne d’Hématologie et sera disponible le 12 juin 2020.

À propos de l’étude PEGASUS

L’étude PEGASUS (APL2-302; NCT03500549) est une étude de phase 3 ouverte, ouverte, multicentrique, randomisée, contrôlée par comparateur, portant sur 80 adultes atteints d’HPN. L’objectif principal de cette étude était d’établir l’efficacité et l’innocuité du pegcétacoplan par rapport à l’éculizumab. Les participants doivent avoir pris de l’éculizumab (stable pendant au moins 3 mois) avec un taux d’hémoglobine <10,5 g / dL lors de la visite de dépistage. Au cours de la période de rodage de quatre semaines, les patients ont reçu une dose de 1080 mg de pegcétacoplan deux fois par semaine en plus de leur dose actuelle d'éculizumab. Au cours de la période contrôlée randomisée de 16 semaines, les patients ont été randomisés pour recevoir 1080 mg de pegcétacoplan deux fois par semaine ou leur dose actuelle d'éculizumab. Tous les participants qui ont terminé la période contrôlée randomisée sont entrés dans la période ouverte de traitement par pegcetacoplan où ils ont reçu pegcetacoplan, indépendamment du traitement antérieur reçu pendant la période contrôlée randomisée.

À propos de pegcetacoplan (APL-2)

Pegcetacoplan est un inhibiteur C3 ciblé et expérimental conçu pour réguler l’activation excessive du complément, ce qui peut entraîner l’apparition et la progression de nombreuses maladies graves. Pegcetacoplan est un peptide cyclique synthétique conjugué à un polymère de polyéthylène glycol qui se lie spécifiquement à C3 et C3b. Apellis évalue le pegcétacoplan dans plusieurs études cliniques, notamment l’hémoglobinurie nocturne paroxystique (HPN), l’atrophie géographique (AG), la maladie des agglutinines froides et la glomérulopathie C3. La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé à Pegcetacoplan la désignation Fast Track pour le traitement de l’HPN et le traitement de l’AG. Pour plus d’informations sur nos essais cliniques, visitez www.apellis.com/clinical-trials.html.

À propos deHémoglobinurie nocturne paroxystique (HPN)

L’HPN est un trouble sanguin rare, chronique et potentiellement mortel associé à des niveaux anormalement bas d’hémoglobine en raison de la destruction des globules rouges qui transportent l’oxygène (hémolyse). Une faible hémoglobine persistante peut provoquer des transfusions fréquentes et des symptômes débilitants, tels qu’une fatigue intense et un essoufflement (dyspnée). Des études rétrospectives montrent que, même avec l’éculizumab, environ 70% des personnes atteintes d’HPN ont de faibles taux d’hémoglobine,1.2 et 36% nécessitent une ou plusieurs transfusions par an.2

À propos d’Apellis

Apellis Pharmaceuticals, Inc. est une société biopharmaceutique mondiale engagée à exploiter la science courageuse, la créativité et la compassion pour offrir des thérapies qui changent la vie. En tant que pionniers des thérapies ciblées C3, notre objectif est de développer les meilleures et les meilleures thérapies pour un large éventail de maladies débilitantes qui sont provoquées par une activation incontrôlée ou excessive de la cascade du complément, y compris en hématologie, ophtalmologie et néphrologie Pour plus d’informations, veuillez visiter http://apellis.com.

Déclaration prospective d’Apellis

Les déclarations contenues dans ce communiqué de presse concernant les attentes, plans et perspectives futurs, ainsi que toute autre déclaration sur des questions autres que des faits historiques, peuvent constituer des « déclarations prospectives » au sens de la Private Securities Litigation Reform Act de 1995. Ces déclarations comprennent, entre autres, des déclarations relatives à la date de clôture anticipée. Les mots « anticiper », « croire », « continuer », « pourrait », « estimer », « attendre », « faire semblant », « peut », « planifier », « potentiel », « prédire », « projet »  » Si «objectif», «volonté», «serait» et des expressions similaires sont destinés à identifier des déclarations prospectives, bien que toutes les déclarations prospectives ne contiennent pas ces mots d’identification. Les résultats réels peuvent différer sensiblement de ceux indiqués par ces déclarations prospectives en raison de plusieurs facteurs importants, y compris les incertitudes liées aux conditions du marché et la réalisation du placement privé aux conditions prévues, ou pas du tout, les incertitudes liées à satisfaction des conditions de clôture de la vente des billets, des autres facteurs abordés dans la section « Facteurs de risques » du rapport trimestriel Apellis sur formulaire 10-Q déposé auprès de la SEC le 29 avril 2020 et des risques décrits dans d’autres dépôts que Apellis peut faire auprès de la SEC. Toute déclaration prospective contenue dans ce communiqué de presse ne vaut qu’à la date des présentes, et Apellis décline expressément toute obligation de mettre à jour toute déclaration prospective, que ce soit à la suite de nouvelles informations, d’événements futurs ou autrement.

Contact avec les médias:

Mark Dole
media@apellis.com

617,997,3484

Contact investisseurs:

Sam Martin / Maghan Meyers
Partenaires d’argot
sam@argotpartners.com / / maghan@argotpartners.com

212,600,1902

Logo principal

Source: Source link

Laisser un commentaire

Votre adresse de messagerie ne sera pas publiée. Les champs obligatoires sont indiqués avec *