Infos Biotech – Alerte d’action de la FDA: Jazz, ANI et Ultragenyx – Act-in-biotech

FDA

Pour conclure le mois de juillet, il y a trois dates PDUFA aux États-Unis Administration des aliments et des médicaments (FDA) calendrier, même si l’un des médicaments a déjà été approuvé et qu’une autre société est en train de déposer une nouvelle demande. Voici un aperçu.

Médicament de Jazz Pharmaceuticals pour la cataplexie

Jazz Pharmaceuticals a un date d’action cible du 21 juillet pour sa demande de nouveau médicament (NDA) pour le JZP-258 pour la cataplexie ou la somnolence diurne excessive (SED) chez les patients de sept ans et plus atteints de narcolepsie. Le médicament est un nouveau produit oxybate avec une composition unique de cations résultant en 92% moins de sodium que le Xyrem de Jazz (oxybate de sodium).

À l’heure actuelle, Xyrem est le seul produit approuvé pour traiter à la fois la cataplexie – une perte soudaine de tonus musculaire avec maintien de la conscience – et l’EDS chez les patients atteints de narcolepsie âgés de sept ans et plus.

«Nous avons développé le JZP-258 pour être une option de traitement plus sûre et à long terme pour les patients», a déclaré Robert Iannone, vice-président exécutif, recherche et développement de Jazz, en mars lorsque la FDA a accepté la demande de NDA. «JZP-258 représente entre 1 000 et 1 500 milligrammes de réduction de sodium par jour pour les patients actuellement traités par Xyrem, en fonction de la dose. Étant donné le large consensus scientifique selon lequel la réduction de la consommation quotidienne de sodium est associée à des réductions cliniquement significatives de la pression artérielle et du risque de maladie cardiovasculaire, nous pensons que le JZP-258 a le potentiel d’être une option de traitement importante pour les patients atteints de la narcolepsie à vie. . On sait que les patients atteints de narcolepsie présentent un risque accru de comorbidités, notamment l’obésité, l’hypertension, le diabète et la dyslipidémie. »

Supplément d’approbation préalable du gel de cortrophine purifié d’ANI Pharmaceuticals

Produits pharmaceutiques ANI avait un date d’action cible du 23 juillet 2020, pour sa demande de nouveau médicament supplémentaire (sNDA) pour le gel de corticotropine purifié (référentiel Corticotropin Injection USP). Dans un annonce en mars, lorsqu’elle a soumis le sNDA, la société a noté que le marché annuel actuel du médicament était d’environ 950 millions de dollars et qu’il n’y avait qu’un seul concurrent.

Cortrophin Gel a été initialement approuvé par la FDA en 1954 et a arrêté son utilisation dans les années 1980. Le médicament a plus de 54 indications dans son étiquette précédemment approuvée, y compris les exacerbations aiguës de la sclérose en plaques, de la polyarthrite rhumatoïde, du lupus érythémateux disséminé et de la colite ulcéreuse. La société a acquis la NDA de Merck en janvier 2016 et a dépensé plus de quatre ans et plus de 100 millions de dollars pour rétablir et valider l’ingrédient pharmaceutique actif de corticotropine commerciale et les processus de fabrication du médicament. Cela comprenait la reconstruction d’une chaîne d’approvisionnement basée aux États-Unis.

Le 28 avril, la FDA Publié une lettre de refus de dépôt (RTF) concernant la sNDA. La FDA a déclaré lors de l’examen préliminaire, certaines parties de la section Chimie, fabrication et contrôles n’étaient pas suffisamment complètes pour permettre un examen de fond. Le 1er juin, ANI a fourni une mise à jour et a indiqué qu’il prévoyait de remplir à nouveau le sNDA une fois le processus d’examen terminé.

UX007 d’Ultragenyx Pharmaceutical pour les troubles d’oxydation des acides gras à longue chaîne

Ultragenyx Pharmaceuticals a un date d’action cible du 31 juillet pour l’UX-007 pour les troubles d’oxydation des acides gras à longue chaîne (LC-FAOD). Le 30 juin, la FDA approuvé UX007 (triheptanoïne) sous le nom commercial Dojolvi.

LC-FAOD est un groupe de troubles génétiques rares, permanents et potentiellement mortels. En eux, le corps ne peut pas convertir les acides gras à longue chaîne en énergie. Dojolvi est un triglycéride d’acide gras synthétique à 7 carbones hautement purifié conçu pour fournir des acides gras à chaîne moyenne à carbone impair comme source d’énergie et remplacement de métabolite pour les patients atteints de LC-FAOD. Lorsque les personnes naissent aux États-Unis et dans certains pays européens, LC-FAOD est inclus dans les panels de dépistage néonatal en raison du risque de problèmes de santé graves, y compris de décès prématuré. Les traitements actuels consistent à éviter le jeûne, les régimes pauvres en graisses / riches en glucides, la carnitine et l’huile de triglycérides à chaîne moyenne (MCT) même carbonés, un produit alimentaire médical. Ces maladies affectent environ 2000 à 35000 enfants et adultes aux États-Unis

«L’approbation par la FDA de Dojolvi pour le traitement des troubles d’oxydation des acides gras à longue chaîne est une étape importante pour les patients et leurs familles, car il s’agit du premier médicament de ce type», a déclaré Jerry Vockley, professeur de génétique humaine et chef de la génétique médicale chez Children’s Hôpital de Pittsburgh de l’UPMC. «Bien que nous ayons pu identifier ces troubles à la naissance pendant de nombreuses années, les options de traitement ont été limitées. Dojolvi apporte de l’espoir en tant que nouvel outil désormais disponible pour les cliniciens qui prennent soin de ces patients.

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