Infos Biotech – Alerte d’action de la FDA: Bristol Myers Squibb / Juno, Seattle Genetics, BioMarin et Tricida – Act-in-biotech

FDA

Avec un mois d’août chargé sur le calendrier de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis, cette semaine ne fait pas exception. Voici un aperçu de ce qui figure sur le calendrier de l’agence.

LISO-CEL CAR-T de Bristol Myers Squibb pour le lymphome à cellules B

Bristol Myers Squibbde Thérapeutique Juno a un date d’action cible du 17 août pour sa demande de licence de produits biologiques (BLA) pour le lisocabtagène maraleucel (liso-cel) pour le lymphome à grandes cellules B récidivant ou réfractaire (R / R) après au moins deux traitements précédents. Liso-cel est une immunothérapie autologue anti-CD19 à récepteurs d’antigène chimérique (CAR) T-cell avec une composition définie de cellules T CD8 + et CD4 + CAR T purifiées.

Le BLA était basé sur les résultats de l’essai TRANSCEND NHL 001, qui a évalué le traitement chez 268 patients atteints de lymphome R / R à grandes cellules B, y compris le lymphome diffus à grandes cellules B (DLBCL), le lymphome de haut grade, le médiastin B primaire lymphome cellulaire et lymphome folliculaire de grade 3B.

«Sur la base des données TRANSCEND NHL 001, liso-cel a le potentiel d’élargir les options de traitement pour les personnes touchées par ce cancer du sang agressif qui n’ont pas répondu aux traitements initiaux ou dont la maladie a rechuté», a déclaré Stanley Frankel, vice-président senior, Cellulaire Développement thérapeutique, Bristol Myers Squibb, en février.

Tukysa de Seattle Genetics pour le cancer du sein HER2 +

Génétique de Seattle avait un date d’action cible du 20 août pour Tukysa (tucatinib) en association avec le trastuzumab et la capécitabine chez les patientes atteintes d’un cancer du sein HER2 positif non résécable ou métastatique localement avancé, y compris les patientes présentant des métastases cérébrales, qui ont reçu au moins trois traitements antérieurs dirigés contre HER2 séparément ou en association, dans le cadre néoadjuvant, adjuvant ou métastatique. Le trastuzumab est un inhibiteur oral de la tyrosine kinase (TKI) à petites molécules, hautement sélectif pour HER2. C’était approuvé aux États-Unis en avril, le premier nouveau médicament approuvé aux États-Unis dans le cadre du projet Orbis. Le 12 août, Australie approuvé la thérapie dans le cadre du projet Orbis, rejoignant les États-Unis, la Suisse, le Canada et Singapour.

La NDA a été soumise en décembre 2019 et a été examinée dans le cadre du programme pilote d’examen en temps réel de l’oncologie (RTOR), ainsi que dans le cadre du projet Orbis, une initiative du centre d’excellence en oncologie de la FDA. Le projet Orbis est un partenariat multinational entre la FDA, la Australian Therapeutic Goods Administration (TGA), Santé Canada, la Health Sciences Authority (HSA, Singapour) et Swissmedic (SMC, Suisse).

Le NDA a été construit sur les données de HER2CLIMB, un essai pivot randomisé comparant le tucatinib au trastuzumab et à la capécitabine par rapport au trastuzumb et à la capécitabine seuls.

Thérapie génique de BioMarin pour l’hémophilie A

Pharmaceutique BioMarinle valococogène roxaparvovec, sa thérapie génique expérimentale AAV5 pour l’hémophilie A, a un date d’action cible du 21 août. La demande est basée sur une analyse intermédiaire de phase III des participants à l’étude traités avec un produit de recherche fabriqué selon le procédé à commercialiser et des données de phase I / II sur trois ans. Il a également demandé l’approbation préalable à la commercialisation (PMA) pour un test d’anticorps total AAV5 à utiliser comme test de diagnostic compagnon pour le valoctocogène roxaparvovec. La société estime qu’environ 80% des personnes atteintes d’hémophilie A aux États-Unis n’ont pas d’immunité préexistante contre l’AAV5, ce qui les rendrait inadmissibles à la thérapie génique. Le test est produit par les laboratoires ARUP.

Au deuxième trimestre de l’entreprise rapport financier le 4 août, Jean-Jacques Bienaimé, président et chef de la direction de BioMarin, a déclaré: «Au deuxième trimestre du Congrès virtuel de la Fédération mondiale de l’hémophilie, nous avons eu le plaisir de partager la mise à jour des données de quatre ans de notre phase I / II, qui a démontré un bénéfice clinique soutenu après une administration unique de valoctocogene roxaparvovec. Tous les participants à l’étude ont reçu une seule administration de valoctocogène roxaparvovec en 2016 et sont restés sans prophylaxie par facteur exogène jusqu’à la quatrième année. Ces données renforcent notre confiance dans le valoctocogène roxaparvovec et la possibilité de répondre aux besoins thérapeutiques non satisfaits des personnes atteintes d’hémophilie A sévère. »

Veverimer de Tricida pour l’acidose métabolique chez les patients atteints d’insuffisance rénale chronique

Tricida a un date d’action cible du 22 août pour le veverimer pour l’acidose métabolique chez les patients atteints d’insuffisance rénale chronique. Veverimer est un polymère non absorbé administré par voie orale. Le médicament a été accepté pour examen dans le cadre du programme d’approbation accélérée.

Le 15 juillet, Tricida annoncé qu’elle avait reçu de la FDA une notification selon laquelle, dans le cadre de son examen de la NDA, elle avait identifié des lacunes qui « prélèvent à l’heure actuelle la discussion sur l’étiquetage et les exigences / engagements post-commercialisation ».

Tricida a indiqué que la notification ne précisait pas les lacunes et que la société prévoyait de travailler avec l’agence pour identifier et déterminer comment résoudre ces problèmes. À ce moment-là, Tricida a indiqué qu’il n’était pas prévu de modifier ou de suspendre son essai de confirmation post-commercialisation, VALOR-CKD, mais ne savait pas s’il serait en mesure de répondre aux préoccupations de la FDA.

À compter du 5 août, lors de la rapport financier du deuxième trimestre, Tricida n’avait aucune information supplémentaire de la FDA, mais pensait qu’il était peu probable que le médicament soit approuvé avant la date PDUFA du 22 août.

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