Infos Biotech – Alerte action de la FDA: Karyopharm, Zogenix, Chiasma, Heron, Intercept et Merck – Act-in-biotech

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En conclusion de juin et avant les vacances du 4 juillet, les États-Unis Food and Drug Administration (FDA) a une période occupée de deux semaines à venir pour l’approbation des médicaments. Voici un aperçu.

Xpovio de Karyopharm pour le lymphome à cellules B

Newton, Massachusetts Karyopharm Therapeutics a un date cible de l’action du 23 juin pour sa demande supplémentaire de nouveau médicament (sNDA) pour Xpovio oral (selinexor) pour les adultes atteints de lymphome à grandes cellules B diffuses en rechute ou réfractaire (RR DLBCL) qui ont reçu au moins deux thérapies précédentes. Xpovio est un composé inhibiteur sélectif oral d’exportation (SINE) de première classe. Il a été approuvé en juillet 2019 en association avec la dexaméthasone pour les adultes atteints de myélome multiple réfractaire en rechute (RRMM) qui ont reçu au moins quatre thérapies précédentes et dont la maladie est réfractaire à au moins deux inhibiteurs du protéasome, au moins deux agents immunomodulateurs et un anti- Anticorps monoclonal CD38.

Fintepla de Zogenix pour les crises associées au syndrome de Dravet

Zogenix a un date cible de l’action du 25 juin pour son NDA pour Fintepla (solution buvable de fenfluramine) pour les crises associées au syndrome de Dravet. Il s’agit d’une extension de trois mois par rapport à son précédent NDA. L’extension a donné à la FDA le temps d’examiner les données supplémentaires que l’entreprise a soumises en réponse à une demande d’informations de l’agence. Le NDA a été initialement accepté en novembre 2019 dans le cadre du programme d’examen prioritaire de l’agence. Il était basé sur les données de deux essais pivots positifs de phase III dans Dravet et une analyse intermédiaire d’un essai d’extension ouvert en cours, qui comprenait 232 patients traités jusqu’à 21 mois.

Mycapssa de Chiasma pour l’acromégalie

Needham, Massachusetts Chiasma eu un date cible de l’action du 26 juin pour sa nouvelle soumission NDA pour son Mycapssa pour le traitement d’entretien des adultes atteints d’acromégalie. L’acromégalie se développe généralement lorsqu’une tumeur bénigne de l’hypophyse génère trop d’hormone de croissance. Cela entraîne des problèmes de santé importants. Les caractéristiques communes sont les changements faciaux, les maux de tête intenses, les douleurs articulaires, les troubles de la vision et l’élargissement des mains, des pieds, de la langue et de l’organisme interne.

L’entreprise signalé résultats positifs de la ligne supérieure de son essai de phase III CHIASMA OPTIMAL en juillet 2019, avec 58% des patients sous traitement conservant leur réponse IGF-1 contre 19% du groupe placebo.

HTX-011 de Heron Therapeutics pour la douleur postopératoire

Basé à San Diego Heron Therapeutics a un date cible de l’action du 26 juin pour sa nouvelle soumission de son NDA pour HTX-011 pour douleur postopératoire. HTX-011 est une combinaison à double action et à dose fixe de la bupivacaïne anesthésique locale avec une faible dose de méloxicam, un anti-inflammatoire non stéroïdien. La société a reçu une lettre de réponse complète (LCR) de la FDA le 30 avril 2019 concernant la chimie, la fabrication et les contrôles et les informations non cliniques. La société avait été réinspectée par la FDA sans aucune citation du formulaire 483 et le site a été approuvé. Il n’y avait aucun problème d’efficacité.

Le 4 juin, l’entreprise publié les résultats de l’étude 209, un essai de phase IIb de HTX-011 dans l’arthroplastie totale unilatérale du genou (PTG). Tous les critères d’évaluation primaires et secondaires ont été atteints, le médicament montrant une diminution statistiquement significative de la douleur après la chirurgie.

Intercepter Ocaliva de Pharma pour la fibrose hépatique due à la NASH

Intercept Pharmaceuticals, basée à New York, a un date cible de l’action du 26 juin pour son NDA pour Ocaliva (acide obéticholique, OCA) dans la fibrose hépatique due à la NASH. La stéatohépatite non alcoolique (NASH) est une stéatose hépatique semblable à la cirrhose du foie mais survient chez les personnes peu ou pas alcoolisées. Ocaliva est indiqué pour la cholangite biliaire primitive (CBP) en association avec l’acide ursodésoxycholique (DCA) chez les adultes ayant une réponse inadéquate à l’UDCA ou en monothérapie chez les patients ne tolérant pas l’UDCA.

Keytruda de Merck pour le carcinome épidermoïde cutané R / R

MerckL’inhibiteur des points de contrôle des superproductions Keytruda (pembrolizumab) date cible de l’action du 29 juin. La demande de licence biologique supplémentaire (sBLA) concerne le carcinome épidermoïde cutané récurrent et / ou métastatique (cSCC) qui ne peut pas être guéri par chirurgie ou radiothérapie.

Keytruda est un inhibiteur de point de contrôle anti-PD-1 qui est impliqué dans plus de 900 essais cliniques dans une grande variété de cancers et de paramètres de traitement. Il a été approuvé pour de nombreuses indications, notamment le mélanome, le cancer du poumon, le cancer de la tête et du cou, le lymphome hodgkinien classique et d’autres.

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