Economie des Biotech – Triplet Therapeutics nomme Alan Buckler, Ph.D., au poste de directeur scientifique – Act-in-biotech

CAMBRIDGE, Massachusetts – (FIL D’AFFAIRES) – Triplet Therapeutics, Inc., une société de biotechnologie tirant parti des connaissances de la génétique humaine des troubles de l’expansion répétée (RED), a annoncé aujourd’hui la nomination d’Alan Buckler, Ph.D., au poste de directeur scientifique. Le Dr Buckler rejoint Triplet de Scholar Rock, où il a occupé le poste de directeur scientifique et a aidé à conduire deux produits candidats de la découverte à la clinique.

«Nous sommes ravis d’accueillir Alan chez Triplet», a déclaré Nessan Bermingham, Ph.D., fondateur, président et PDG de Triplet. «Sa compréhension fondamentale de la base génétique des RED et sa vaste expérience en R&D complètent notre équipe de direction existante, notre compréhension approfondie d’une nouvelle voie dans les RED et la stratégie de R&D pour notre thRED Engine, à partir de laquelle notre candidat clinique récemment annoncé TTX- 3360 a été identifié. Nous développons rapidement des thérapies qui pourraient être transformatrices pour les patients atteints de RED et nous prévoyons de déposer une IND dans la seconde moitié de 2021. »

Le Dr Buckler possède plus de 25 ans d’expérience en leadership et en recherche dans le domaine de la découverte de médicaments. Avant de rejoindre Scholar Rock, il a occupé le poste de vice-président, sciences des cellules et des protéines chez Biogen, et a passé neuf ans à diriger des programmes de découverte de médicaments dans les instituts de recherche biomédicale de Novartis. Il a également occupé des postes de direction scientifique chez Axys Pharmaceuticals (anciennement Sequana Therapeutics), quittant le poste de vice-président, génétique moléculaire.

Le Dr Buckler a un intérêt et un engagement de longue date pour comprendre et traiter les RED. Au début de sa carrière, il a travaillé sur la maladie de Huntington – une ROUGE très répandue et sévère – avec Jim Gusella, Ph.D., professeur Bullard de neurogénétique à la Harvard Medical School et membre du conseil consultatif scientifique de Triplet, dont les travaux de pionnier ont aidé à établir le cause génétique de la maladie et plus tard identifié des modificateurs génétiques.

En tant que stagiaire postdoctoral dans le laboratoire du Dr David Housman au Massachusetts Institute of Technology (MIT), le Dr Buckler a participé aux efforts de collaboration qui ont mené à la découverte des gènes de la maladie de Huntington et de la dystrophie myotonique ainsi que des gènes sous-jacents. répétez les expansions qui causent ces maladies. Le Dr Buckler siège au conseil consultatif scientifique de la Hereditary Disease Foundation, une organisation à but non lucratif vouée au financement de la recherche novatrice sur les traitements de la maladie de Huntington et d’autres troubles cérébraux.

Les autres domaines d’expertise thérapeutique du Dr Buckler comprennent les troubles neurologiques et métaboliques, le cancer, la fibrose et les maladies inflammatoires. Il était membre de la faculté de neurologie du Massachusetts General Hospital / Harvard Medical School et a également été membre du personnel de recherche du MIT et de l’Université de Boston avant de rejoindre le secteur privé. Le Dr Buckler a obtenu son baccalauréat ès arts de l’Université de Chicago et son doctorat. en microbiologie de la Boston University School of Medicine. Il a complété sa formation postdoctorale au MIT.

«Fondée sur la génétique humaine, l’approche de Triplet est spécialement conçue pour cibler un facteur fondamental des troubles d’expansion répétés», a déclaré le Dr Buckler. «Je suis ravi de rejoindre cette équipe de première classe alors que nous travaillons à faire progresser des thérapies innovantes pour les patients atteints de ces maladies dévastatrices.»

À propos du TTX-3360

TTX-3360, un oligonucléotide antisens, est le premier candidat clinique développé à partir du moteur thRED exclusif de Triplet et le premier candidat thérapeutique ayant le potentiel de modifier le cours des RED en ciblant la voie de la réponse aux dommages de l’ADN (DDR). Un corpus important de preuves soutient le rôle de la voie DDR en tant que principal moteur de l’expansion répétée et de l’apparition et de la progression de la maladie dans de nombreux RED, y compris la maladie de Huntington (HD), la dystrophie myotonique (DM1) et le syndrome du X fragile. Triplet concentre initialement le développement du TTX-3360 dans la MH et peut également l’évaluer dans d’autres indications du système nerveux central telles que les ataxies spinocérébelleuses, le syndrome de l’X fragile et la sclérose latérale amyotrophique familiale (SLA).

À propos de Triplet Therapeutics

Triplet Therapeutics est une société de biotechnologie développant des traitements transformationnels pour les patients atteints de troubles de l’expansion répétée (RED) – un groupe de plus de 50 maladies génétiques connues, notamment la maladie de Huntington, la dystrophie myotonique, les ataxies spinocérébelleuses, le syndrome du X fragile et la sclérose latérale amyotrophique familiale (SLA) – tirer parti des connaissances issues de la génétique des patients. Triplet conçoit et développe des thérapies potentielles pour les RED à l’aide de son moteur thRED exclusif, qui permet à la Société de développer un seul oligonucléotide ciblant la voie de réponse aux dommages à l’ADN (DDR) pour potentiellement traiter plusieurs RED.

Triplet est soutenu par des investissements d’Atlas Venture, de MPM Capital et de Pfizer Ventures, ainsi que d’Invus, de Partners Innovation Fund et d’Alexandria Venture Investments. Triplet a son siège à Cambridge, Mass. Pour plus d’informations, veuillez visiter www.triplettx.com.

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