Economie des Biotech – Sarepta Therapeutics signe un accord avec Hansa Biopharma pour l’imlifidase – Act-in-biotech

– Une licence mondiale exclusive permet à Sarepta de développer et de promouvoir l’imlifidase en tant que prétraitement pour la thérapie génique chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne et de ceintures qui ont des anticorps préexistants à l’AAV –

CAMBRIDGE, Mass., 02 juillet 2020 (GLOBE NEWSWIRE) – Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SRPT), leader de la médecine génétique de précision pour les maladies rares, a annoncé aujourd’hui un accord avec Hansa Biopharma, leader de la technologie des enzymes immunomodulatrices pour les maladies rares à médiation par les immunoglobulines G (IgG), pour l’imlifidase. Aux termes de l’accord, Sarepta obtient une licence mondiale exclusive pour développer et promouvoir l’imlifidase en tant que prétraitement afin de permettre l’administration de la thérapie génique Sarepta dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) et la dystrophie musculaire des ceintures (LGMD), pour les patients qui autrement, ils pourraient ne pas être admissibles au traitement.

Les thérapies géniques expérimentales de Sarepta utilisent un virus adéno-associé (AAV) et les patients atteints de Duchenne et de LGMD qui ont des anticorps IgG préexistants ne sont actuellement pas éligibles au traitement avec des thérapies géniques basées sur l’AAV. L’imlifidase est une enzyme clivant les anticorps qui cible spécifiquement les IgG et inhibe une réponse immunitaire induite par les IgG. L’imlifidase a un début d’action rapide, clivant les anticorps IgG et inhibant leur réactivité dans les heures suivant l’administration, éliminant ainsi les anticorps AAV-IgG qui excluraient généralement le dosage ou le nouveau dosage avec AAV.

«Alors que nous élargissons notre position de leader en médecine génétique et développons notre moteur de thérapie génique, l’une des ambitions centrales de Sarepta est de trouver des solutions scientifiques qui apporteront nos thérapies potentiellement vitales au plus grand nombre de patients atteints de maladies rares que nous servons», a déclaré Doug Ingram, président et chef de la direction, Sarepta Therapeutics. «L’une des limites actuelles de la thérapie génique est l’incapacité de traiter les patients qui ont des anticorps neutralisants préexistants contre le vecteur AAV. Alors que notre vecteur AAVrh74 a été associé à un faible taux de dépistage pour les anticorps neutralisants, même ce faible taux est incompatible avec notre mission. Dans les modèles précliniques et cliniques, la technologie de Hansa a démontré sa capacité à éliminer les anticorps IgG qui empêchent l’administration de thérapies géniques basées sur l’AAV. En cas de succès, cela pourrait offrir la possibilité d’étendre nos traitements de thérapie génique aux patients DMD et LGMD qui, autrement, se seraient vu refuser l’accès en raison d’anticorps préexistants. »

«Nous voyons un potentiel important pour notre technologie enzymatique dans l’espace de thérapie génique dans son ensemble, et nous sommes ravis de nous associer à Sarepta, un acteur de premier plan dans le domaine, pour utiliser les caractéristiques uniques de l’imlifidase afin de permettre potentiellement un traitement de thérapie génique chez des patients qui aujourd’hui ne sont pas ne sont pas éligibles à ces thérapies révolutionnaires en raison d’anticorps neutralisants préexistants dans deux conditions avec un besoin médical non satisfait très élevé », a déclaré Søren Tulstrup, président et chef de la direction, Hansa Biopharma.

Selon les termes de l’accord, Hansa recevra un paiement initial de 10 millions de dollars et est éligible à des paiements supplémentaires de développement, de réglementation et d’étape de vente pouvant totaliser jusqu’à 397,5 millions de dollars. Hansa réservera toutes les ventes d’imlifidase et percevra des redevances échelonnées jusqu’au milieu de l’adolescence sur toutes les ventes incrémentielles de thérapie génique résultant du traitement de patients positifs pour les anticorps grâce au prétraitement à l’imlifidase.

À propos de la dystrophie musculaire de Duchenne

(DMD) est une maladie génétique neuromusculaire rare et mortelle qui survient chez environ un homme sur 3 500 à 5 000 hommes dans le monde. La DMD est causée par un changement ou une mutation du gène qui code les instructions pour la dystrophine. Les symptômes de la DMD apparaissent généralement chez les nourrissons et les tout-petits. Les enfants touchés peuvent subir des retards de développement tels que des difficultés à marcher, à monter les escaliers ou à se tenir debout. À mesure que la maladie progresse, la faiblesse musculaire des membres inférieurs se propage aux bras, au cou et à d’autres zones. La plupart des patients ont besoin d’un fauteuil roulant à plein temps au début de leur adolescence, puis perdent progressivement la capacité d’exécuter de façon indépendante des activités de la vie quotidienne telles que les toilettes, le bain et l’alimentation. Finalement, l’augmentation de la difficulté à respirer en raison d’un dysfonctionnement musculaire respiratoire nécessite un soutien de ventilation, et un dysfonctionnement cardiaque peut entraîner une insuffisance cardiaque. La condition est universellement mortelle et les patients succombent généralement à la maladie dans la vingtaine.

À propos de la dystrophie musculaire des ceintures

Les dystrophies musculaires des ceintures sont des maladies génétiques qui provoquent une faiblesse progressive et débilitante et un dépérissement qui commence dans les muscles autour des hanches et des épaules avant de progresser vers les muscles des bras et des jambes.

Les patients atteints de dystrophie musculaire des ceintures de type 2E (LGMD2E) commencent à montrer des symptômes neuromusculaires tels que des difficultés à courir, à sauter et à monter les escaliers avant l’âge de 10 ans. La maladie, qui est un sous-type récessif autosomique de LGMD, évolue vers une perte d’ambulation à l’adolescence. et conduit souvent à une mortalité précoce. Il n’y a actuellement aucun traitement ou traitement pour LGMD2E.

Sarepta a cinq programmes de thérapie génique LGMD en développement, y compris des sous-types pour LGMD2E, LGMD2D, LGMD2C, LGMD2B et LGMD2L, et détient une option pour un sixième programme pour LGMD2A.

Énoncé prospectif

Ce communiqué de presse contient des « déclarations prospectives ». Toutes les déclarations contenues dans ce communiqué de presse qui ne sont pas des déclarations de faits historiques peuvent être considérées comme des déclarations prospectives. Des mots tels que «croit», «prévoit», «planifie», «attend», «veut», «entend», «potentiel», «possible» et des expressions similaires visent à identifier des déclarations prospectives. Ces déclarations prospectives comprennent des déclarations concernant les obligations et responsabilités des parties en vertu de l’accord et les paiements et frais potentiels; le potentiel de l’imlifidase pour éliminer les anticorps IgG qui empêchent l’administration de thérapies géniques à base d’AAV et pour permettre l’administration de la thérapie génique Sarepta chez les patients DMD et LGMD qui, autrement, se seraient vu refuser l’accès en raison d’anticorps préexistants; et l’objectif de Sarepta de trouver des solutions scientifiques qui apportent ses thérapies potentiellement vitales au plus grand nombre de patients atteints de maladies rares.

Ces déclarations prospectives impliquent des risques et des incertitudes, dont beaucoup échappent au contrôle de Sarepta. Les facteurs de risque connus comprennent, entre autres: les avantages et opportunités attendus liés à la collaboration entre Sarepta et Hansa Biopharma peuvent ne pas être réalisés ou peuvent prendre plus de temps que prévu en raison des défis et des incertitudes inhérents à la recherche et au développement de produits. En particulier, la collaboration peut ne pas aboutir à des traitements viables adaptés à la commercialisation pour diverses raisons, notamment l’incapacité des parties à respecter leurs engagements et obligations en vertu de l’accord; le succès des essais cliniques précliniques et précoces ne garantit pas le succès des essais cliniques ultérieurs; Sarepta peut ne pas être en mesure d’exécuter ses plans et objectifs commerciaux, notamment en respectant ses étapes et échéances réglementaires attendues ou planifiées, ses plans de développement clinique et la mise sur le marché de ses produits candidats, pour diverses raisons, dont beaucoup peuvent être extérieures du contrôle de Sarepta, y compris les éventuelles limitations des ressources financières et autres de l’entreprise, les limitations de fabrication qui ne peuvent être anticipées ou résolues en temps opportun, les décisions réglementaires, judiciaires ou d’agence, telles que les décisions du United States Patent and Trademark Office concernant: les brevets couvrant les produits candidats de Sarepta et la pandémie COVID-19; et même si les programmes de Sarepta aboutissent à de nouveaux produits commercialisés, Sarepta peut ne pas atteindre les revenus attendus de la vente de ces produits; et les risques identifiés sous la rubrique «Facteurs de risque» dans le dernier rapport annuel de Sarepta sur formulaire 10-K pour l’exercice clos le 31 décembre 2019, et le dernier rapport trimestriel sur formulaire 10-Q déposé auprès de la Securities and Exchange Commission (SEC ) ainsi que d’autres dépôts auprès de la SEC effectués par Sarepta que vous êtes encouragés à examiner.

L’un des risques susmentionnés pourrait avoir une incidence importante et défavorable sur les activités de Sarepta, les résultats d’exploitation et le prix de négociation des actions ordinaires de Sarepta. Pour une description détaillée des risques et incertitudes auxquels Sarepta est confrontée, nous vous encourageons à consulter les documents déposés auprès de la SEC par Sarepta. Nous avertissons les investisseurs de ne pas se fier considérablement aux déclarations prospectives contenues dans ce communiqué de presse. Sarepta n’assume aucune obligation de mettre à jour publiquement ses déclarations prospectives en fonction d’événements ou de circonstances après la date des présentes.

À propos de Sarepta Therapeutics

Chez Sarepta, nous menons une révolution dans la médecine génétique de précision et chaque jour est l’occasion de changer la vie des personnes vivant avec une maladie rare. La Société a acquis une position impressionnante dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) et dans les thérapies géniques pour les dystrophies musculaires des ceintures (LGMD), la mucopolysaccharidose de type IIIA, Charcot-Marie-Tooth (CMT) et d’autres troubles liés au SNC, avec plus plus de 40 programmes à différents stades de développement. Les programmes et les axes de recherche de la Société couvrent plusieurs modalités thérapeutiques, notamment l’ARN, la thérapie génique et l’édition de gènes. Pour plus d’informations, s’il vous plaît visitez www.sarepta.com ou suivez-nous sur Twitter, LinkedIn, Instagram et Facebook.

Publication d’informations sur Internet
Nous publions régulièrement des informations qui peuvent être importantes pour les investisseurs dans la section «Pour les investisseurs» de notre site Web à l’adresse www.sarepta.com. Nous encourageons les investisseurs et les investisseurs potentiels à consulter régulièrement notre site Web pour obtenir des informations importantes à notre sujet.

Source: Sarepta Therapeutics, Inc.

Sarepta Therapeutics, Inc.

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