Economie des Biotech – Ovid et Angelini Pharma concluent un partenariat de 222 millions de dollars avec le syndrome d’Angelman – Act-in-biotech

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Basé à New York Ovid Therapeutics et basée à Rome Angelini Pharma annoncé un accord où Angelini reprendra le développement, la fabrication et la commercialisation de l’OV101 (gaboxadol) pour un traitement possible du syndrome d’Angelman dans l’Union européenne, dans d’autres pays de l’Espace économique européen, y compris la Suisse, la Turquie et le Royaume-Uni, et la Russie.

Le syndrome d’Angelman est une maladie génétique qui affecte principalement le système nerveux. Il est marqué par un retard de développement, une déficience intellectuelle, une grave déficience de la parole et des problèmes de mouvement et d’équilibre. La plupart des enfants atteints souffrent également d’épilepsie et de microcéphalie (petite taille de tête). Le retard de développement est généralement perceptible entre l’âge de six et 12 mois.

Le syndrome d’Angelman a une collection de comportements spécifiques, y compris un comportement joyeux et excitable, des sourires fréquents, des rires et des mouvements de battement de main. Cela l’a amené à être appelé syndrome de la «marionnette heureuse», bien que ce terme ne soit plus utilisé.

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Le syndrome affecte environ 1 personne sur 12 000 à 20 000. Elle est causée par la perte de fonction d’un gène appelé UBE3A. Normalement, les gens héritent d’une copie des gènes UBE3A de chaque parent. Ensuite, les deux copies du gène sont activées dans de nombreux tissus de l’organisme. Dans certaines régions du cerveau, seule la copie héritée de la mère de l’individu est active. Cette activation génique spécifique au parent est appelée empreinte génomique. Si la copie du gène UBE3A est manquante en raison d’un changement chromosomique ou d’une mutation génique, la personne n’a pas de copie active du gène dans certaines parties du cerveau. Environ 70% des cas de syndrome d’Angelman se produisent lorsqu’un petit morceau du chromosome maternel 15 qui contient le gène est supprimé. Environ 11% des cas se produisent lorsqu’il y a une mutation dans la copie maternelle du gène UBE3A.

Dans un pourcentage encore plus faible, le syndrome survient lorsque le patient hérite de deux copies du chromosome 15 de son père au lieu d’une copie de chaque parent. C’est ce qu’on appelle la disomie uniparentale paternelle.

Selon les termes de l’accord, Angelini paie à l’avance 20 millions de dollars à Ovid. Ovid est également éligible à un montant pouvant atteindre 212,5 millions de dollars en différentes étapes, en plus de redevances à deux chiffres. Ovid détiendra tous les droits commerciaux américains et du reste du monde sur le médicament.

«Nous sommes ravis de nouer une collaboration stratégique avec Angelini Pharma dans le but d’apporter l’OV101, s’il est approuvé, à la communauté Angelman en Europe le plus rapidement possible», a déclaré Jeremy Levin, président-directeur général d’Ovid. «Angelini Pharma est un partenaire idéal pour l’Europe car ils possèdent une connaissance régionale approfondie, une infrastructure établie avec une histoire de lancements de produits réussis et un engagement à améliorer la qualité de vie des communautés de patients qu’ils servent. Trouver les bons partenaires pour apporter OV101 à la communauté Angelman le plus rapidement possible est un élément central de notre stratégie mondiale. Nous pensons que ce partenariat avec Angelini contribuera à maximiser la valeur commerciale potentielle de l’OV101 et à atteindre nos objectifs stratégiques dans cette géographie importante. »

Les entreprises pensent que l’OV101 est le seul GABA sélectif en deltaUNE agoniste des récepteurs en développement. Il cible spécifiquement la perturbation de l’inhibition tonique, un processus central du cerveau qui serait la cause sous-jacente de plusieurs troubles neurodéveloppementaux. Dans les études en laboratoire et sur les animaux, le médicament active sélectivement la sous-unité delta du GABAUNE récepteurs, qui se trouvent dans l’espace extrasynaptique. Cela semble avoir un impact sur l’activité neuronale en modulant l’inhibition tonique.

Le médicament est développé pour le syndrome d’Angelman et le syndrome du X fragile, une maladie génétique caractérisée par une déficience intellectuelle légère à modérée et des caractéristiques physiques spécifiques, notamment un visage long et étroit, de grandes oreilles, des doigts flexibles et de gros testicules. Le syndrome du X fragile est causé par une mutation du gène FMR1, qui se trouve sur le chromosome X.

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