Economie des Biotech – Jesse’s Journey octroie 1 M $ pour le lancement d’un essai clinique sur la dystrophie musculaire de Duchenne au Canada – Act-in-biotech

LONDON, ON, 10 juin 2020 / CNW / – Le voyage de Jesse, Canada leader de la recherche financée sur la dystrophie musculaire de Duchenne, est fier d’annoncer 1 M $ subvention à un essai clinique évaluant la vamorolone chez les enfants et les adolescents vivant avec Duchenne, la maladie génétique mortelle la plus courante diagnostiquée dans l’enfance.

Cette annonce marque deux réalisations révolutionnaires pour l’organisme de bienfaisance canadien – la première fois un million de dollars à un seul projet et à financer directement un essai clinique pour les enfants plus âgés et les adolescents, une tranche d’âge souvent négligée dans les essais cliniques.

Dr. Eric Hoffman et son équipe ReveraGen BioPharma ont trouvé un moyen de modifier la chimie des corticostéroïdes standard, la norme de soins actuelle, et ont développé une nouvelle molécule qui conserve les avantages anti-inflammatoires mais perd une grande partie de l’activité associée aux effets secondaires.

ReveraGen a achevé avec succès les programmes de phase I et II démontrant que le traitement par la vamorolone a conduit à des améliorations de la force et de la mobilité sur six mois et préservé pendant un an et demi de traitement. Fait important, aucun effet secondaire clé, comme un retard de croissance, n’a été observé et les garçons ont grandi normalement. Ces données confirment que la vamorolone a le potentiel de remplacer le corticostéroïde comme traitement de référence pour les enfants et les jeunes adultes atteints de Duchenne. Leur programme de phase III est actuellement en cours

Cette recherche révolutionnaire ne serait pas possible sans l’investissement financier de Jesse’s Journey.

« L’essai clinique VBP15-006 financé par Jesse’s Journey fournira les premières données de traitement à la vamorolone chez les très jeunes garçons naïfs de traitement avec Duchenne (2 à 4 ans), ainsi que les premières données chez les garçons plus âgés avec Duchenne déjà traités avec des corticostéroïdes et transition vers vamorolone « , a déclaré le Dr Hoffman.

Le financement de Jesse’s Journey garantit que les sites à travers Canada sera soutenu pour recruter des garçons avec Duchenne dans la nouvelle étude.

« Familles vivant avec Duchenne à travers Canada et les centres médicaux universitaires ont été d’excellents collaborateurs avec l’équipe de développement de vamorolone. Nous sommes ravis de pouvoir poursuivre cette relation « , a poursuivi le Dr Hoffman.

« Le parcours de Jesse repose sur le soutien de nos donateurs, sachant que la recherche est la voie à suivre pour cette maladie dévastatrice », explique le directeur de la recherche et du plaidoyer de Jesse’s Journey, Nicola Worsfold. « La plupart des enfants atteints de Duchenne utilisent un fauteuil roulant au moment où ils atteignent leur jeune adolescence, et avec le potentiel de nouveaux traitements alimentés par la recherche, comme cette étude, nous espérons retarder la progression de cette maladie. »

«Notre mandat en tant qu’organisation de patients de Duchenne est d’accélérer le processus de découverte de médicaments et l’accès à des médicaments bénéfiques à tous les stades de la maladie. L’essai clinique VBP15-006 répond au besoin non satisfait d’inclusion pour une tranche d’âge élargie. Nous attendons avec impatience avec l’espoir que cette alternative potentielle aux stéroïdes puisse améliorer la qualité de vie des enfants et des jeunes adultes atteints de Duchenne « , conclut Nicola.

À propos du voyage de Jesse

Le voyage de Jesse est Canada leader caritatif dans la lutte contre la dystrophie musculaire de Duchenne. Au cours des 25 dernières années, Jesse’s Journey a autonomisé les patients, les familles et les soignants vivant avec Duchenne grâce à l’éducation et aux ressources, a fourni une voix collective pour plaider en faveur de l’accès aux traitements dans Canada, et est devenu le plus grand bailleur de fonds de la recherche de Duchenne au pays, investissant plus de 13,1 M $ dans des projets à travers le monde.

www.jessesjourney.com

À propos de ReveraGen BioPharma

ReveraGen a été fondée en 2008 pour développer des médicaments stéroïdiens dissociatifs de premier ordre pour la dystrophie musculaire de Duchenne et d’autres troubles inflammatoires chroniques. Le développement du composé phare de ReveraGen, la vamorolone, a été soutenu par des partenariats avec des fondations du monde entier, dont la Muscular Dystrophy Association Etats-Unis, Parent Project Muscular Dystrophy, Foundation to Eradicate Duchenne, Save Our Sons, JoiningJack, Action Duchenne, CureDuchenne, Ryan’s Quest, Alex’s Wish, DuchenneUK, Pietro’s Fight, Michael’s Cause, Duchenne Research Fund et Jesse’s Journey. ReveraGen a également reçu un soutien généreux du Département américain de la Défense CDMRP, des National Institutes of Health (NCATS, NINDS, NIAMS) et de la Commission européenne (Horizons 2020).

www.reveragen.com

SOURCE Le voyage de Jesse

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