Economie des Biotech – FDA Greenlight’s Viela Bio’s Uplizna for Rare Neuroinflammatory Autoimmune Disorder – Act-in-biotech

Lumière verte

le U.S.Food and Drug Administration (FDA) approuvé Viela Bio’S Uplizna (inebilizumab-cdon) pour les adultes atteints de trouble du spectre de la neuromyélite optique (NMOSD) qui sont positifs pour les anticorps anti-AQP4. Environ 80% de tous les patients NMOSD sont positifs pour les anticorps anti-AQP4.

NMOSD a symptômes semblable à la sclérose en plaques (SEP) et à un moment donné était considérée comme une variation de la SEP. Mais la maladie affecte généralement principalement les yeux et la moelle épinière, par rapport à la SEP, qui affecte également le cerveau. Le risque d’être handicapé est également plus important avec NMOSD.

Le NMOSD est une maladie auto-immune, où le système immunitaire attaque une protéine appelée aquaporine 4, qui se trouve à la surface des astrocytes dans le cerveau, la moelle épinière et les nerfs optiques. On pense que ces dommages provoquent une démyélinisation. Chez certains patients atteints de NMOSD, le système immunitaire cible une protéine différente, la glycoprotéine oligodendrocytaire de la myéline (MOG), qui se trouve sur la couche externe de la myéline.

Les symptômes comprennent une inflammation du nerf optique, qui peut provoquer des douleurs oculaires et une diminution, une vision floue ou une perte de vision. Parfois, les membres sont affectés, les individus perdant temporairement la sensation, les spasmes musculaires, la faiblesse et la paralysie. Ils peuvent perdre le contrôle de la vessie et des intestins. Des hoquets et des nausées et des vomissements intraitables peuvent également survenir.

«Le NMOSD est une maladie extrêmement difficile à traiter», a déclaré Bruce Cree, chercheur principal de l’essai N-Momentum et professeur de neurologie clinique au Institut Weill des neurosciences de l’Université de Californie à San Francisco. «Les patients subissent des attaques imprévisibles qui peuvent entraîner une invalidité permanente due à la cécité et à la paralysie. De plus, chaque attaque subséquente peut entraîner une aggravation cumulative de l’invalidité. Dans l’essai pivot N-Momentum, Uplizna – un anticorps monoclonal humanisé dirigé contre le CD19 – a considérablement réduit le risque d’attaques et a également réduit le nombre d’hospitalisations lorsqu’il est administré en monothérapie. »

Le médicament avait reçu à la fois la désignation de thérapie révolutionnaire et de médicament orphelin de la FDA. Dans l’essai N-Momentum, 213 patients positifs pour les anticorps anti-AQP4 et 17 patients négatifs pour les anticorps anti-AQP4 ont atteint le critère principal de réduction statistiquement significative du risque d’attaques par NMOSD. Dans l’essai, 89% du groupe positif aux anticorps anti-AQP4 étaient sans rechute pendant la période de six mois après le traitement, contre 58% du groupe placebo.

Le médicament a également montré des avantages statistiquement significatifs dans les critères d’évaluation secondaires clés, y compris une diminution des hospitalisations liées au NMOSD. Le médicament avait un profil d’innocuité et de tolérabilité favorable. Les événements indésirables les plus courants ont été une infection des voies urinaires, une rhinopharyngite (nez bouché), une réaction à la perfusion, des articulations raides et des maux de tête.

L’étude a été conclue peu de temps après qu’un comité indépendant de surveillance des données l’ait recommandée sur la base de preuves d’efficacité.

«Jusqu’à récemment, les patients atteints de NMOSD n’avaient aucune option de traitement approuvée par la FDA», m’a dit Billy Dunn, directeur du Bureau des neurosciences du Center for Drug Evaluation and Research de la FDA. «Uplizna représente désormais le deuxième traitement approuvé pour ces patients au cours de la dernière année. Nous continuons de rester très déterminés à développer de nouveaux médicaments sûrs et efficaces pour cette maladie rare et dévastatrice. »

L’autre traitement approuvé est Alexion Pharmaceuticals»Soliris (éculizumab). Bien que Viela Bio n’ait pas annoncé publiquement le prix d’Uplizna, le Soliris d’Alexion coûte environ 500 000 $ par an.

Uplizna est également dans un essai de phase II sur la désensibilisation des greffes de rein et un autre essai de phase III est prévu pour la myasthénie grave et un essai de phase IIb est prévu sur les maladies liées aux IgG4.

« Nous sommes fiers que le premier médicament approuvé par Viela Bio ait le potentiel d’aider des milliers de patients atteints de NMOSD, une maladie neuroinflammatoire progressive et débilitante », a déclaré Bing Yao, PDG de Biela Bio. «Nous sommes extrêmement reconnaissants envers les patients, les familles et les partenaires de soins qui ont participé et soutenu notre recherche.»

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