Economie des Biotech – CSL Behring présente les résultats du garadacimab comme traitement préventif dans l’angio-œdème héréditaire – Act-in-biotech

Un anticorps monoclonal expérimental obtient la désignation de médicament orphelin de la FDA américaine

HATTERSHEIM, Allemagne, 8 juin 2020 / PRNewswire / – CSL Behring, un leader mondial de la biothérapie, a annoncé aujourd’hui les résultats d’un essai clinique de phase 2 pour le garadacimab (précédemment connu sous le nom de CSL312), un nouvel anticorps expérimental monoclonal inhibiteur du facteur XIIa (mAb FXIIa) en cours de développement en tant que traitement préventif de l’angio-œdème héréditaire (AOH). Les données, présentées à l’European Academy of Allergy and Clinical Immunology (EAACI) Digital Congress 2020, ont montré que l’étude atteignait son critère d’évaluation principal, démontrant un nombre d’attaques réduit par rapport au placebo chez les patients atteints d’AOH. Les réductions moyennes en pourcentage étaient de 88,68%, 98,94% et 90,50% dans trois groupes de garadacimab – 75, 200 et 600 mg sous-cutanés (SC) – par rapport au placebo. L’étude a également montré que le garadacimab était bien toléré. L’AOH est une maladie rare, génétique et potentiellement mortelle qui provoque des épisodes douloureux, débilitants et imprévisibles de gonflement de l’abdomen, du larynx, du visage et des extrémités, entre autres parties du corps. Le garadacimab inhibe la protéine plasmatique, FXIIa. FXIIa déclenche la cascade d’événements qui conduisent à la formation d’un œdème. En ciblant FXIIa, le garadacimab peut empêcher le déclenchement de cette cascade.

De plus, le mois dernier, la FDA (U.S. L’Office of Orphan Products Development (OOPD) de la FDA accorde la désignation de médicament orphelin à de nouveaux médicaments ou produits biologiques qui traitent une maladie ou une affection rare affectant moins de 200000 patients américains. La désignation qualifie les entreprises avec une gamme d’incitations, y compris le potentiel d’exclusivité commerciale après approbation.

«Les attaques que subissent les patients atteints d’AOH peuvent être très effrayantes, et les cliniciens veulent faire tout ce qui est en leur pouvoir pour réduire la fréquence de ces attaques, réduire le besoin de médicaments de secours et simplifier le traitement», a déclaré l’investigateur principal de l’étude. Timothy Craig, D.O., Allergie, asthme et immunologie, Département de médecine et de pédiatrie, Penn State Hershey, Hershey, PA. « Les résultats de cette étude sont très encourageants et nous attendons avec intérêt de nouvelles recherches évaluant l’innocuité et l’efficacité du garadacimab. »

Affectant environ une personne sur 40 000 à 50 000 dans le monde, les attaques d’AOH peuvent se produire soudainement et avec peu d’avertissement. De nombreuses personnes atteintes d’AOH ont besoin à la fois d’un traitement préventif et de thérapies à la demande (ou de «sauvetage») pour traiter une attaque en cours, toutes deux associées à des doses fréquentes.

« Conformément à notre engagement de plus de 40 ans en faveur de l’innovation thérapeutique en matière d’AOH, le garadacimab représente un agent potentiellement de premier ordre qui utilise une approche unique en tant que traitement préventif de l’AOH », a déclaré Mittie Doyle, M.D., vice-président, Recherche et développement, Domaine thérapeutique d’immunologie à CSL Behring. «Nous sommes encouragés par les données prometteuses sur le garadacimab ainsi que par le jalon de désignation des médicaments orphelins et nous sommes impatients de faire progresser le programme clinique afin de continuer à tenir notre promesse et à améliorer la vie des personnes vivant avec l’AOH.»

À propos de l’étude de phase 2

Dans l’étude de phase 2, un total de 32 adultes atteints d’AOH ont été randomisés et ont reçu soit du garadacimab (75 mg, 200 mg ou 600 mg) soit un placebo toutes les quatre semaines pendant 12 semaines. Les chercheurs ont observé ce qui suit:

  • Significativement moins d’attaques mensuelles dans les trois groupes prenant du garadacimab, le garadacimab réduisant les taux d’attaque moyens de 88,68%, 98,94% et 90,50%, respectivement, par rapport au placebo. Plus précisément, les taux d’attaque mensuels étaient de 0,48, 0,05 et 0,40 pour les trois doses de garadacimab contre 4,24 pour le placebo. À titre de comparaison, les patients ont connu un taux d’attaque mensuel moyen de 5,17 avant le début de l’étude.
  • Une grande partie des patients prenant du garadacimab n’ont pas subi d’attaque au cours de l’étude. Plus précisément, 55,56%, 87,5% et 42,86% des patients prenant du garadacimab, respectivement, n’ont eu aucune attaque, contre zéro pour cent dans le groupe placebo.
  • Tous les événements indésirables ont été légers ou modérés, le pourcentage de patients ayant présenté au moins un événement indésirable lié au traitement (TEAE) étant similaire dans tous les groupes. Le TEAE commun était un érythème au site d’injection léger à modéré (12,5%).

Détails de l’étude supplémentaires

Cette étude de phase 2 multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée contre placebo, à bras parallèles (NCT03712228) ont examiné l’efficacité, l’innocuité et la pharmacocinétique de trois doses différentes de garadacimab, un nouvel Acm FXIIa expérimental, par rapport au placebo pour le traitement préventif de l’AOH. Les patients inscrits étaient âgés de 18 à 65 ans avec une AOH de type I ou de type II, avec quatre attaques documentées ou plus sur une période consécutive de deux mois au cours des trois mois précédant le dépistage. Les patients ont été randomisés pour recevoir soit 75 mg de garadacimab (n = 9), 200 mg de garadacimab (n = 8), 600 mg de garadacimab (n = 7) ou un placebo (n = 8), qui ont été administrés en injection sous-cutanée toutes les quatre semaines pendant 12 semaines après une dose de charge intraveineuse. Le critère d’évaluation principal était le nombre d’attaques. Les critères d’évaluation secondaires comprenaient la réduction des attaques par rapport à la période de rodage (4 ou jusqu’à 8 semaines avant le début du traitement) ou un placebo, l’utilisation de thérapies à la demande (pour traiter une attaque) par mois et la sécurité.

À propos de l’œdème de Quincke héréditaire

Affection rare, génétique et potentiellement mortelle, l’AOH provoque, entre autres, des épisodes douloureux, débilitants et imprévisibles de gonflement de l’abdomen, du larynx, du visage et des extrémités. L’AOH est l’une des deux formes d’œdème de Quincke médié par la bradykinine, l’autre étant un œdème de Quincke non héréditaire ou acquis. L’AOH est causé par une C1-INH déficiente ou dysfonctionnelle, une protéine du sang qui aide à contrôler l’inflammation. Le défaut avec C1-INH réside dans le code génétique d’une personne, c’est pourquoi l’AOH fonctionne dans les familles. L’AOH est classé soit de type I, de type II ou de C1-n (auparavant connu sous le nom de type III), qui est un AOH avec des niveaux normaux de C1-INH.

Plus sur Garadacimab

Le garadacimab est un nouvel anticorps monoclonal inhibiteur du facteur XIIa (Acm FXIIa) actuellement en développement clinique de phase 2 en tant que nouveau type de traitement prophylactique sous-cutané une fois par mois pour les attaques liées à l’AOH, une forme d’œdème angioneurotique induit par la bradykinine. Le garadacimab inhibe la protéine plasmatique, FXIIa. Lorsque FXIIa est activé, il déclenche la cascade d’événements conduisant à la formation d’un œdème. En ciblant FXIIa, le garadacimab peut empêcher le déclenchement de cette cascade. La Food and Drug Administration des États-Unis (FDA) a accordé la désignation de médicament orphelin au garadacimab comme traitement expérimental pour la prévention de l’angio-œdème médié par la bradykinine. CSL Behring étudie également le garadacimab pour d’autres indications, au-delà de l’AOH, où l’inhibition de FXIIa peut être un facteur d’amélioration des résultats cliniques.

À propos de CSL Behring
CSL Behring est un leader mondial de la biothérapie, animé par sa promesse de sauver des vies. Axée sur les besoins des patients en utilisant les dernières technologies, la société développe et propose des thérapies innovantes utilisées pour traiter les troubles de la coagulation, les déficits immunitaires primaires, l’œdème de Quincke héréditaire, les maladies respiratoires et les troubles neurologiques. Les produits de la société sont également utilisés en chirurgie cardiaque, en traitement des brûlures et pour prévenir les maladies hémolytiques du nouveau-né.

CSL Behring exploite l’un des plus grands réseaux de collecte de plasma au monde, CSL Plasma. La société mère, CSL Limited (ASX: CSL; USOTC: CSLLY), dont le siège est à Melbourne, Australie, emploie plus de 26 000 personnes dans le monde et offre ses thérapies vitales à des personnes dans plus de 70 pays. Pour des histoires inspirantes sur la promesse de la biotechnologie, visitez Vita à CSLBehring.com/vita et suivez-nous sur Twitter.com/CSLBehring.

Contacts médias:

Faraz Kermani, CSL Behring
Demandes d’entreprises, L’Europe 

Hattersheim am Main, Hesse, Allemagne

Téléphone: +49 69305 17169
Email: Faraz.kermani@cslbehring.com

Dana Lynch, CSL Behring
Affaires générales et communications, États-Unis
Roi de Prusse, Pennsylvanie, États-Unis
Mobile: (215) 532 5564
Email: Dana.lynch@cslbehring.com

Cision Afficher le contenu original pour télécharger du multimédia:http://www.prnewswire.com/news-releases/csl-behring-present-results-for-garadacimab-as-preventive-treatment-in-hereditary-angioedema-301071377.html

SOURCE CSL Behring

Codes d’entreprise: Australie: CSL, OTC-PINK: CSLLY

Source: Source link

Laisser un commentaire

Votre adresse de messagerie ne sera pas publiée. Les champs obligatoires sont indiqués avec *