Biotech Europe- Perspectives de l’industrie mondiale du syndrome de Hunter jusqu’en 2030 – ResearchAndMarkets.com – Act-in-biotech

DUBLIN – (BUSINESS WIRE) – 7 août 2020 –

le « Syndrome de Hunter – Perspectives du marché, épidémiologie et prévisions du marché – 2030 » des pipelines de médicaments ont été ajoutés à ResearchAndMarkets.comoffre.

Ce rapport fournit une compréhension approfondie du syndrome de Hunter, de l’épidémiologie historique et prévue ainsi que des tendances du marché du syndrome de Hunter aux États-Unis, dans l’UE5 (Allemagne, Espagne, Italie, France et Royaume-Uni) et au Japon.

Le rapport sur le marché du syndrome de Hunter fournit les pratiques de traitement actuelles, les médicaments émergents et la part de marché des thérapies individuelles, la taille actuelle et prévue du marché du syndrome de Hunter 7MM de 2017 à 2030. Le rapport couvre également la pratique / algorithme de traitement du syndrome de Hunter actuel, les moteurs du marché, le marché les obstacles et les besoins médicaux non satisfaits pour exploiter le meilleur des opportunités et évaluer le potentiel sous-jacent du marché.

Diagnostic du syndrome de Hunter

Le diagnostic du syndrome de Hunter est établi chez un homme en identifiant l’activité enzymatique déficiente de l’iduronate 2-sulfatase (I2S) dans les globules blancs, les fibroblastes ou le plasma en présence d’une activité normale d’au moins une autre sulfatase. La détection d’un variant pathogène hémizygote dans l’IDS confirme le diagnostic chez un homme avec un phénotype inhabituel ou un phénotype qui ne correspond pas aux résultats du test GAG. Le diagnostic de cette indication est généralement établi chez une femme présentant des caractéristiques cliniques évocatrices par l’identification d’un variant pathogène hétérozygote IDS lors de tests de génétique moléculaire.

Bien que la maladie soit presque exclusivement signalée chez les hommes, de rares cas chez les femmes se produisent également. Le diagnostic de MPS II est généralement établi chez une patiente présentant des caractéristiques cliniques suggestives, telles que l’identification d’un variant pathogène hétérozygote IDS lors de tests de génétique moléculaire.

Les approches de test génétique moléculaire peuvent inclure une combinaison de tests ciblés sur le gène (test monogénique, panel multigène) et de tests génomiques complets (séquençage d’exome, séquençage du génome) en fonction du phénotype. Les tests ciblés sur les gènes exigent que le clinicien détermine quel (s) gène (s) sont probablement impliqués, contrairement aux tests génomiques.

Traitement du syndrome de Hunter

Même avec l’introduction de l’ERT, les patients atteints de MPS II nécessitent toujours un traitement symptomatique de soutien par un large éventail de spécialistes. Une évaluation initiale complète de chaque patient au moment du diagnostic doit donc être entreprise et doit être suivie d’examens réguliers. Une prise en charge de soutien et l’anticipation d’éventuelles complications peuvent grandement améliorer la qualité de vie des personnes touchées et de leurs familles. Les membres de la famille devraient se voir offrir un conseil génétique et des contacts avec d’autres familles, patients et groupes de soutien affectés.

Cela fait maintenant une décennie que l’ERT avec l’idursulfase intraveineuse (Elaprase), une forme recombinante d’iduronate 2-sulfatase humaine, a été approuvée aux États-Unis et dans l’Union européenne à une dose hebdomadaire de 0,5 mg / kg pour le traitement de la MPS II . L’approbation était principalement basée sur les résultats d’un premier essai sur des personnes atteintes de la forme lentement progressive de la maladie. L’année suivante, plusieurs autres études ont été entreprises pour étudier la sécurité clinique et l’efficacité de l’ERT; ceux-ci ont clairement montré que l’idursulfase a des effets positifs sur la capacité fonctionnelle (distance parcourue en six minutes et capacité vitale forcée), les volumes hépatique et splénique et l’excrétion urinaire des GAG. Récemment, une étude indépendante de 3,5 ans a déterminé que l’utilisation à long terme de l’ERT est tout aussi efficace chez les jeunes (de 1,6 à 12 ans au début de l’ERT) et les personnes plus âgées (de 12 à 27 ans au début de l’ERT). En outre, deux études récentes ont confirmé l’efficacité de l’ERT pour améliorer les signes somatiques et les symptômes de la maladie chez tous les individus, y compris les nourrissons de moins de 1 an et les individus présentant le phénotype MPS II progressif précoce.

Le prétraitement avec des anti-inflammatoires ou des antihistaminiques, comme c’est souvent le cas pour l’ERT dans d’autres conditions, n’est pas suggéré sur l’étiquette d’Elaprase; cependant, si les réactions à la perfusion légères ou modérées (par exemple, dyspnée, urticaire ou variations de la pression artérielle systolique de 20 mm Hg) ne peuvent pas être améliorées en ralentissant la vitesse de perfusion, l’ajout d’un traitement une heure avant la perfusion de diphenhydramine et d’acétaminophène (ou d’ibuprofène) au régime résout généralement le problème. Le prétraitement peut généralement être interrompu après 6 à 10 semaines.

La greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) utilisant du sang de cordon ombilical ou de la moelle osseuse est un moyen potentiel de fournir une activité enzymatique suffisante pour ralentir ou arrêter la progression de la maladie, cependant, l’utilisation de la GCSH est controversée en raison du risque élevé associé de morbidité et mortalité. L’utilisation de la GCSH a été controversée en raison des informations limitées concernant les résultats à long terme et le risque élevé associé de morbidité et de mortalité.

Portée du rapport

  • Le rapport couvre la vue d’ensemble descriptive du syndrome de Hunter, expliquant ses causes, ses signes et symptômes, sa pathogenèse et les thérapies actuellement disponibles.
  • Un aperçu complet a été fourni sur l’épidémiologie et le traitement du syndrome de Hunter.
  • De plus, un compte rendu complet des thérapies actuelles et émergentes du syndrome de Hunter est fourni, ainsi que l’évaluation des nouvelles thérapies, qui auront un impact sur le paysage actuel des traitements.
  • Un examen détaillé du marché du syndrome de Hunter; l’historique et les prévisions sont inclus dans le rapport, couvrant la portée de la drogue 7MM.
  • Le rapport fournit un avantage tout en développant des stratégies commerciales, en comprenant les tendances qui façonnent et stimulent le marché du syndrome de Hunter 7MM.

Raisons d’acheter

  • Le rapport aidera à développer des stratégies commerciales en comprenant les tendances qui façonnent et stimulent le syndrome de Hunter.
  • Comprendre la future concurrence sur le marché de l’asprgillose et examen approfondi des principaux moteurs et obstacles du marché.
  • Organisez vos efforts de vente et de marketing en identifiant les meilleures opportunités pour le syndrome de Hunter aux États-Unis, en Europe (Allemagne, Espagne, Italie, France et Royaume-Uni) et au Japon.
  • L’identification des futurs acteurs forts du marché aidera à concevoir des stratégies qui aideront à devancer les concurrents.
  • Organisez les efforts de vente et de marketing en identifiant les meilleures opportunités pour le marché du syndrome de Hunter.
  • Comprendre la future concurrence du marché sur le marché du syndrome de Hunter.

Pour plus d’informations sur ce rapport sur les pipelines de médicaments, visitez https://www.researchandmarkets.com/r/8glsqs

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MOT-CLÉ DE L’INDUSTRIE: GÉNÉTIQUE SANTÉ PHARMACEUTIQUE

SOURCE: Recherche et marchés

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PUB: 07/08/2020 16:14 / DISQUE: 07/08/2020 16:14

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