Biotech Europe- Lysogene annonce des mises à jour importantes sur l’essai clinique de phase 2/3 d’AAVance avec LYS-SAF302 dans MPS IIIA – Act-in-biotech

PARIS–(FIL D’AFFAIRES) – Actualités réglementaires:

Lysogène (Paris: LYS) (FR0013233475 – LYS), une société de plate-forme de thérapie génique de phase 3 ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), a annoncé aujourd’hui qu’à la suite de discussions avec le U.S.Food and Drug Administration (FDA), une suspension clinique a été émise pour l’essai clinique AAVance (NCT03612869), un essai clinique mondial de phase 2/3 de LYS-SAF302, une thérapie génique pour le traitement de la mucopolysaccharidose de type IIIA (MPS IIIA, également connu sous le nom de syndrome de Sanfilippo de type A) . À ce jour, 19 patients sur 20 ont été traités, et tous les patients restent dans l’étude et sont suivis selon le protocole de l’étude. Les critères d’évaluation primaires et secondaires sont basés sur les analyses de ces 19 patients déjà inscrits et il n’y a aucun impact prévu sur les délais actuels des essais cliniques.

La prise clinique fait suite à des observations chez certains patients de découvertes localisées sur des images IRM aux sites d’injection intracérébrale. La nature localisée des résultats suggère un lien potentiel avec la livraison. À ce jour, aucun symptôme clinique n’a été observé qui pourrait être directement attribué aux résultats de l’IRM observés et tous les résultats ont été signalés aux autorités compétentes, aux comités d’éthique et au DSMB (Data Safety Monitoring Board) de l’essai. Tous les participants à l’essai continuent d’être étroitement surveillés par leurs équipes de soins. Une voie à suivre a été discutée avec la FDA, et Lysogene attend avec intérêt de recueillir des informations supplémentaires pour mieux comprendre le profil de sécurité du LYS-SAF302.

«Je voudrais remercier les familles pour leur participation à l’étude» m’a dit Dr Sophie Olivier, médecin-chef de Lysogene. «Nous considérons la sécurité des patients comme la priorité absolue et croyons que le développement clinique du LYS-SAF302 peut offrir des avantages significatifs aux patients atteints de cette maladie dévastatrice. Nous allons maintenant nous concentrer sur la collecte d’informations supplémentaires et continuer à travailler avec la FDA pour déterminer la voie à suivre. »

À propos de Lysogene

Lysogene est une société de thérapie génique spécialisée dans le traitement des maladies orphelines du système nerveux central (SNC). La société a construit une capacité unique pour permettre une livraison sûre et efficace des thérapies géniques au SNC pour traiter les maladies lysosomales et d’autres troubles génétiques du SNC. Un essai clinique de phase 2/3 dans MPS IIIA en partenariat avec Sarepta Therapeutics, Inc. est en cours et un essai clinique de phase 1/3 sur la gangliosidose GM1 est en préparation. Conformément aux accords signés entre Lysogene et Sarepta Therapeutics, Inc., Sarepta Therapeutics, Inc. détiendra les droits commerciaux exclusifs de LYS-SAF302 aux États-Unis et sur les marchés hors Europe; et Lysogene maintiendra l’exclusivité commerciale du LYS-SAF302 en Europe. Lysogene collabore également avec un partenaire académique pour définir la stratégie de développement du traitement du syndrome du X fragile, maladie génétique liée à l’autisme. www.lysogene.com.

Énoncé prospectif

Ce communiqué de presse peut contenir certaines déclarations prospectives, en particulier sur la progression de la société de son essai clinique de phase 2-3 et de sa piste de trésorerie. Bien que la Société estime que ses attentes sont basées sur des hypothèses raisonnables, toutes les déclarations autres que les déclarations de faits historiques incluses dans ce communiqué de presse concernant les événements futurs sont susceptibles de (i) changer sans préavis, (ii) des facteurs indépendants de la volonté de la Société, (iii) les résultats des essais cliniques, (iv) l’augmentation des coûts de fabrication et (v) les réclamations potentielles sur ses produits. Ces déclarations peuvent inclure, sans s’y limiter, toute déclaration précédée, suivie ou incluant des mots tels que «cible», «croire», «s’attendre», «viser», «avoir l’intention», «peut», «anticiper», «estimer »,« Plan »,« objectif »,« projet »,« volonté »,« peut avoir »,« probable »,« devrait »,« serait »,« pourrait »et d’autres mots et termes ayant une signification similaire ou la négative de celle-ci . Les déclarations prospectives sont soumises à des risques et incertitudes inhérents indépendants de la volonté de la Société qui pourraient faire en sorte que les résultats, performances ou réalisations réels de la Société soient sensiblement différents des résultats, performances ou réalisations attendus exprimés ou sous-entendus par ces déclarations prospectives. Une liste et une description plus détaillées de ces risques, incertitudes et autres risques figurent dans les documents réglementaires de la Société déposés auprès de l’Autorité des Marchés Financiers, notamment dans le document de référence 2019 (Document de référence), enregistré auprès des Autorités des Marchés Français le 30 avril. , 2020, sous le numéro D.20-0427, et les futurs dépôts et rapports de la Société. En outre, ces déclarations prospectives ne sont valables qu’à la date du présent communiqué de presse. Les lecteurs sont priés de ne pas se fier indûment à ces déclarations prospectives. Sauf si la loi l’exige, la Société n’assume aucune obligation de mettre à jour ces déclarations prospectives publiquement, ou de mettre à jour les raisons pour lesquelles les résultats réels pourraient différer sensiblement de ceux anticipés dans les déclarations prospectives, même si de nouvelles informations deviennent disponibles à l’avenir. Si la Société met à jour un ou plusieurs énoncés prospectifs, il ne devrait pas être déduit qu’elle fera ou non des mises à jour supplémentaires en ce qui concerne ces ou d’autres énoncés prospectifs.

Ce communiqué de presse a été préparé en français et en anglais. En cas de divergence entre les deux textes, la version française prévaut.

Voir la version source sur businesswire.com: https://www.businesswire.com/news/home/20200604005805/en/

Source: Source link

Laisser un commentaire

Votre adresse de messagerie ne sera pas publiée. Les champs obligatoires sont indiqués avec *