Biotech Europe- Le PN-1007 de Polyneuron reçoit la désignation de médicament orphelin de la FDA des États-Unis en neuropathie anti-MAG – Act-in-biotech

BALE, Suisse – (FIL D’AFFAIRES) – Polyneuron Pharmaceuticals AG, développeur au stade clinique d’une nouvelle classe de glycopolymères biodégradables pour le traitement des maladies auto-immunes, a annoncé aujourd’hui U.S.Food and Drug Administration (FDA) a accordé la désignation de médicament orphelin au PN ‑ 1007 (PPSGG) dans le traitement de la neuropathie anti-MAG, une maladie chronique invalidante du système nerveux périphérique. La désignation orpheline est accordée pour faire avancer le développement de thérapies sûres et efficaces pour le traitement des maladies ou affections rares affectant moins de 200 000 personnes aux États-Unis.En vertu de la loi sur les médicaments orphelins, la FDA peut accorder un financement sous forme de coûts pour les essais cliniques, les crédits d’impôt, la FDA des frais d’utilisation et sept ans d’exclusivité commerciale après l’approbation de la commercialisation. Le PN ‑ 1007 a reçu la désignation de médicament orphelin de l’Agence européenne des médicaments en juillet 2017.

«L’obtention de la désignation d’orphelin aux États-Unis fournit une validation supplémentaire au développement du PN-1007 en tant que traitement de la neuropathie anti-MAG. Le PN-1007 cible et élimine directement les auto-anticorps qui causent la maladie, ce qui, selon nous, pourrait empêcher la démyélinisation et protéger les nerfs », a déclaré Ruben Herrendorff, Ph.D., PDG et co-fondateur de Polyneuron. «Les données publiées récemment dans le Journal of Neurochemistry a soutenu cette hypothèse en montrant que le PN-1007 était capable d’inhiber la liaison des anticorps IgM anti-MAG à la myéline des nerfs de primates non humains. Nous avons maintenant hâte d’évaluer le PN-1007 chez les patients lorsque notre étude de phase I / IIa sur la neuropathie anti-MAG commencera plus tard en 2020. »

dans le Journal of Neurochemistry papier, intitulé «Inhibition sélective de la liaison des auto-anticorps IgM anti ‐ MAG à la myéline par un glycopolymère spécifique de l’antigène», Polyneuron et ses collaborateurs ont découvert que le PN-1007 se liait sélectivement aux auto-anticorps IgM anti ‐ MAG et empêchait la liaison des anticorps IgM anti ‐ MAG des patients à la myéline des nerfs sciatiques primates non humains.

Dans une étude de titration de dose chez la souris, l’administration intraveineuse de PN-1007 a pu éliminer efficacement tous les anticorps IgM anti-MAG, soutenant fortement la plage de dose efficace prévue pour la prochaine étude de phase I / IIa chez les patients.

Le mécanisme d’élimination des IgM anti-MAG in vivo a été vérifiée en comparant le traitement PN-1007 à celui d’un CD20+ Anticorps monoclonal appauvrissant les cellules B. CD20+ La déplétion des lymphocytes B ne s’est pas avérée affecter les titres d’IgM anti-MAG dans le modèle immunologique de souris alors qu’un traitement hebdomadaire avec PN-1007 a abrogé la liaison MAG en moins d’une heure après l’administration. De plus, d’autres études ont confirmé le profil de sécurité favorable du PN-1007 chez la souris et ex vivo avec des leucocytes humains et des cellules B de patients atteints de neuropathie anti-MAG. Le PN-1007 n’a pas induit ni conduit à la libération de cytokines et chimiokines murines et humaines, et n’a pas activé les cellules productrices d’anticorps des patients ex vivo.

À propos du PN-1007

Le PN-1007 a été conçu pour cibler les auto-anticorps IgM qui provoquent la neuropathie anti-MAG, un trouble chronique invalidant du système nerveux périphérique qui n’a pas de traitement approuvé. PN-1007 imite l’épitope glucidique naturel HNK-1 trouvé sur la myéline des nerfs périphériques et se lie aux anticorps pathogènes circulants. En éliminant ces anticorps pathogènes, le PN-1007 peut protéger l’intégrité des gaines neuronales de myéline des patients atteints de neuropathie anti-MAG. Polyneuron a obtenu la désignation de médicament orphelin de la Food and Drug Administration des États-Unis et de l’Agence européenne des médicaments pour PN-1007 en neuropathie anti-MAG.

À propos de Polyneuron Pharmaceuticals

Polyneuron Pharmaceuticals est le pionnier d’une nouvelle approche thérapeutique pour le traitement efficace et sûr des maladies immunitaires à médiation par anticorps. La plate-forme technologique Antibody-Catch ™ de la société permet la conception chimique de glycopolymères injectables capables d’éliminer sélectivement les anticorps (auto) pathologiques, tout en laissant le reste du système immunitaire intact. Polyneuron a été fondée en tant qu’université de Bâle, Département des sciences pharmaceutiques, spin-off en 2014 par le Dr Ruben Herrendorff (PDG), le Dr Pascal Hänggi (CSO), le professeur Beat Ernst et le professeur Dr. med. Andreas J. Steck. La société a son siège au parc Stücki à Bâle, en Suisse. Plus d’informations peuvent être trouvées sur http://www.polyneuron.com/.

Avertissement

Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives basées sur les hypothèses et prévisions actuelles de la direction de Polyneuron. Des risques connus et inconnus, des incertitudes et d’autres facteurs pourraient entraîner des différences importantes entre les déclarations prospectives faites ici et le développement réel, en particulier les délais des essais cliniques de Polyneuron, la situation financière et les performances. Les lecteurs sont priés de ne pas se fier indûment aux déclarations prospectives, qui ne parlent que de la date de cette communication. Polyneuron décline toute intention ou obligation de mettre à jour et de réviser tout énoncé prospectif, que ce soit à la suite de nouvelles informations, d’événements futurs ou autrement.

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