Biotech Europe- Alerte d’action de la FDA: Fennec, Gilead / Kite, Deciphera et Jazz / PharmaMar – Act-in-biotech

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Bien que le mois d’août soit un mois chargé aux États-Unis Administration des aliments et des médicaments (FDA)calendrier des dates PDUFA, les dates de cette semaine ont été presque toutes approuvées avant la date prévue. Voici un aperçu.

Pedmark de Fennec Pharmaceuticals pour l’ototoxicité induite par la chimiothérapie

Fennec Pharma, basé à Research Triangle Park, en Caroline du Nord, a un date d’action cible du 10 août pour sa nouvelle demande de médicament pour Pedmark (une formulation unique de thiosulfate de sodium) pour l’ototoxicité induite par la chimiothérapie au cisplatine chez les patients âgés d’un mois à moins de 18 ans atteints de tumeurs solides localisées, non métastatiques.

Le médicament fait l’objet d’un examen prioritaire. Le cisplatine et d’autres médicaments à base de platine utilisés comme agents de chimiothérapie peuvent entraîner une perte auditive, qui est permanente, irréversible et particulièrement nocive dans les cancers pédiatriques.

Le médicament a été évalué par des groupes coopératifs dans deux études de phase III sur la survie et la réduction de l’ototoxicité, l’une par le protocole ACCL0431 du groupe d’oncologie clinique et SIOPEL 6. Les deux essais ont été achevés. L’essai COG ACCL0431 a recruté l’un des cinq cancers de l’enfant, tandis que l’essai SIOPEL 6 n’a recruté que des patients atteints d’hépatoblastome avec des tumeurs localisées.

«Le dépôt par la FDA de l’acceptation de notre NDA et l’octroi de l’examen prioritaire représentent une étape importante dans le développement de Pedmark et nous sommes impatients de travailler en étroite collaboration avec l’Agence au cours de ce processus d’examen», a déclaré Rosty Raykov, directeur général de Fennec en avril déclaration lorsque le dépôt a été accepté.

KTE-X19 de Gilead / Kite pour le lymphome à cellules du manteau

Kite Pharma, une société de Gilead Sciences, avait un date d’action cible du 10 août pour son KTE-X19, une thérapie cellulaire CAR-T pour les adultes atteints de lymphome à cellules du manteau récidivant ou réfractaire (LCM). L’agence approuvé le médicament sous le nom de Tecartus (brexucabtagene autoleucel) pour cette indication le 24 juillet.

Tecartus est le premier et le seul traitement par lymphocytes T à récepteur d’antigène chimérique (CAR) approuvé pour cette indication. Il a été approuvé dans le cadre de l’examen prioritaire et avait également la désignation de thérapie révolutionnaire de la FDA.

L’approbation a été fondée sur les résultats de ZUMA-2, un essai ouvert à un seul bras. Dans ce document, 87% des patients ont répondu à une seule perfusion du médicament. Parmi eux, 62% avaient une réponse complète (CR). Le médicament est approuvé avec un avertissement encadré sur le risque de syndrome de libération de cytokines (SRC) et de toxicités neurologiques, un risque trouvé avec CAR-T et d’autres immunothérapies. À ce titre, l’entreprise est tenue de disposer d’une stratégie d’évaluation et d’atténuation des risques (REMS), qui est utilisée pour informer les professionnels de la santé sur les risques de la thérapie et leur fournir une formation et une certification.

«Malgré des progrès prometteurs, il existe encore des lacunes majeures dans le traitement des patients atteints de LCM qui progressent après le traitement initial», a déclaré Michael Wang, chercheur principal de ZUMA-2 et professeur, Département du lymphome et du myélome, Division de médecine du cancer à l’Université du Texas Centre du cancer MD Anderson.

Qinlock de Deciphera pour les tumeurs stromales gastro-intestinales avancées

Produits pharmaceutiques Deciphera avait un date d’action cible du 13 août pour son Qinlock (reprétinib) pour les patients atteints d’une tumeur stromale gastro-intestinale avancée (GIST) qui ont déjà reçu un traitement par imatinib, sunitinib et régorafénib. La NDA était basée sur les données positives du premier essai de phase III, INVICTUS, chez des patients de quatrième et quatrième ligne plus GIST, pour lesquels il n’y avait pas de traitement approuvé aux États-Unis autre que l’avapritinib, qui est approuvé pour les patients GIST atteints de PDGRFalpha mutations de l’exon 18 uniquement. La FDA approuvé le médicament le 15 mai.

Margaret von Mehren, chef de l’oncologie du sarcome et directrice associée de la recherche clinique, Fox Chase Cancer Center de Philadelphie, a déclaré à l’époque: «L’approbation d’aujourd’hui de Qinlock établit une nouvelle norme de soins pour les patients qui ont déjà reçu trois traitements. Le GIST est une maladie complexe et la majorité des patients qui répondent initialement aux inhibiteurs traditionnels de la tyrosine kinase développent éventuellement une progression tumorale due à des mutations secondaires. Dans l’étude INVICTUS, QINLOCK a démontré un bénéfice clinique incontestable en termes de survie sans progression et globale. QINLOCK est bien toléré et constitue une nouvelle thérapie cruciale pour ces patients dont les besoins ne sont pas satisfaits. »

Zepzelca de Jazz et PharmaMar pour le cancer du poumon à petites cellules

Basé à Madrid PharmaMar et basé à Dublin Jazz Pharmaceuticals avait un date d’action cible du 16 août pour Zepzelca (lurbinectédine) pour les patients atteints d’un cancer du poumon à petites cellules (CPPC) qui ont progressé après une chimiothérapie à base de platine précédente. La demande était en cours d’examen prioritaire. Il a été construit sur les données de l’essai de panier de monothérapie de phase II, qui comprenait une analyse du médicament pour le CPPC récidivant. Au total, 105 patients de 39 sites ont été recrutés en Europe et aux États-Unis. L’essai a atteint son critère d’évaluation principal du taux de réponse objective (ORR). L’agence approuvé le médicament le 15 juin.

Les deux sociétés ont conclu un accord de licence exclusive en décembre 2019 pour le médicament, qui est entré en vigueur en janvier 2020. Cela a accordé à Jazz des droits commerciaux sur le médicament aux États-Unis.

La lurbinectédine est un inhibiteur sélectif synthétique des programmes de transcription oncogène impliqués dans de nombreux types de tumeurs. Il inhibe la transcription oncogène dans les macrophages associés aux tumeurs, en régulant à la baisse la production de cytokines essentielles à la croissance tumorale.

«Le cancer du poumon à petites cellules est une maladie avec des options de traitement limitées, et l’approbation de Zepzelca représente une avancée importante pour les patients dont le CPPC métastatique a progressé pendant ou après un traitement à base de platine», a déclaré Bruce Cozadd, président-directeur général de Jazz, à l’époque. «Bien que les patients puissent initialement répondre à la chimiothérapie traditionnelle, ils subissent souvent une récidive agressive qui est historiquement résistante au traitement. Jazz félicite PharmaMar pour le développement réussi de Zepzelca et nous sommes fiers de nous associer à eux pour apporter cette nouvelle thérapie sur le marché américain, élargissant ainsi notre présence en oncologie.

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