Biotech Etats-Unis – Zogenix remporte l’approbation pour le traitement du syndrome de Dravet Fintepla – Act-in-biotech

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Actions de Zogenix ont augmenté de plus de 16% dans les échanges avant la mise en marché approbation réglementaire du médicament contre l’épilepsie Fintepla pour le traitement des crises associées au syndrome de Dravet, une forme rare d’épilepsie, chez les patients âgés de deux ans et plus.

La Food and Drug Administration des États-Unis a approuvé une solution buvable, CIV de Fintepla (fenfluramine) pour cette indication. Zogenix, basé à Emeryville, en Californie, a déclaré que le médicament sera lancé dans le cadre d’un programme de distribution restreint et sera disponible via le partenaire pharmaceutique spécialisé de la société d’ici la fin du mois de juillet.

Stephen J. Farr, président et chef de la direction de Zogenix, a qualifié l’approbation de Fintepla d’une étape importante pour l’entreprise, en particulier après la FDA. rejeté l’année dernière.

En avril 2019, la FDA a publié une lettre de refus de dépôt pour le médicament. L’agence de régulation a déclaré que la NDA n’était pas «suffisamment complète pour permettre un examen de fond». Le rejet a soulevé deux préoccupations. La première a examiné les études non cliniques qui n’ont pas été soumises pour permettre l’évaluation de l’administration chronique de fenfluramine, l’ingrédient actif de Fintepla. La deuxième raison citée était que la demande contenait une «version incorrecte d’un ensemble de données cliniques, ce qui a empêché l’achèvement du processus d’examen nécessaire pour appuyer le dépôt de la NDA».

Tout cela a changé avec la nouvelle victoire réglementaire pour le médicament contre l’épilepsie, selon certains analystes pourrait atteindre le statut de blockbuster.

«Nous avons commencé ce programme de développement mondial il y a près de six ans après que des chercheurs en Belgique ont reconnu le potentiel de la fenfluramine, un médicament dont la pharmacologie est distincte de tous les autres agents anticonvulsivants, pour traiter les crises intraitables dans le syndrome de Dravet. Notre profonde gratitude va aux patients, aux familles et à tous ceux qui ont soutenu le programme de développement rigoureux qui a mené à l’approbation de Fintepla. »

Le syndrome de Dravet, également appelé épilepsie myoclonique sévère de la petite enfance, est généralement causé par des mutations de perte de fonction SCN1A gène. La maladie génétique est caractérisée par des crises incontrôlées, de l’ataxie, des retards de développement importants et un risque accru de mortalité précoce en raison d’une mort subite inattendue dans l’épilepsie. En 2018, le fabricant de médicaments GW Pharmaceuticals a obtenu l’approbation en 2018 pour Epidiolex, un médicament contre l’épilepsie à base de cannabis approuvé pour le traitement du syndrome de Dravet et Lennox-Gastaut.

L’approbation de Fintepla était basée sur les données de deux essais cliniques de phase III randomisés, en double aveugle et contrôlés contre placebo qui ont montré que le médicament réduisait de manière significative la fréquence des crises convulsives mensuelles par rapport au placebo chez les patients de l’étude dont les crises n’étaient pas suffisamment contrôlées par un ou plusieurs antiépileptiques. drogues. En outre, la plupart des patients de l’étude ont répondu au traitement par Fintepla dans les trois à quatre semaines et les effets sont restés constants au cours de la période de traitement, a déclaré Zogenix.

Joseph Sullivan, directeur du Centre d’excellence en épilepsie pédiatrique des hôpitaux pédiatriques UCSF Benioff et chercheur principal pour le syndrome de Fintepla dans le syndrome de Dravet, a déclaré qu’il restait un besoin non satisfait pour les patients atteints du syndrome de Dravet qui continuent de subir des crises sévères fréquentes même pendant qu’ils en prennent un ou plusieurs. des médicaments anti-épileptiques actuellement disponibles.

«Compte tenu des réductions profondes de la fréquence des crises convulsives observées dans les essais cliniques de Fintepla, combinées à la surveillance continue et robuste de l’innocuité qui fera partie de son utilisation, je pense que Fintepla offrira une option de traitement extrêmement importante pour les patients atteints du syndrome de Dravet», a déclaré Sullivan. dans un rapport.

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