Biotech Etats-Unis – ML Bio Solutions de BridgeBio Pharma annonce le dosage du premier sujet dans l’essai clinique de phase 1 du BBP-418 pour la dystrophie musculaire des ceintures de type 2i (LGMD2i) – Act-in-biotech

  • ML Bio Solutions a lancé un essai clinique de phase 1 de BBP-418 chez des volontaires sains
  • L’étude préliminaire parrainée par ML Bio Solutions recrute des patients atteints de LGMD2i sur douze sites aux États-Unis et à l’étranger, en collaboration avec le consortium LGMD-GRASP

SAN FRANCISCO, 11 juin 2020 (GLOBE NEWSWIRE) – BridgeBio Pharma, Inc. (Nasdaq: BBIO), une filiale de ML Bio Solutions, a annoncé aujourd’hui que le premier sujet a été traité dans l’essai clinique de phase 1 de BBP-418, une thérapie par petites molécules administrée par voie orale en cours d’évaluation pour le traitement de la dystrophie musculaire des ceintures des membres de type 2i (LGMD2i ). L’essai clinique de phase 1 est conçu pour évaluer l’innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et l’effet alimentaire du BBP-418 chez des volontaires sains. En collaboration avec le consortium GRASP-LGMD basé à Virginia Commonwealth University, dirigé par Nicholas Johnson, M.D., M.S.C.I., ML Bio Solutions inscrit également une étude préliminaire LGMD2i dans plusieurs centres aux États-Unis et en Europe. ML Bio Solutions a également annoncé que la Food and Drug Administration des États-Unis (FDA) avait approuvé sa demande de nouveau médicament expérimental (IND) pour BBP-418 en mars 2020.

«L’acceptation par la FDA de la demande expérimentale de nouveau médicament pour le BBP-418 marque un tournant pour les patients atteints de LGMD2i, qui n’ont actuellement aucune option de traitement ciblée. Le BBP-418 a démontré son efficacité dans des modèles animaux légers et sévères de LGMD2i, et le début de l’essai de phase 1 nous rapproche d’un pas de plus pour traduire son potentiel à changer le cours de cette maladie incurable et débilitante », a déclaré Uma Sinha, Ph. .D., Directeur scientifique de ML Bio Solutions et BridgeBio.

Le LGMD2i est une dystrophie musculaire héréditaire qui est associée à deux copies mutantes d’un gène appelé protéine liée à la fukutine (FKRP). L’enzyme FKRP permet le bon fonctionnement d’une protéine alpha-dystroglycane (α-DG) entièrement glycosylée sur les cellules musculaires. Alors que les α-DG entièrement glycosylées ancrent l’intérieur et l’extérieur des cellules pour agir comme un «amortisseur», les α-DG hypo-glycosylées – comme cela se produit dans le LGMD2i et les fukutinopathies – conduisent à des cellules musculaires qui ne peuvent pas résister au stress de la normale activités cellulaires. La thérapie orale BBP-418 de ML Bio Solutions est conçue pour améliorer la fonction d’enzymes comme le FKRP afin de restaurer les niveaux de glycosylation de la protéine α-DG et ainsi récupérer sa fonctionnalité d’amortisseur. L’espoir est que BBP-418 est finalement en mesure de changer le pronostic des patients atteints de LGMD2i – qui subissent une perte progressive de la force musculaire squelettique, respiratoire et cardiaque qui entraîne une perte de marche, un besoin d’assistance respiratoire et même la mort par insuffisance cardiaque – et qui n’ont aujourd’hui que des options de traitement palliatif. BBP-418 a déjà obtenu la désignation de médicament orphelin pour LGMD2i par la FDA.

À ce stade charnière, ML Bio Solutions a nommé un médecin-chef, Douglas Sproule, M.D. M.Sc., pour diriger le développement clinique ainsi que la stratégie et les affaires réglementaires pour BBP-418. Le Dr Sproule est un spécialiste neuromusculaire pédiatrique formé qui a récemment occupé le poste de vice-président, développement clinique et affaires médicales et responsable de la zone thérapeutique de l’atrophie musculaire spinale (SMA) chez AveXis.

«C’est un privilège de rejoindre ML Bio Solutions car elle fait rapidement progresser une médecine orale capable de traiter les patients atteints de LGMD2i ainsi que d’autres alpha-dystroglycanopathies aux États-Unis, dans l’Union européenne et dans le reste du monde. Les données des études préliminaires et de phase 1 en cours, les conseils de nos conseillers scientifiques et cliniques de classe mondiale et les commentaires de la FDA et d’autres autorités réglementaires éclaireront et accéléreront le développement du BBP-418 pour répondre à un besoin critique non satisfait de nouveau traitement. options dans LGMD2i », a déclaré le Dr Sproule.

«Le potentiel d’un traitement modifiant la maladie de ML Bio Solutions pour LGMD2i représente une lueur d’espoir pour notre communauté. Nous sommes prêts à fournir des conseils sur les besoins et les expériences des patients et des soignants pour informer le développement du BBP-418 afin de garantir qu’il puisse avoir un impact potentiel et des avantages maximaux pour les patients », a déclaré Kathryn Bryant, PDG et fondatrice de la Speak Foundation, un organisation dirigée par le patient pour les personnes atteintes de dystrophie musculaire de la ceinture des membres.

À propos du consortium GRASP-LGMD (Résolution génétique et évaluations des phénotypes dans LGMD)

Le consortium GRASP-LGMD rassemble une équipe internationale de spécialistes neuromusculaires, de scientifiques de base, de physiothérapeutes, de généticiens, d’informaticiens et de défenseurs des patients pour traiter des questions liées: au diagnostic; développement de la mesure des résultats, engagement des patients; et le développement thérapeutique, pour faire progresser l’état de la recherche sur les LGMD et la capacité de soutenir la traduction de la science en développement thérapeutique. Pour plus d’informations, visitez: http://www.grasp-lgmd.org

À propos de l’étude préliminaire du consortium GRASP parrainée par ML Bio Solutions:

Une étude préliminaire recrute actuellement des patients avec un diagnostic génétique confirmé de LGMD2i dans 12 centres aux États-Unis et en Europe pour collecter des données sur les évaluations des résultats cliniques ainsi que des biomarqueurs musculaires spécifiques à la maladie et des biomarqueurs d’imagerie par résonance magnétique qui peuvent être utilisés pour informer les futurs projets essais d’étude de médicaments dans LGMD2i. Pour plus d’informations, visitez: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04202627 OU contactez info@mlbiosolutions.com

À propos de ML Bio Solutions

ML Bio Solutions, une filiale de BridgeBio Pharma, est une société de biotechnologie spécialisée dans le développement d’une petite molécule en tant que thérapie de supplémentation de substrat oral pour LGMD2i. ML Bio Solutions est dirigée par une équipe de vétérans de la biotechnologie et, avec des patients et des médecins, vise à mettre sur le marché des traitements sûrs et efficaces le plus rapidement possible. Pour plus d’informations, visitez mlbiosolutions.com.

À propos de BridgeBio Pharma

BridgeBio est une équipe de découvreurs de médicaments, de développeurs et d’innovateurs expérimentés qui travaillent à créer des médicaments qui changent la vie et qui ciblent les maladies génétiques bien caractérisées à leur source. BridgeBio a été fondée en 2015 pour identifier et faire progresser les médicaments transformateurs pour traiter les patients qui souffrent de maladies mendéliennes, qui sont des maladies qui résultent de défauts d’un seul gène, et de cancers avec des moteurs génétiques clairs. Le pipeline de BridgeBio de plus de 20 programmes de développement comprend des produits candidats allant de la découverte précoce au développement à un stade avancé. Pour plus d’informations, visitez bridgebio.com.

Déclarations prospectives de BridgeBio Pharma

Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives. Les déclarations que nous faisons dans ce communiqué de presse peuvent inclure des déclarations qui ne sont pas des faits historiques et sont considérées comme prospectives au sens de l’article 27A du Securities Act de 1933, tel que modifié (le «Securities Act»), et de l’article 21E des Securities. Exchange Act of 1934, tel que modifié (l ‘«Exchange Act»), qui sont généralement identifiés par l’utilisation de mots tels que «anticipe», «croit», «estime», «attend», «entend», «peut», «Plans», «projets», «recherche», «devrait», «volonté» et variations de ces mots ou expressions similaires. Nous souhaitons que ces déclarations prospectives soient couvertes par les dispositions de la sphère de sécurité pour les déclarations prospectives contenues dans la section 27A de la Securities Act et la section 21E de la Exchange Act et faisons cette déclaration dans le but de se conformer à ces dispositions de la sphère de sécurité. Ces déclarations prospectives, y compris les déclarations relatives au calendrier et au succès de l’essai clinique de phase 1 de ML Bio Solutions sur le BBP-418 pour le traitement du LGMD2i, les attentes, les plans et les perspectives concernant le processus d’approbation réglementaire de ML Bio Solutions pour le BBP-418 , la capacité du BBP-418 à traiter le LGMD2i chez l’homme, ainsi que le calendrier et le succès de la date initiale de la phase 1 du BBP-418, reflètent nos opinions actuelles sur nos plans, intentions, attentes, stratégies et perspectives, qui sont basées sur sur les informations dont nous disposons actuellement et sur les hypothèses que nous avons formulées. Bien que nous estimions que nos plans, intentions, attentes, stratégies et perspectives tels que reflétés ou suggérés par ces déclarations prospectives sont raisonnables, nous ne pouvons garantir que les plans, intentions, attentes ou stratégies seront atteints ou atteints. En outre, les résultats réels peuvent différer sensiblement de ceux décrits dans les déclarations prospectives et seront affectés par un certain nombre de risques, d’incertitudes et d’hypothèses, y compris, mais sans s’y limiter, la capacité de ML Bio Solutions à poursuivre et achever sa phase 1 clinique essai de BBP-418 pour le traitement de LDMD2i, le succès continu de la collaboration de ML Bio Solutions avec le consortium GRASP-LGMD basé à Virginia Commonwealth University, les données passées d’études précliniques n’étant pas indicatives de données futures issues d’essais cliniques, ML Bio Solutions «la capacité de faire progresser BBP-418 dans le développement clinique conformément à ses plans, la capacité de BBP-418 à traiter LGMD2i, ainsi que les risques énoncés dans la section Facteurs de risque du dernier rapport trimestriel de BridgeBio Pharma sur formulaire 10-Q et Les autres dépôts de BridgeBio Pharma auprès de la SEC. De plus, ML Bio Solutions opère dans un environnement très compétitif et en évolution rapide dans lequel de nouveaux risques émergent de temps en temps. Sauf si la loi applicable l’exige, nous n’assumons aucune obligation de mettre à jour publiquement les déclarations prospectives, que ce soit à la suite de nouvelles informations, d’événements futurs ou autrement.

Contact avec les médias:

Grace Rauh, BridgeBio Pharma
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917-232-5478

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John Grimaldi, Burns McClellan
jgrimaldi@burnsmc.com
212-213-0006 ext. 362

Source: BridgeBio Pharma

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