Biotech Etats-Unis – Arrowhead Pharmaceuticals organise un webinaire sur un leader d’opinion sur ARO-ENaC pour le traitement de la fibrose kystique – Act-in-biotech

PASADENA, Californie – (FIL D’AFFAIRES) – Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ARWR) a annoncé aujourd’hui qu’elle organiserait le 28 juillet 2020, à 12 h 00 HAE, un webinaire de leader d’opinion sur ARO-ENaC, la thérapie expérimentale d’interférence ARN (ARNi) de la société en cours de développement pour le traitement des patients atteints de fibrose kystique (FK).

Le webinaire comprendra une présentation de Marcus Mall, MD, professeur et directeur du département de pneumologie et d’immunologie pédiatriques au Charité University Medical Center de Berlin, qui discutera du paysage thérapeutique actuel et des besoins médicaux non satisfaits dans le traitement des patients atteints de mucoviscidose. La direction d’Arrowhead fournira également un examen du programme ARO-ENaC, qui utilise la molécule d’ARNi ciblée (TRiM) exclusive d’Arrowhead.TM) et est le premier candidat ARN inhalé de la société à cibler l’épithélium pulmonaire. Le webinaire est accessible sur le Événements et présentations dans la section Investisseurs du site Web Arrowhead.

La mucoviscidose est une maladie rare causée par des mutations génétiques du gène CFTR qui entraînent une détérioration progressive de la fonction pulmonaire en raison d’une mauvaise clairance du mucus et des infections récurrentes associées. ARO-ENaC est conçu pour réduire l’activité de la sous-unité alpha du canal sodique épithélial (αENaC) dans les voies respiratoires du poumon. Chez les patients atteints de mucoviscidose, le dysfonctionnement CFTR entraîne une augmentation de l’activité ENaC qui contribue à la déshydratation des voies respiratoires et à la réduction du transport mucociliaire. Cela prédispose les patients à des infections pulmonaires persistantes, à des dommages structurels et à une perte progressive de la fonction pulmonaire. L’ENaC a été largement exploré en tant que cible thérapeutique potentielle pour la mucoviscidose, mais le développement d’inhibiteurs de l’ENaC à petites molécules inhalés a été limité par la toxicité rénale ciblée et la courte durée d’action dans le poumon.

Arrowhead lance AROENaC1001, une étude d’augmentation de dose de phase 1 / 2a pour évaluer l’innocuité, la tolérabilité et les effets pharmacocinétiques d’ARO-ENaC chez des volontaires sains normaux et pour évaluer l’innocuité et la tolérabilité et explorer l’efficacité chez les patients atteints de mucoviscidose. Les objectifs exploratoires chez les patients atteints de mucoviscidose comprennent l’évaluation des effets de l’ARO-ENaC sur les changements de l’indice de clairance pulmonaire (LCI) et l’évaluation des changements du volume expiratoire forcé (FEV1).

Marcus Mall, MD, est professeur et directeur du département de pneumologie et d’immunologie pédiatriques au Charité University Medical Center de Berlin. Avant cette nomination, il était chef de la division de pneumologie et d’allergie pédiatriques et du centre de fibrose kystique du département de pédiatrie de l’hôpital universitaire de Heidelberg, en Allemagne, et de 2011 à 2018, directeur du département de pneumologie translationnelle de l’université médicale de Heidelberg. School, Heidelberg et membre du conseil d’administration du Centre allemand de recherche pulmonaire (DZL). Il est un membre actif de plusieurs sociétés professionnelles, dont l’European Cystic Fibrosis Society (ECFS), l’European Respiratory Society (ERS) et l’American Thoracic Society (ATS). Il siège au comité de rédaction de revues et au conseil d’administration de l’ECFS. Le Dr Mall est diplômé en médecine de l’Université de Freiburg, Freiburg, Allemagne, et a reçu sa formation clinique aux universités de Freiburg et Heidelberg, et sa formation postdoctorale à l’Université de Caroline du Nord à Chapel Hill, NC, USA, où il était nommé professeur adjoint de médecine. En 2005, il a reçu une subvention de la Commission européenne pour établir une équipe d’excellence Marie Curie pour la recherche sur la mucoviscidose à l’Université de Heidelberg, et en 2009, il a reçu la prestigieuse chaire Heisenberg de la Fondation allemande pour la recherche. Il est certifié en pédiatrie, en pneumologie pédiatrique, en allergologie et en maladies infectieuses. Les recherches du Dr Mall sont axées sur la pathogenèse moléculaire et cellulaire de la mucoviscidose et d’autres maladies chroniques des voies respiratoires, ainsi que sur le développement de nouvelles approches diagnostiques et stratégies thérapeutiques. Ses recherches ont été financées par la Fondation allemande pour la recherche (DFG), le ministère allemand de l’éducation et de la recherche (BMBF), la Commission européenne et d’autres, et il a reçu plusieurs prix de recherche. Au cours de ses recherches postdoctorales, le Dr Mall a développé une souris avec une surexpression spécifique aux voies respiratoires du canal sodique épithélial (βENaC), le premier modèle animal atteint d’une maladie pulmonaire de type CF. Ses recherches actuelles portent sur des projets de recherche translationnelle interdisciplinaires, intégrant la recherche fondamentale aux études de cohorte et aux essais cliniques de phase précoce, afin d’améliorer notre compréhension des maladies pulmonaires des FC et la traduction des résultats de la recherche dans la clinique.

À propos d’Arrowhead Pharmaceuticals

Arrowhead Pharmaceuticals développe des médicaments qui traitent les maladies intraitables en faisant taire les gènes qui les causent. En utilisant un large portefeuille de chimies d’ARN et des modes de livraison efficaces, les thérapies Arrowhead déclenchent le mécanisme d’interférence d’ARN pour induire une suppression rapide, profonde et durable des gènes cibles. L’interférence ARN, ou ARNi, est un mécanisme présent dans les cellules vivantes qui inhibe l’expression d’un gène spécifique, affectant ainsi la production d’une protéine spécifique. Les thérapies basées sur l’ARNi d’Arrowhead tirent parti de cette voie naturelle de silençage génique.

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La source: Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.

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