Biotech Etats-Unis – Arcturus Therapeutics annonce le premier volontaire en bonne santé dosé dans l’étude de phase 1 de l’ARCT-810 pour le déficit en ornithine transcarbamylase (OTC) – Act-in-biotech

SAN DIEGO, 05 juin 2020 (GLOBE NEWSWIRE) – Arcturus Therapeutics, Inc. (la «Société», «Arcturus», Nasdaq: ARCT), une société leader de médicaments à base d’ARN messager au stade clinique axée sur la découverte, le développement et la commercialisation de produits thérapeutiques pour les maladies rares et les vaccins, a annoncé aujourd’hui qu’elle avait dosé le premier volontaire sain dans une étude de phase 1 avec ARCT-810, le candidat thérapeutique basé sur l’ARN messager (ARNm) de la Société pour le déficit en Ornithine Transcarbamylase (OTC).

«Nous sommes ravis de faire progresser ARCT-810, un candidat thérapeutique très prometteur basé sur l’ARNm pour la carence en OTC, dans une étude de phase 1. Cette étape importante marque la transition d’Arcturus vers une société biopharmaceutique au stade clinique », a déclaré Steve Hughes, M.D., directeur du développement d’Arcturus. «L’ARCT-810 s’appuie sur des données précliniques convaincantes qui soutiennent le potentiel de ce candidat à transformer la vie des patients atteints d’une carence en vente libre, une maladie potentiellement mortelle.

L’ARCT-810 utilise la plateforme d’administration à médiation lipidique LUNAR® d’Arcturus pour délivrer efficacement l’ARN messager OTC aux cellules hépatiques. L’expression de l’enzyme ornithine transcarbamylase dans le foie des patients présentant une carence en gré à gré a le potentiel de restaurer une activité normale du cycle de l’urée, empêchant les dommages neurologiques et la nécessité d’une transplantation hépatique. Le programme ARCT-810 est soutenu par des données précliniques dans des modèles murins à déficit en OTC démontrant que le dosage de LUNAR-OTC entraîne une expression et une activité robustes de la protéine ornithine transcarbamylase entraînant des améliorations de l’uréegénèse et de l’ammoniac plasmatique, et une survie accrue.

Les droits mondiaux de développement et de commercialisation d’ARCT-810 sont entièrement détenus par Arcturus.

L’étude de phase 1 ARCT-810 est un essai à double insu, contrôlé par placebo, avec augmentation de la dose chez des volontaires adultes en bonne santé. L’étude évaluera cinq cohortes, chacune avec six sujets. Dans chaque cohorte, quatre sujets reçoivent ARCT-810 et deux reçoivent un placebo. L’étude évaluera l’innocuité et la tolérabilité, la pharmacocinétique et les biomarqueurs pharmacodynamiques.

À propos du déficit en ornithine transcarbamylase (OTC)

Le déficit en ornithine transcarbamylase (OTC) est un trouble grave du cycle de l’urée avec une prévalence d’environ 10 000 dans le monde. Un manque d’enzyme OTC dans les cellules hépatiques entraîne des niveaux élevés d’ammoniac sanguin et peut provoquer des convulsions, un coma et la mort chez les patients non traités. Il n’existe aucun médicament approuvé par la FDA pour les carences en OTC.

À propos d’Arcturus Therapeutics

Fondée en 2013 et basée à San Diego, en Californie, Arcturus Therapeutics Holdings Inc. (Nasdaq: ARCT) est une société de médicaments et de vaccins à base d’ARNm au stade clinique avec des technologies habilitantes: (i) la livraison à médiation lipidique LUNAR®, (ii) STARR ™ Technologie de l’ARNm et (iii) substance médicamenteuse de l’ARNm et expertise en fabrication de produits médicamenteux. La gamme diversifiée de candidats thérapeutiques ARN d’Arcturus comprend des programmes de traitement potentiel de la carence en ornithine transcarbamylase (OTC), de la fibrose kystique, de la maladie de stockage du glycogène de type 3, de l’hépatite B, de la stéatohépatite non alcoolique (NASH) et d’un vaccin à ARNm auto-reproductif pour le SARS-CoV -2. Les plates-formes thérapeutiques d’ARN polyvalentes d’Arcturus peuvent être appliquées à plusieurs types de médicaments à base d’acide nucléique, y compris l’ARN messager, les petits ARN interférents, les ARN réplicons, les ARN antisens, les microARN, l’ADN et les thérapies d’édition de gènes. Les technologies d’Arcturus sont couvertes par son vaste portefeuille de brevets (187 brevets et demandes de brevet, délivrés aux États-Unis, en Europe, au Japon, en Chine et dans d’autres pays). L’engagement d’Arcturus dans le développement de nouveaux ARN thérapeutiques a conduit à des collaborations avec Janssen Pharmaceuticals, Inc., une partie des Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson, Ultragenyx Pharmaceutical, Inc., Takeda Pharmaceutical Company Limited, CureVac AG, Synthetic Genomics Inc. , Duke-NUS, Catalent Inc. et la Fondation de la fibrose kystique. Pour plus d’informations, visitez www.ArcturusRx.com

Énoncés prospectifs

Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives qui impliquent des risques et des incertitudes substantiels aux fins de la sphère de sécurité prévue par le Private Securities Litigation Reform Act de 1995. Toutes les déclarations, autres que les déclarations de faits historiques incluses dans ce communiqué de presse, y compris celles concernant la Les performances attendues de la société, le développement par la société de toute nouvelle thérapeutique spécifique à l’ARNm, la probabilité de succès, l’efficacité ou l’innocuité de l’ARCT-810, la capacité d’initier ou de terminer des programmes de développement clinique, la probabilité que les données précliniques soient prédictives des données cliniques, la la suffisance de toute substance médicamenteuse ou produit médicamenteux de la Société pour répondre aux objectifs cliniques actuels de la Société ou aux attentes d’exclusivité du marché concernant les programmes de développement clinique sont des déclarations prospectives. Arcturus peut ne pas réellement réaliser les plans, réaliser les intentions ou répondre aux attentes ou projections divulguées dans les déclarations prospectives telles que les précédentes et vous ne devez pas vous fier indûment à ces déclarations prospectives. Ces déclarations sont basées sur les attentes actuelles de la direction et impliquent des risques et des incertitudes, y compris ceux discutés sous la rubrique «Facteurs de risque» dans le rapport annuel d’Arcturus sur formulaire 10-K pour l’exercice clos le 31 décembre 2019, déposé auprès de la SEC en mars. 16, 2020 et dans les documents déposés auprès de la SEC ou soumis à celle-ci. Aucune assurance ne peut être donnée que les résultats rapportés dans les études précliniques peuvent être reproduits dans d’autres études ou sur des êtres humains, ou qu’un vaccin peut ou sera jamais développé ou approuvé en utilisant la technologie de la Société. Sauf disposition contraire de la loi, Arcturus décline toute intention ou obligation de mettre à jour ou de réviser tout énoncé prospectif, qui ne vaut qu’à la date à laquelle il a été fait, que ce soit à la suite de nouvelles informations, d’événements ou de circonstances futurs ou autrement.

Contact

Arcturus Therapeutics
Neda Safarzadeh
(858) 900-2682
IR@ArcturusRx.com

Relations avec les investisseurs de Kendall
Carlo Tanzi, Ph.D.
(617) 914-0008
ctanzi@kendallir.com

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