Biotech en Asie – RIBOMIC annonce le dosage du premier sujet dans l’essai clinique de phase 1 RBM-007 pour l’achondroplasie – Act-in-biotech

Le premier sujet a été administré avec RBM-007 dans l’essai clinique de phase 1 pour le traitement de l’achondroplasie

TOKYO – (FIL D’AFFAIRES) – Ribomic, Inc. une société pharmaceutique au stade clinique spécialisée dans la thérapeutique des aptamères et cotée sur le marché des mères de la Bourse de Tokyo (TOKYO: 4591), a annoncé aujourd’hui que le premier sujet de la cohorte 1 a été administré avec RBM-007 par voie sous-cutanée lors de l’essai clinique de phase 1 au Japon.

Il s’agit de la deuxième indication de la molécule innovante, actuellement en phase 2 aux États-Unis pour le traitement de la dégénérescence maculaire liée à l’âge.

À propos de RBM-007

RBM-007 est un nouveau médicament à base d’acide nucléique (aptamère à base d’oligonucléotides) développé en interne dans les installations de recherche de RIBOMIC à Tokyo. Il a été démontré que RBM-007 a des effets puissants pour limiter les interactions excessives entre le facteur de croissance des fibroblastes 2 (FGF2) et le variant activant le récepteur 3 du FGF, qui sont connus pour provoquer l’achondroplasie.

À propos de l’étude de phase 1

Étudier le design

Une étude de phase 1 ouverte, non aveugle et non comparative

Population de patients

Volontaires japonais sains, masculins et adultes

Administration

Administrations sous-cutanées simples ou doubles avec RBM-007, augmentation de la dose avec des cohortes séquentielles de 0,1 mg / kg, 0,3 mg / kg et 1,0 mg / kg. Pour les cohortes à injection unique, chaque cohorte est divisée en deux étapes (un sujet recevra RBM-007 comme première étape, puis les trois autres sujets le recevront comme étape suivante).

Critères d’évaluation principaux

Innocuité, tolérabilité et pharmacocinétique

Cohorte

Cohorte 1: RBM-007, 3 niveaux de dose (0,1, 0,3, 1,0 mg / kg), une fois

Cohorte 2: RBM-007, 3 niveaux de dose (0,1, 0,3, 1,0 mg / kg), deux fois avec

un intervalle de 1 semaine à 2 semaines

Nombre de sujets

24 sujets (cohorte 1: 4 sujets dans chaque dose, total 12 sujets, cohorte 2: 4 sujets dans chaque dose, total 12 sujets)

Durée

Juin 2020 – mars 2021

Emplacement

Site unique au Japon

Voir Japic CTI (Japic Clinical Trials Information) pour plus d’informations.
https://www.clinicaltrials.jp/cti-user/trial/ShowDirect.jsp?directLink=0p52SZqEULFxxBQ0QuD.Vg

À propos de l’achondroplasie

L’achondroplasie est une maladie rare avec une forme de petite taille (taille adulte d’environ 130 cm pour les mâles et environ 125 cm pour les femelles) avec des membres courts. L’achondroplasie n’a pas de remède connu et est désignée comme une maladie intraitable par le ministère de la Santé, du Travail et des Affaires sociales au Japon. Cette maladie résulte principalement d’une variante génétique du FGFR3 (récepteur du facteur de croissance des fibroblastes de type 3). Ce changement génétique fait que le récepteur est trop actif vis-à-vis des facteurs de croissance tels que le FGF2, ce qui conduit à une croissance réduite des chondrocytes, résultant en une petite taille.
L’achondroplasie survient à une fréquence de 1 sur environ 25 000 naissances vivantes normales et devrait toucher environ 250 000 personnes dans le monde.
En inhibant la liaison du FGF2 au FGFR3, RBM-007 a démontré des effets thérapeutiques dans des études utilisant des modèles animaux d’Achondroplasie et des cellules dérivées du patient iPS (tige pluripotente induite).

À PROPOS DE RIBOMIC

RIBOMIC est une entreprise de bio-entreprise centrée sur la découverte de médicaments. La société développe des thérapies aptamères, dans le domaine en pleine croissance de la médecine des acides nucléiques. Le système RiboART, la principale plateforme de découverte de médicaments de la société, peut être utilisé pour la découverte de nombreux types de médicaments aptamères. RIBOMIC se consacre à la découverte et au développement de médicaments qui ciblent le vaste domaine des besoins médicaux non satisfaits, qui englobe les troubles oculaires, la douleur et de nombreux autres problèmes.

Voir le site Web de RIBOMIC pour plus d’informations.
https://www.ribomic.com/eng/

Énoncés prospectifs

Cette annonce contient des déclarations prospectives concernant les plans actuels, les estimations, les stratégies, les opinions et les performances futures de la société. Ces déclarations sont basées sur les attentes actuelles de la Société à la lumière des informations et hypothèses actuellement disponibles afin que la Société ne promette pas la réalisation et ces attentes peuvent différer sensiblement de celles discutées dans les déclarations prospectives. Ces facteurs comprennent, mais sans s’y limiter, i) les changements des conditions économiques générales et des lois et réglementations relatives aux marchés pharmaceutiques, ii) les fluctuations des taux de change, iii) les allégations et les préoccupations concernant la sécurité et l’efficacité des produits, iv) l’achèvement et interruption des essais cliniques, v) violation des droits de propriété intellectuelle de la Société par des tiers.
Les informations sur les produits pharmaceutiques (y compris les produits en cours de développement), qui sont incluses dans ce communiqué de presse ne sont pas destinées à constituer une publicité ou un avis médical.

«RIBOMIC», «RiboART system» et le logo RIBOMIC sont des marques déposées ou des marques de commerce de RIBOMIC Inc. dans diverses juridictions.

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