Biotech en Asie – Rattrapage clinique: 8-12 juin | BioSpace – Act-in-biotech

étude clinique

Ce fut une semaine assez chargée avec des mises à jour et des annonces d’essais cliniques. Voici un aperçu.

Lié à COVID-19

Moderna annoncé il avait finalisé la structure de l’essai clinique de phase III pour son vaccin COVID-19, l’ARNm-1273. L’essai de phase III recrutera environ 30000 participants aux États-Unis.Ils seront randomisés 1: 1 pour recevoir soit un placebo soit le vaccin. Le critère d’évaluation principal de l’essai sera la prévention de la maladie symptomatique au COVID-19, avec des critères d’évaluation secondaires clés, notamment la prévention du COVID-19 sévère, défini comme l’hospitalisation, et la prévention des infections par le SRAS-CoV-2.

La dose de 100 microgrammes a été choisie comme niveau de dose optimal sur la base des données de l’essai de phase I. La société indique qu’elle a fabriqué suffisamment de vaccins pour commencer l’essai de phase III. Avec une posologie finalisée à 100 microgrammes, elle pense pouvoir délivrer environ 500 millions de doses par an, et potentiellement jusqu’à 1 milliard de doses par an à partir de 2021 entre son site de fabrication interne américain et sa collaboration avec la société suisse Lonza.

Eli Lilly and Company annoncé que son partenaire Junshi Biosciences avait dosé le premier volontaire sain dans un essai clinique d’un anticorps neutralisant contre COVID-19. La société teste un deuxième anticorps à tester et mène des études précliniques sur un troisième anticorps. Dans un entretien avec Reuters, le directeur scientifique de la société, Daniel Skovronsky, a déclaré que le troisième anticorps pourrait peut-être commencer des essais sur l’homme dans les prochaines semaines. Mais la déclaration qui a excité tout le monde était quand il a indiqué que l’un des anticorps pourrait être disponible d’ici septembre.

Thérapeutique de secours et NeuroRx avoir étendu leur essai clinique de phase II / III de RLF-100 pour COVID-19 pour inclure des patients recevant de l’oxygène à haut débit et une ventilation non invasive (CPCP), en plus des patients sous respirateurs. RLF-100 (Aviptadil) est une formulation de peptide intestinal vasoactif humain synthétique (VIP).

AstraZeneca signalé que son Calquence (acalabrutinib) a diminué les marqueurs de l’inflammation et amélioré les résultats cliniques des patients atteints de COVID-19 sévère. L’étude portait sur 19 patients hospitalisés avec COVID-19 et une hypoxie sévère et / ou une inflammation. Calquence est un inhibiteur de la tyrosine kinase (BTK) de Bruton. Il est approuvé aux États-Unis pour certains cancers hématologiques.

Junshi Biosciences dosé le premier volontaire sain dans l’essai de phase I de JS016 à l’hôpital Huashan affilié à l’université de Fudan en Chine. JS016 est le premier anticorps neutralisant SARS-CV2 à entrer dans les essais cliniques en Chine. Junshi et Eli Lilly and Company collaborent pour co-développer JS016 à l’échelle mondiale.

CytoDyn frappé son objectif de 75 patients pour son essai de phase II sur le léronlimab pour le COVID-19 léger à modéré. Le léronlimab est un anticorps monoclonal IgG4 humanisé qui bloque CCR5 et a d’abord été développé pour le VIH.

Non lié à COVID-19

Alnylam Pharmaceuticals libéré positif Données de phase III de l’essai clinique ILLUMINATE-A sur le lumasiran dans le traitement de l’hyperoxalurie primaire de type 1 (PH1). Le PH1 est une maladie ultra-rare des reins et des voies urinaires qui peut entraîner des calculs rénaux douloureux et récurrents et une néphrocalcinose. Lumasiran est la thérapie expérimentale d’interférence à l’ARN (ARNi) de la société qui cible l’hydroxyacide oxydase 1 (HAO1). HAO1 code pour la glycolate oxydase (GO), donc en faisant taire HAO1 et en appauvrissant l’enzyme GO, le médicament bloque la production d’oxalate.

Dans l’étude, le lumasiran a atteint le critère d’évaluation principal avec une réduction moyenne de 53,5% de l’oxalate urinaire par rapport au placebo. Il a également démontré une réduction moyenne de 65,4% de l’oxalate urinaire par rapport à la ligne de base.

Astellas Pharma a publié les résultats de l’essai de phase III DOLOMITES comparant son roxadustat à Aranesp (darbepoetin alfa) d’Amgen pour l’anémie chez les adultes non dépendants de la dialyse (NDD) atteints d’une maladie rénale chronique (IRC) de stade 3-5 Le roxadustat est un inhibiteur oral de premier ordre de la prolyl hydroxylase (PH), facteur inductible par l’hypoxie (HIF). Le roxadustat n’était pas inférieur à Aranesp dans les taux d’hémoglobine au cours des 24 premières semaines de traitement, ce qui était le principal critère d’évaluation de l’essai.

Aimmune Therapeutics annoncé de nouvelles données sur deux ans suggérant l’efficacité à long terme du traitement quotidien par Palforzia chez les patients allergiques aux arachides. Ces données proviennent d’une étude de suivi de l’essai de phase III PALISADE. Palforzia est une immunothérapie orale de protéine d’arachide concentrée.

Sarepta Therapeutics a annoncé des résultats positifs à partir d’une étude de SRP-9003, sa thérapie génique pour la dystrophie musculaire des ceintures de type 2E (LGMD2E). Les données comprenaient les résultats de tolérance et d’expression de trois participants à l’essai dans la cohorte à dose élevée à 60 jours et les données fonctionnelles d’un an de trois participants à l’essai dans la cohorte à faible dose. SRP-9003 est en cours de développement pour LGMD2E, une maladie neuromusculaire monogénique causée par un manque de protéines bêta-sarcoglycanes (bêta-SG).

Thérapies géniques Axovant inscription terminée dans la cohorte à faible dose de l’essai de phase I / II pour le type II GM1. AXO-AAV-GM1 est une thérapie génique qui délivre une copie fonctionnelle du gène GLB1 via un vecteur AAV dans le but de restaurer l’activité enzymatique de la bêta-galactosidase. La gangliosidose GM1 est un trouble du stockage lysosomal pédiatrique progressif et fatal.

Collaboratif de soins de santé Quantum Leap annoncé une évaluation de SAR439859, un dégraisseur oral des récepteurs aux œstrogènes (SERD) dans un nouveau bras d’étude I-SPY 2 ciblant les patientes atteintes d’un cancer du sein invasif HR + de stade 2/3 nouvellement diagnostiqué. L’étude EOP utilisera un SERD oral comme colonne vertébrale de la thérapie endocrinienne. Le SAR439859 de Sanofi a été choisi comme SERD oral pour le procès.

Biosciences neurocrines a annoncé des données positives de son essai de phase II en compétition de crinecerfont dans l’hyperplasie surrénale congénitale classique (CAH). Le CAH est une maladie génétique affectant les glandes surrénales. Crinecerfont est un nouvel antagoniste puissant, sélectif, sélectif, oral et non stéroïdien du facteur 1 de libération de corticotropine (CRF1).

CSL Behring annoncé résultats d’un essai clinique de phase II sur le garadacimab (anciennement CSL312), un nouvel anticorps monoclonal inhibiteur du facteur XIIa destiné à prévenir l’œdème de Quincke héréditaire (AOH). La société a présenté ses résultats au Congrès numérique 2020 de l’Académie européenne des allergies et immunologie (EAACI).

L’essai a atteint le critère d’évaluation principal, montrant une diminution du nombre d’attaques par rapport au placebo chez les patients atteints d’AOH. L’AOH est une maladie rare, génétique et potentiellement mortelle. L’AOH est l’un des deux types d’œdème de Quincke médié par la bradykinine, l’autre étant un œdème de Quincke non héréditaire ou acquis. L’AOH est le résultat de C1-INH déficient ou dysfonctionnel, une protéine du sang qui aide à contrôler l’inflammation.

Sarepta Therapeutics annoncé résultats positifs d’une petite étude de SRP-9003, sa thérapie génique pour la dystrophie musculaire des ceintures de type 2E (LGMD2E). Il s’agit d’un type de dystrophie musculaire qui affecte à la fois les hommes et les femmes. Les données comprenaient les résultats de tolérance et d’expression de trois participants aux essais cliniques de la cohorte à dose élevée mesurés à 60 jours, ainsi que des données fonctionnelles sur un an de trois participants de la cohorte à faible dose. SRP-9003 est une «construction génique» qui délivre un gène qui code pour la protéine bêta-sarcoglycane pleine longueur. C’est l’absence de cette protéine qui se traduit par LGMD2E.

Dermavant Sciences inscription terminée dans la partie sécurité à long terme d’un programme de phase III de tapinarof chez l’adulte atteint de psoriasis en plaques. Le programme comprend PSOARING 1 et 2, deux essais de phase III identiques – 91% des patients qui ont terminé les essais se sont inscrits à l’étude de sécurité à long terme. Tapinarof est un agent de modulation potentiel du récepteur topique thérapeutique d’hydrocarbures aryliques (TAMA), premier de sa catégorie, une fois par jour.

Biogen annoncé de nouvelles données de l’essai NURTURE de patients pré-symptomatiques atteints d’atrophie musculaire spinale (SMA). La SMA est une maladie neuromusculaire autosomique récessive rare caractérisé par la dégénérescence des motoneurones alpha dans la moelle épinière. Il en résulte une faiblesse musculaire progressive et une paralysie. Selon le Journal Orphanet des maladies rares, l’incidence estimée est de 1 sur 6 000 à 1 sur 10 000 naissances vivantes. Dans l’étude NURTURE à ce jour, Biogen a découvert que chez les bébés diagnostiqués génétiquement avec SMA, un traitement précoce et soutenu avec Spinraza jusqu’à 4,8 ans permettait une «survie sans précédent». Les patients ont continué à maintenir et à progresser les gains de la fonction motrice par rapport à l’évolution naturelle de la maladie.

Denali Therapeutics et son partenaire au développement Sanofi annoncé données de son essai de phase Ib sur le DNL747 dans la maladie d’Alzheimer et la sclérose latérale amyotrophique (SLA). Après des résultats apparemment décevants, les sociétés ont choisi de suspendre les études avec le médicament et de déplacer leurs ressources vers un médicament similaire, le DNL788, pour les mêmes indications. Chez 31 patients dans deux études de phase Ib de 29 jours sur la maladie d’Alzheimer et la SLA, et des données supplémentaires de six patients SLA dans un essai d’extension en ouvert, ils ont constaté que le DNL747 était sûr et bien toléré à la dose évaluée. Cependant, dans des études de toxicité parallèles chez des singes, le médicament a montré des résultats indésirables liés à la dose et à la durée à des niveaux plus élevés. Les sociétés indiquent que les résultats étaient hors cible et spécifiques à la molécule, mais il serait néanmoins difficile et potentiellement dangereux d’augmenter les doses du médicament chez l’homme pour obtenir de meilleurs effets sans études de sécurité clinique supplémentaires.

Merck annoncé que son inhibiteur de point de contrôle Keytruda (pembrolizumab) n’a pas atteint ses deux critères d’évaluation primaires prédéterminés dans une étude du médicament en association avec la chimiothérapie pour le traitement de première ligne du carcinome urothélial avancé ou métastatique, un type de cancer de la vessie. Les deux critères d’évaluation principaux étaient la survie globale (OS) ou la survie sans progression (PFS), par rapport à la chimiothérapie standard. Bien que l’analyse finale de l’essai de phase III KEYNOTE-361 ait montré une amélioration numérique de la SG et de la SSP, les données n’ont pas atteint la signification statistique selon le plan statistique prédéfini.

InspireMD publié les résultats de l’essai PARADIGM sur 12 mois, qui décrivaient son système de stent de prévention embolique MicroNET utilisé pour la revascularisation des sténoses carotidiennes asymptomatiques symptomatiques et à risque d’accident vasculaire cérébral consécutif. Dans 101 brevets consécutifs non sélectionnés inscrits à l’essai, à 30 jours, un seul événement indésirable s’est produit et aucun accident vasculaire cérébral n’est survenu entre 30 jours et 12 mois.

Catalyseur Biosciences terminé son essai de phase I MMA-102 pour Marzeptacog alfa (activé). Les données ont montré l’utilisation de SQ MarzAA pour traiter les saignements épisodiques chez les patients hémophiles A ou B. La société indique qu’elle est dans les délais pour inscrire le premier patient à son essai de phase III en 2020.

NeuSpera Medical terminé les premiers implants cliniques chroniques du système de neuromodulation Neuspera sur le nerf sacré. Le dispositif ultra-miniaturisé est en cours de test dans le cadre de l’essai pivot en deux étapes SANS-UUI récemment lancé pour les patients souffrant d’incontinence urinaire d’urgence (UUI).

Pfizer annoncé données positives de la ligne du dessus de l’essai de phase III JADE TEEN sur l’abrocitinib dans la dermatite atopique (MA) modérée à sévère chez les patients âgés de 12 à 18 ans. L’abrocitinib est un inhibiteur oral de la Janus kinase 1 (JAK1) une fois par jour. Les patients suivaient également un traitement topique de fond. Les deux doses du médicament respectaient les critères d’évaluation co-primaires et étaient généralement bien tolérées.

INmune Bio avoir le aller de l’avant au Royaume-Uni pour lancer un essai de phase I sur INKmune, une nouvelle thérapie pour amorcer les propres cellules NK d’un patient afin d’attaquer son cancer. L’essai portera sur le syndrome myélodysplasique à haut risque. INKmune est une suspension de cellules tumorales incompétentes pour la réplication de la lignée cellulaire tumorale exclusive de la société, INB16.

Impel NeuroPharma a annoncé des résultats positifs de STOP 301, son essai pivot de phase III de INP104 (mésylate de dihydroergotamine ou DHE) administré à l’espace nasal supérieur vasculaire riche via la technologie POD d’Impel pour la migraine aiguë. L’essai a atteint ses principaux objectifs, sans nouveaux signaux de sécurité ni tendances inquiétantes.

Partner Therapeutics inscrit le premier patient traité dans un essai de phase II de Leukine (sargramostim, rhu-GM-CSF) chez des receveurs de cellules souches haploidentiques à libération HLA dépareillés HLA qui reçoivent du cyclophosphamide post-transplantation La leucine est un facteur de croissance granulocytaire-macrophage humain recombinant qui stimule la différenciation, la maturation et la mobilisation des cellules impliquées dans la réponse immunitaire innée et adaptative.

Bluebird bio données présentées d’un essai de phase I / II de LentiGlobin chez des adultes atteints de drépanocytose. Les données ont montré une réduction presque complète des crises vaso-occlusives graves (COV) et du syndrome thoracique aigu (SCA).

CRISPR Therapeutics avec Vertex Pharmaceuticals a présenté de nouvelles données cliniques pour CTX001, une thérapie génique, des essais CLIMB-111 et CLIMB-121 de phase I / II dans la bêta-thalassémie transfusionnelle (TDT) et la drépanocytose sévère, respectivement. Les données CLIMB-111 ont démontré une preuve de concept clinique chez le premier patient traité. Dans CLIMB-121, les données ont montré que neuf mois après la perfusion de CGX001, le patient était exempt de COV, indépendant de la transfusion et avait des taux d’hémoglobine améliorés.

ADC Therapeutics données mises à jour de son essai pivot de phase II sur le loncastuximab tesirine (Lonca) dans le lymphome diffus à grandes cellules B (DLBCL) en rechute ou réfractaire. Il a également présenté des données intermédiaires de son essai de phase I / II sur Lonca en association avec l’ibrutinib. Dans l’étude LOTIS 2, Lonca a montré une activité anti-tumorale et une durabilité chez les patients difficiles à traiter atteints de r / r DLBCL.

Apellis Pharmaceuticals données présentées de son essai de phase III PEGASUS qui a montré une supériorité du pegcetacoplan sur l’éculizumab dans les taux d’hémoglobine chez les adultes atteints d’hémoglobuinurie nocturne paroxystique (HPN). La société prévoit de soumettre un NDG à la FDA et un MAA à l’EMA au cours du second semestre de cette année.

Takeda Oncology présenté des données positives de deux études de Ninlaro, un inhibiteur oral du protéasome dans le myélome multiple. L’essai de phase III TOURMALINE-MM4 a montré que le traitement par Ninlaro a entraîné une amélioration statistiquement significative et cliniquement significative de la SSP.

Verrica Pharmaceuticals a présenté de nouvelles données regroupées à partir de deux analyses de ses essais CAMP de phase III de VP-102 (solution topique de cantharidine à 0,7%) pour molluscum contagiosum. Le médicament a montré un pourcentage statistiquement significativement plus élevé de patients avec une élimination complète de toutes les lésions initiales et nouvelles par rapport au véhicule.

Genentech et Roche présenté de nouvelles données sur le Port Delivery System avec le ranibizumab (PDS), une nouvelle molécule anti-HtrA1 pour l’atrophie géographique et les données du programme de soins de santé personnalisés des entreprises. Les données PDS faisaient partie de l’essai Ladder Phase II, qui a été utilisé pour traiter les hémorragies vitreuses compliquées. L’essai de phase I de l’anti-HtrA1 était en dégénérescence maculaire aiguë humide (AMND).

ORYZON a présenté de nouvelles données d’efficacité de son essai ALICE de phase II en cours sur l’iadademstat en association avec l’azacytidine chez des patients âgés atteints de leucémie myéloïde aiguë. Les données étaient robustes et cohérentes avec les données précédentes, notant un ORR de 77% et parmi celles-ci, 60% étaient des rémissions complètes et 40% des rémissions partielles.

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