Biotech en Asie – La FDA approuve le traitement des troubles d’adoucissement osseux Crysvita – Act-in-biotech

Ostéomalacie_Compressée

Les Etats Unis. Food and Drug Administration (FDA) a approuvé Crysvita (burosumab) pour le traitement d’une maladie rare, l’ostéomalacie induite par la tumeur (TIO), une maladie qui peut provoquer un ramollissement des os du corps.

La FDA Crysvita éclairée au vert sous examen prioritaire. Crysvita est un médicament développé par Ultragenyx Pharmaceutical et Kyowa Kirin Co. Ltd., basée à Tokyo, une société pharmaceutique spécialisée. Plus précisément, Crysvita a été approuvé pour le traitement de l’hypophosphatémie liée au facteur de croissance des fibroblastes 23 (FGF23) dans l’OIT associée à des tumeurs mésenchymateuses phosphaturiques qui ne peuvent pas être réséquées curativement ou localisées chez des adultes et des patients pédiatriques âgés de deux ans et plus. La crysvita est un anticorps humain qui bloque l’activité excessive du FGF23, une hormone qui provoque l’excrétion urinaire de phosphate et supprime la production active de vitamine D par le rein.

Le TIO est une maladie rare causée par des tumeurs à croissance lente qui produisent des niveaux excessifs de FGF23, qui est impliqué dans la réabsorption du phosphate. Les patients atteints de TIO peuvent présenter un certain nombre de symptômes, notamment une hypophosphatémie sévère, qui est de faibles niveaux de phosphate dans le sang, un ramollissement des os appelé ostéomalacie, une faiblesse musculaire, de la fatigue, des douleurs osseuses et des fractures. Aux États-Unis, environ 500 à 1 000 personnes sont atteintes de TIO, et environ la moitié de tous les cas seraient inopérants. Pour ces patients, le traitement actuel consiste généralement en phosphate oral et en remplacement actif de vitamine D.

L’approbation par la FDA de Crysvita pour TIO était basée sur les données de deux études de phase II à un seul bras. Dans les deux études, Crysvita a été associé à une augmentation des taux sériques de phosphore et de 1,25-dihydroxyvitamine D. L’augmentation des niveaux de phosphate a conduit à des améliorations de l’ostéomalacie. De plus, les scintigraphies osseuses du corps entier ont démontré une absorption réduite du traceur avec un traitement à long terme suggérant la guérison des lésions osseuses.

«Pour environ la moitié de toutes les personnes atteintes de TIO, l’ablation chirurgicale des tumeurs n’est pas possible, ne laissant à ces patients aucune autre option de traitement. L’approbation par la FDA de Crysvita marque la première option de traitement qui s’attaque à la cause de l’hypophosphatémie sévère et de l’ostéomalacie résultant de ces tumeurs rares », a déclaré Camille L. Bedrosian, médecin-chef d’Ultragenyx dans un communiqué. «Nous prévoyons de tirer parti de notre expérience et de l’infrastructure existante avec Crysvita dans l’hypophosphatémie liée à l’X pour apporter cet important médicament aux patients vivant avec le trouble rare, douloureux et débilitant de l’OIT.»

Cette approbation marque la deuxième indication approuvée par la FDA pour Crysvita. Le médicament a été approuvé pour la première fois en avril 2018 pour le traitement de l’hypophosphatémie liée à l’X (XLH) chez les patients adultes et pédiatriques âgés d’un an et plus. L’indication XLH a été élargie en septembre 2019 pour inclure les nourrissons aussi jeunes que six mois.

«Depuis son approbation, Crysvita a beaucoup compté pour les patients et les familles qui n’avaient auparavant aucune autre option de traitement. Nous sommes fiers du travail qui a été fait pour faire avancer cette découverte dans nos laboratoires, grâce à un programme de recherche clinique robuste et grâce au processus d’examen prioritaire de la FDA, pour mettre ce traitement à la disposition des patients atteints de TIO », Gary Zieziula, président de Kyowa Kirin des opérations nord-américaines a déclaré dans un communiqué.

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