Biotech Canada- Vertex Pharmaceuticals pour un portefeuille solide (NASDAQ: VRTX) – Act-in-biotech

Nous sommes un pays riche. Nous sommes également le moteur mondial de l’innovation dans les soins de santé, qu’il s’agisse de l’industrie pharmaceutique ou de la création de dispositifs médicaux. – Ron Williams

Vertex Pharmaceuticals (NASDAQ:VRTX) a tout pour lui – un médicament à succès, un monopole dans le traitement de la fibrose kystique (FK), un pipeline passionnant, un impact COVID-19 insignifiant, un bilan solide, et plus encore. Au premier trimestre 2020, la société a déclaré un total Revenus liés aux FC de 1,52 milliard de dollars, dont TRIKAFTA, son médicament à succès, a représenté 895 millions de dollars. Ce sont des chiffres très importants si l’on considère que TRIKAFTA a reçu l’approbation de la FDA il y a moins d’un an, en octobre 2019.

La marche semble bonne, sauf pour un problème mineur de COVID-19 dans les un ou deux trimestres à venir, et je suis optimiste sur l’action à long terme. VRTX est un matériau de canette de café, et voici mon analyse.

Des produits

VRTX fabrique actuellement des médicaments qui traitent la mucoviscidose et participe également à la recherche et au développement de médicaments pour le traitement d’autres maladies. Actuellement, il possède un portefeuille de quatre marques de médicaments contre la mucoviscidose. Ceux-ci sont:

1. TRIKAFTA, comme son nom l’indique, est une combinaison de trois ingrédients actifs – elexacaftor, tezacaftor et ivacaftor. Il est prescrit sous une forme co-emballée avec l’ivacaftor (c’est-à-dire des comprimés combinés d’elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor avec des comprimés d’ivacaftor). Il est utilisé pour traiter les patients atteints de mucoviscidose âgés de 12 ans et plus qui présentent au moins un F508del mutation dans le CFTR gène.

2. SYMDEKO (co-emballage de tezacaftor / ivacaftor et ivacaftor): Ce médicament est utilisé dans le traitement des patients atteints de mucoviscidose âgés de 6 ans et plus qui ont deux copies du F508del mutation dans le CFTR gène ou qui ont au moins une mutation dans le CFTR gène qui répond au tezacaftor / ivacaftor.

3. ORKAMBI (association médicamenteuse lumacaftor / ivacaftor): ce médicament est utilisé pour traiter les patients atteints de mucoviscidose âgés de deux ans et plus. qui ont deux exemplaires du F508del mutation dans leur CFTR gène. On ne sait pas si ce médicament est sans danger pour les enfants de moins de deux ans.

4. KALYDECO (ivacaftor): ce médicament peut être utilisé dans le traitement des patients atteints de mucoviscidose dès l’âge de six mois (ainsi que des patients pédiatriques plus âgés et des adultes) qui ont au moins une mutation dans leurs CF gène qui répond à l’ivacaftor.

L’entreprise estime que TRIKAFTA peut traiter jusqu’à 90% des patients atteints de mucoviscidose dans le monde entier avec une efficacité élevée. Actuellement, même les patients sous ORAKAMBI et KALYDECO sont en cours de transition vers TRIKAFTA dans les cas où les indications se chevauchent, à tel point que TRIKAFTA cannibalise presque leurs ventes aux États-Unis.

TRIKAFTA s’appelle KAFTRIO en dehors des États-Unis. Le 30 juin 2020, le National Health Service (NHS) d’Angleterre a décidé de rembourser KAFTRIO en combinaison avec KALYDECO une fois qu’il a obtenu l’approbation de la Commission européenne. L’approbation est attendue d’ici la fin août 2020.

Les autres médicaments continuent de connaître une croissance en dehors des États-Unis Le 10 juin 2020, la Commission européenne a approuvé l’utilisation de KALYDECO chez les enfants atteints de fibrose kystique dès l’âge de six mois et pesant au moins 5 kg qui ont le R117H mutation dans le CFTR gène.

Monopole de VRTX dans le traitement de la mucoviscidose

À l’exception de VRTX, aucune autre société n’a les approbations réglementaires pour commercialiser des médicaments contre la mucoviscidose. La société détient un monopole dans le traitement de la mucoviscidose. Le traitement annuel le coût se situe entre 275 000 $ et 311 000 $ et il y a 75 000 patients atteints de mucoviscidose aux États-Unis, en Europe, au Canada et en Australie.

Actuellement, il y a 18000 patients atteints de mucoviscidose éligibles à TRIKAFTA aux États-Unis, et la plupart prennent le médicament et, par conséquent, la société a relevé ses prévisions de revenus pour 2020 à une fourchette de 5,3 milliards de dollars à 5,6 milliards de dollars. Imaginez le nombre lorsque l’utilisation de TRIKAFTA ou de KAFTRIO commence à s’étendre à travers le monde.

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Source de l’image: Présentation VRTX

De plus, au moment où un concurrent arrivera sur les lieux, VRTX aura probablement établi une marque CF imprenable.

Pipeline et partenaires

VRTX mène des essais cliniques pour développer des médicaments pour traiter la douleur, la drépanocytose (SCD), la bêta-thalassémie, la carence en alpha-1 antitrypsine (AATD), les maladies rénales médiées par APOL1, la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), le diabète de type 1 et autres médicaments non autorisés. Tous ces essais sont en phase 1 ou phase 2 et sont susceptibles d’être retardés en raison de la perturbation du COVID-19.

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Source de l’image: Présentation VRTX

La SCD, la bêta-thalassémie, l’AATD et la DMD sont des maladies génétiques rares, et trouver un remède peut entraîner d’énormes bénéfices. En septembre 2019, VRTX a acquis Semma Therapeutics, qui développe un remède à base de cellules souches pour le diabète de type 1. le le facteur clé est la «guérison», pas la gestion. Si l’entreprise réussit à découvrir un remède pour le diabète de type 1, cela conduira à une autre manne énorme.

En avril 2020, VRTX a annoncé un collaboration pluriannuelle avec Affinia Therapeutics faire progresser ses programmes d’édition et de thérapie génique. En juin 2020, Vertex et son autre collaborateur, CRISPR Therapeutics (NASDAQ:CRSP), a annoncé de nouvelles données issues de deux essais cliniques qui ont montré des résultats de la thérapie d’édition génique chez les patients atteints de bêta-thalassémie transfusionnelle dépendante (TDT) et de SCD sévère.

En résumé

VRTX est une entreprise très innovante et passionnante qui peut espérer une année 2020 très rentable et au-delà, même en dépit de l’incertitude du COVID-19. Il était armé de 4,2 milliards de dollars en espèces au 31 mars 2020 et avait estimé un 36% de croissance sur l’année après avoir relevé ses prévisions de revenus à 5,3-5,6 milliards de dollars. Comme l’entreprise vient de prendre son envol, cela n’a pas de sens de l’analyser en fonction de ses états financiers passés.

La société a également signé des accords de remboursement avec une majorité de pays et peut s’attendre à une forte augmentation de la demande pour ses produits CF. Il estime également que 99% + des patients éligibles à ses médicaments sont couverts par des régimes privés ou gouvernementaux.

Cette entreprise créative et innovante prend toutes les bonnes décisions et semble prête à croître au-delà du marché CF. Je suis optimiste à long terme et je répartirais mon investissement sur 5 à 7 versements égaux, car les élections de novembre, la faiblesse du dollar et les défauts de paiement potentiels pourraient faire baisser le marché.

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