Biotech Canada- Unity Biotechnology Revers, et autres nouvelles: le bon, le mauvais et le laid de la biopharmacie (NASDAQ: UBX) – Act-in-biotech

Biotechnologie Unity subit un revers pour le candidat médicament phare UBX0101

Unity Biotechnology Inc. (UBX) signalé ses données de 12 semaines issues de l’étude clinique de phase 2 chez des patients souffrant d’arthrose douloureuse du genou. Les données n’ont pas montré de différence statistiquement significative entre n’importe quel bras de UBX0101 et placebo au point final de 12 semaines pour le changement par rapport à la ligne de base. Le changement a été mesuré à l’aide de WOMAC-A qui est une mesure standard de la douleur dans l’arthrose. La société a décidé de ne pas faire progresser le candidat médicament dans des études pivots. UNITY a également décidé de se concentrer sur ses programmes de maladies ophtalmologiques et neurologiques dans un proche avenir.

L’étude de phase 2, contrôlée par placebo, en double aveugle, a recruté 183 patients éligibles. Ces patients ont été randomisés et ont reçu un placebo, 0,5 mg, 2,0 mg ou 4,0 mg d’UBX0101 via une seule injection intra-articulaire. Le candidat-médicament s’est avéré bien toléré à tous les niveaux de dose. Les événements indésirables étaient également conformes aux données précédemment rapportées. Les données n’ont montré aucun événement indésirable grave lié au traitement. Un seul patient a dû abandonner en raison d’un événement cardiovasculaire non lié.

Unity prévoit de continuer à collecter les données de la phase 2 jusqu’à 24 semaines. Il recueillera également des données de l’étude de phase 1b à doses élevées et à doses répétées en cours. La collecte de données sera probablement terminée au second semestre 2020. Jamie Dananberg, MD, médecin-chef d’Unity:

Bien que nous soyons déçus du résultat des résultats de 12 semaines de l’étude de phase 2 de UBX0101, je tiens à saluer le travail acharné de notre équipe et son engagement à exécuter une étude robuste qui a fourni des résultats clairs. « 

Cependant, la société a déclaré qu’elle restait positive quant au potentiel des cellules sénescentes dans la gestion des affections liées au vieillissement. Unity prévoit de faire progresser son autre produit UBX1325 pour les maladies rétiniennes. Ce candidat médicament agit en contrôlant Bcl-xL, une cible sénolytique distincte. La société a également précisé que sa trésorerie, ses équivalents de trésorerie et ses investissements actuels sont suffisants pour financer ses opérations jusqu’en 2022.

Unity teste l’UBC1967 pour le traitement des affections liées à l’âge, notamment la dégénérescence maculaire liée à l’âge, l’œdème maculaire diabétique et la rétinopathie diabétique proliférante. Il s’agit d’un inhibiteur à petite molécule sénolytique distinct de membres spécifiques de la famille Bcl-2 des protéines régulatrices de l’apoptose. UBC1967 fonctionne sur la même ligne que UBX1325. Ces deux composés se concentrent sur les protéines nécessaires à la survie des cellules sénescentes.

La société traverse actuellement une phase de transition car elle avait un nouveau PDG plus tôt cette année. Anirvan Ghosh, la nouvelle personne à la barre, était auparavant responsable de la R&D de Biogen. Il a dit:

Bien que ce ne soient pas les résultats que nous espérions, les preuves que les cellules sénescentes contribuent aux maladies du vieillissement restent convaincantes, et nous sommes ravis de faire progresser l’UBX1325 pour les maladies rétiniennes, qui inhibe Bcl-xL, une cible sénolytique distincte. « 

Unity travaille principalement sur le développement d’une nouvelle catégorie de produits thérapeutiques pour ralentir ou inverser le processus de vieillissement. L’entreprise vise à le faire en éliminant ou en modulant sélectivement les cellules sénescentes. Certaines des principales maladies liées à l’âge sur lesquelles l’entreprise se concentre sont les maladies neurologiques, les maladies pulmonaires, les maladies oculaires et l’arthrose.

ChromaDex rapporte des nouvelles positives de Niagen pour l’insuffisance cardiaque

ChromaDex Corp. (CDXC) ont rapporté les résultats d’un essai sur l’homme de son Niagen dans la gestion de la santé cardiovasculaire. L’étude a montré que le supplément de Niagen (nicotinamide riboside) était capable de contrôler les signes d’inflammation, y compris les cytokines inflammatoires in vivo. L’étude a été menée dans un petit groupe de patients atteints d’insuffisance cardiaque en phase terminale et a été financée par les NIH.

Un autre bras de l’étude a été mené ex vivo et a montré une respiration mitochondriale élevée. Les données ont montré que le candidat médicament était capable de réduire les expressions des facteurs inflammatoires dans les cellules mononucléées du sang périphérique isolées de sujets humains et traitées avec du nicotinamide riboside.

L’étude réalisée par le programme de recherche externe ChromaDex, les patients présentant les formes les plus importantes d’insuffisance cardiaque (stade D) ont été complétés par NR. Leur sang a été analysé pour détecter les niveaux de molécules de signalisation pro-inflammatoires. L’analyse a été effectuée pour le taux de respiration des PBMC dans des modèles à la fois in vivo et ex vivo. Il a été démontré que les PBMC jouent un rôle majeur dans la réponse inflammatoire conduisant à la décompensation et à l’aggravation de l’insuffisance cardiaque.

L’étude pilote a montré que la supplémentation quotidienne en NR pendant 5 à 9 jours améliorait la fréquence respiratoire des PBMC tout en optimisant les niveaux d’expressions des gènes de cytokines pro-inflammatoires. Le Dr Andrew Shao, vice-président principal de ChromaDex, Affaires scientifiques et réglementaires mondiales, a déclaré:

Nous avons hâte de voir les résultats de recherches cliniques supplémentaires en cours pour approfondir notre compréhension de l’impact de Niagen sur la santé cardiovasculaire. « 

ChromaDex est le détenteur exclusif de la licence brevetée NR du Dr Charles Brenner. L’entreprise a déjà obtenu plus de 20 brevets liés à NR. Il a publié onze essais sur l’homme montrant l’innocuité et l’efficacité de ChromaDex. Il a également obtenu une acceptation réglementaire gouvernementale aux États-Unis, dans l’Union européenne, en Australie et au Canada.

Vanda rapporte des données intermédiaires positives de l’étude ODYSSEY

Vanda Pharmaceuticals Inc. (VNDA) signalé que l’analyse intermédiaire de son principal candidat-médicament tradipitant a montré qu’il pouvait accélérer l’amélioration clinique de la pneumonie SARS-CoV-2 (COVID-19). Le résultat a été dérivé d’une analyse préliminaire des 60 premiers patients inclus dans l’étude ODYSSEY.

ODYSSEY est un essai de phase III en double aveugle contrôlé par placebo. Il vise à évaluer l’efficacité et l’innocuité du tradipitant dans le traitement de l’inflammation neurogène du poumon secondaire à une infection par le SRAS-CoV-2 (COVID-19). L’étude a débuté en avril 2020. Mihael H. Polymeropoulos, MD, président et chef de la direction de Vanda a déclaré:

Ces résultats, certes préliminaires, sont passionnants, offrant la promesse d’une contribution significative dans le traitement du COVID-19 et la perspective de faire du tradipitant une partie de la norme de soins pour accélérer la guérison des patients atteints de pneumonie COVID-19. « 

Les données ont démontré qu’un traitement par tradipitant de 14 jours accélérait l’amélioration clinique au jour 7, tandis que le candidat médicament améliorait également numériquement le temps médian jusqu’à l’amélioration clinique au jour 28. Les deux bras de traitement ont montré des taux globaux d’amélioration et de mortalité similaires.

L’étude devrait impliquer 300 patients. Il s’agit de la première étude évaluant le tradipitant de cette condition. L’analyse intermédiaire a été réalisée pour une meilleure évaluation de l’efficacité et de l’innocuité du tradipitant. L’étude a utilisé une échelle de 7 points pour évaluer l’état clinique. L’amélioration clinique a été définie comme une amélioration d’au moins 2 points sur l’échelle ordinale à 7 points.

Tradipitant est un antagoniste du NK-1R et est actuellement en cours de développement clinique pour diverses affections, notamment la dermatite atopique, le mal des transports et la gastroparésie. Cependant, la FDA a mis une suspension clinique partielle sur des protocoles cliniques d’une durée de plus de 12 semaines. La société avait autorisé le candidat médicament à Eli Lilly and Company (LLY).

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